Фошеноптерин

Фошеноптерин
Клинические данные
Торговые названия	Nulibry
Другие имена	Precursor Z, ALXN1101
Данные лицензии	US Dailymed : Fosdenopterin ;
Маршруты ; администрация	Внутривенно
Код ATC	A16ax19 ( Кто ) ;
Юридический статус
Юридический статус	США : только ℞ ; ЕС : только RX ;
Идентификаторы
	показывать Имя IUPAC
Номер CAS	150829-29-1 ;
PubChem CID	135894389 ;
Наркоман	DB16628 ;
Chemspider	17221217 ;
НЕКОТОРЫЙ	4x7k2681y7 ;
Кегг	D11779 ;
Химический	Cheml2338675 ;
Comptox Dashboard ( EPA )	DTXSID90934067 ;
Химические и физические данные
Формула	C 10 H 14 N 5 O 8 P
Молярная масса	363.223 g·mol −1
3D model ( JSmol )	Интерактивное изображение ;
	показывать Улыбается
	показывать Дюймы

Фосденоптерин (или циклический пираноптерин монофосфат , CPMP ), продаваемый под названием бренда Nulibry , является лекарством, используемым для снижения риска смерти из -за редкого генетического заболевания, известного как дефицит кофактора молибдена . ^{[ 2 ]}

Наиболее распространенные побочные эффекты включают осложнения, связанные с внутривенной линией, лихорадкой, респираторными инфекциями , рвотой, гастроэнтеритом и диареей . ^{[ 2 ]}

Фосденоптерин был одобрен для медицинского использования в Соединенных Штатах в феврале 2021 года, ^{[ 4 ]} Это первое лекарство, одобренное Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для лечения дефицита кофакторов молибдена. ^{[ 2 ]} и в Европейском Союзе в сентябре 2022 года. ^{[ 3 ]} США Управление по контролю за продуктами и лекарствами считает, что это первое в своем классе лекарства . ^{[ 5 ]}

Медицинское использование

Фосденоптерин, как указано, снижает риск смертности у людей с дефицитом кофактора молибдена (MOCD) A. ^{[ 1 ]}^{[ 2 ]}

Механизм действия

Люди с дефицитом кофактора молибдена типа А не могут продуцировать циклический пираноптерин монофосфат (CPMP) в своем теле. ^{[ 2 ]} Fosdenopterin - это внутривенное лекарство , которое заменяет отсутствующий CPMP. ^{[ 2 ]}^{[ 6 ]} CPMP является предшественником молибдоптерина , который необходим для ферментативной активности сульфит -оксидазы , ксантинодегидрогеназы / оксидазы и альдегида оксидазы . ^{[ 7 ]}

История

Фосденоптерин был разработан в немецких университетах Ту Брауншвейг и в Кельнском университете . ^{[ 8 ]}^{[ 9 ]}

Эффективность Fosdenopterin для лечения MOCD-A была продемонстрирована у тринадцати обработанных участников по сравнению с восемнадцатью подходящими, необработанными участниками. ^{[ 2 ]}^{[ 10 ]} Участники, получавшие Fosdenopterin, имели выживаемость 84% через три года, по сравнению с 55% для необработанных участников. ^{[ 2 ]}

США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарств (FDA) подало заявление о приоритетном обзоре Fosdenopterin , прорывной терапии и обозначениях лекарств для сирот , а также редкий ваучер на приоритетный обзор педиатрических заболеваний. ^{[ 2 ]}^{[ 5 ]} FDA предоставило одобрение Nulibry на Origin Biosciences, Inc., в феврале 2021 года. ^{[ 2 ]}

Общество и культура

Юридический статус

21 июля 2022 года Комитет по лекарственным средствам для использования человека (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) принял положительное мнение, рекомендовав предоставление разрешения на маркетинг при исключительных обстоятельствах для лекарственного продукта Nulibry, предназначенного для лечения Пациенты с дефицитом кофактора молибдена (MOCD) тип A. ^{[ 11 ]} Заявителем этого лекарственного продукта является Comharsa Life Sciences Ltd. ^{[ 11 ]} Фосденоптерин был одобрен для медицинского использования в Европейском союзе в сентябре 2022 года. ^{[ 3 ]}^{[ 12 ]}

