Тезакафтор
 | |
| Клинические данные | |
|---|---|
| Торговые названия | Симдеко (с ивакафтором ) |
| Другие имена | ВХ-661 |
| Данные лицензии |
|
| Маршруты администрация | Через рот |
| код АТС |
|
| Юридический статус | |
| Юридический статус | |
| Идентификаторы | |
| Номер CAS | |
| ПабХим CID | |
| Лекарственный Банк | |
| ХимическийПаук | |
| НЕКОТОРЫЙ | |
| КЕГГ | |
| Панель управления CompTox ( EPA ) | |
| Химические и физические данные | |
| Формула | С 26 Ч 27 Ж 3 Н 2 О 6 |
| Молярная масса | 520.505 g·mol −1 |
Тезакафтор — препарат , используемый для лечения муковисцидоза (МВ) у людей шести лет и старше, имеющих мутацию F508del, наиболее распространенный тип мутации в гене CFTR . [2] [3] Он продается в виде комбинации с фиксированной дозой с ивакафтором под торговой маркой Симдеко. [4] [5] [6] Он был одобрен FDA США в 2018 году. [2] Комбинация элексакафтора , тезакафтора и ивакафтора продается под названием Трикафта . [7]
США В 2019 году Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило комбинацию элексакафтора, тезакафтора и ивакафтора. [8]
Механизм действия
[ редактировать ]Тезакафтор действует как корректор, помогая сворачиванию и представлению белка CFTR на поверхности клетки, что улучшает его функцию у людей с мутацией F508del. [2] [9] [10]
Клинические испытания
[ редактировать ]Результаты исследований EVOLVE и EXPAND были опубликованы в 2017 году. [11]
ЭВОЛЮЦИЯ пробная версия
[ редактировать ]В исследовании EVOLVE анализировались тезакафтор/ивакафтор у пациентов с муковисцидозом , в частности с гомозиготной мутацией Phe508del. [12] Исследование EVOLVE представляет собой -контролируемое исследование третьей фазы двойное слепое многоцентровое рандомизированное плацебо в параллельных группах, в котором оценивалась терапия комбинацией тезакафтора и ивакафтора у пациентов в возрасте 12 лет и старше. [12]
510 пациентов были рандомизированы, и 509 пациентов получали либо 100 мг тезакафтора один раз в день и 150 мг ивакафтора два раза в день, либо плацебо в течение 24 недель. [12] Комбинация препаратов была эффективной у пациентов с муковисцидозом с мутацией Phe508del, а побочные эффекты в обеих группах лечения были схожими. [12]
История
[ редактировать ]США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) удовлетворило заявку на определение орфанного препарата для комбинированной терапии тезакафтора и ивакафтора и приоритетное рассмотрение , а также предоставило одобрение Symdeko компании Vertex Pharmaceuticals Incorporated . [3] [13]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ «Информация о продукте Symdeko» . Здоровье Канады . Проверено 31 мая 2022 г.
- ^ Jump up to: а б с «Снимки испытаний лекарств: Симдеко» . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США . 7 марта 2018 г. Архивировано из оригинала 21 ноября 2019 г. . Проверено 20