Ссылки

^ Jump up to: ^а ^{беременный} «Nulibry-Fosdenopterin Hydrobromide Insching, порошок, для раствора» . Йиляйм . Архивировано из оригинала 20 июня 2021 года . Получено 31 марта 2021 года .
^ Jump up to: ^а ^{беременный} ^в ^{дюймовый} ^и ^фон ^глин ^час ^я ^Дж ^k «FDA одобряет первое лечение дефицита кофакторов молибдена типа A» . США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) (пресс -релиз). 26 февраля 2021 года. Архивировано из оригинала 27 февраля 2021 года . Получено 26 февраля 2021 года . Эта статья включает текст из этого источника, который находится в общественном доступе .
^ Jump up to: ^а ^{беременный} ^в "Nulibry Epar" . Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) . 18 июля 2022 года . Получено 14 октября 2022 года . Текст был скопирован из этого источника, которое является авторским европейским агентством лекарств. Воспроизведение разрешено при условии, что источник признан.
^ «Пакет одобрения наркотиков: Nulibry» . США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) . 26 марта 2021 года. Архивировано с оригинала 14 сентября 2021 года . Получено 13 сентября 2021 года .
^ Jump up to: ^а ^{беременный} Продвижение здоровья посредством инноваций: новая лекарственная терапия одобряет 2021 (PDF) . США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) (отчет). 13 мая 2022 года. Архивировано с оригинала 6 декабря 2022 года . Получено 22 января 2023 года . Эта статья включает текст из этого источника, который находится в общественном доступе .
^ Drugbank DB16628 Полем Доступ 5 марта 2021 года.
^ Santamaria-Araujo JA, Fischer B, Otte T, Nimtz M, Mendel RR, Wray V, Schwarz G (апрель 2004 г.). «Структура тетрагидропираноптерина без серы и предшественника кофактора без серы» . Журнал биологической химии . 279 (16): 15994–9. doi : 10.1074/jbc.m311815200 . PMID 14761975 .
^ Schwarz G, Santaria-Araujo JA, Wolf S, Lee HJ, Adham IM, Gröne HJ, et al. (Июнь 2004 г.). «Спасение дефицита кофактора летального молибдена биосинтетическим предшественником из Escheria coli » человека Молекулярная генетика 13 (12): 1249–5 Doi : 10.1093/ hmg/ ddh1 15115759PMID
^ Тедмансон S (5 ноября 2009 г.). «Врачи рискуют не испытывать лекарство, чтобы остановить растворение мозга ребенка» . Timesonline . Архивировано из оригинала 22 июня 2021 года . Получено 6 марта 2021 года .
^ Schwahn BC, Van Spronsen FJ, Belaidi AA, Bowhay S, Christodoulou J, Derks TG, et al. (Ноябрь 2015). «Эффективность и безопасность циклического пираноптеринового монофосфатного замещения при тяжелой кофакторе молибдена тип A: проспективное когортное исследование». Лансет . 386 (10007): 1955–63. doi : 10.1016/s0140-6736 (15) 00124-5 . PMID 26343839 . S2CID 21954888 .
^ Jump up to: ^а ^{беременный} «Nulibry: в ожидании решения EC» . Европейское агентство лекарств . 22 июля 2022 года. Архивировано с оригинала 28 июля 2022 года . Получено 30 июля 2022 года . Текст был скопирован из этого источника, которое является авторским европейским агентством лекарств. Воспроизведение разрешено при условии, что источник признан.
^ «Информация о продукте Nulibry» . Союз Регистр лекарственных средств . Получено 3 марта 2023 года .

Внешние ссылки

«Фосденоптерин» . Портал информации о наркотиках . Национальная библиотека медицины США.

[Nulibry_FDA_label-1] Jump up to: ^а ^{беременный} «Nulibry-Fosdenopterin Hydrobromide Insching, порошок, для раствора» . Йиляйм . Архивировано из оригинала 20 июня 2021 года . Получено 31 марта 2021 года .

[FDA_PR_20210226-2] Jump up to: ^а ^{беременный} ^в ^{дюймовый} ^и ^фон ^глин ^час ^я ^Дж ^k «FDA одобряет первое лечение дефицита кофакторов молибдена типа A» . США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) (пресс -релиз). 26 февраля 2021 года. Архивировано из оригинала 27 февраля 2021 года . Получено 26 февраля 2021 года . Эта статья включает текст из этого источника, который находится в общественном доступе .

[Nulibry_EPAR-3] Jump up to: ^а ^{беременный} ^в "Nulibry Epar" . Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) . 18 июля 2022 года . Получено 14 октября 2022 года . Текст был скопирован из этого источника, которое является авторским европейским агентством лекарств. Воспроизведение разрешено при условии, что источник признан.

[4] «Пакет одобрения наркотиков: Nulibry» . США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) . 26 марта 2021 года. Архивировано с оригинала 14 сентября 2021 года . Получено 13 сентября 2021 года .

[New_Drug_Therapy_Approvals_2021-5] Jump up to: ^а ^{беременный} Продвижение здоровья посредством инноваций: новая лекарственная терапия одобряет 2021 (PDF) . США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) (отчет). 13 мая 2022 года. Архивировано с оригинала 6 декабря 2022 года . Получено 22 января 2023 года . Эта статья включает текст из этого источника, который находится в общественном доступе .

[6] Drugbank DB16628 Полем Доступ 5 марта 2021 года.

[7] Santamaria-Araujo JA, Fischer B, Otte T, Nimtz M, Mendel RR, Wray V, Schwarz G (апрель 2004 г.). «Структура тетрагидропираноптерина без серы и предшественника кофактора без серы» . Журнал биологической химии . 279 (16): 15994–9. doi : 10.1074/jbc.m311815200 . PMID 14761975 .

[8] Schwarz G, Santaria-Araujo JA, Wolf S, Lee HJ, Adham IM, Gröne HJ, et al. (Июнь 2004 г.). «Спасение дефицита кофактора летального молибдена биосинтетическим предшественником из Escheria coli » человека Молекулярная генетика 13 (12): 1249–5 Doi : 10.1093/ hmg/ ddh1 15115759PMID

[9] Тедмансон S (5 ноября 2009 г.). «Врачи рискуют не испытывать лекарство, чтобы остановить растворение мозга ребенка» . Timesonline . Архивировано из оригинала 22 июня 2021 года . Получено 6 марта 2021 года .

[10] Schwahn BC, Van Spronsen FJ, Belaidi AA, Bowhay S, Christodoulou J, Derks TG, et al. (Ноябрь 2015). «Эффективность и безопасность циклического пираноптеринового монофосфатного замещения при тяжелой кофакторе молибдена тип A: проспективное когортное исследование». Лансет . 386 (10007): 1955–63. doi : 10.1016/s0140-6736 (15) 00124-5 . PMID 26343839 . S2CID 21954888 .

[Nulibry:_Pending_EC_decision-11] Jump up to: ^а ^{беременный} «Nulibry: в ожидании решения EC» . Европейское агентство лекарств . 22 июля 2022 года. Архивировано с оригинала 28 июля 2022 года . Получено 30 июля 2022 года . Текст был скопирован из этого источника, которое является авторским европейским агентством лекарств. Воспроизведение разрешено при условии, что источник признан.

[12] «Информация о продукте Nulibry» . Союз Регистр лекарственных средств . Получено 3 марта 2023 года .

[ 1 ]

[ 2 ]

[ 3 ]

[ 4 ]

[ 5 ]

[ 6 ]

[ 7 ]

[ 8 ]

[ 9 ]

[ 10 ]

[ 11 ]

[ 12 ]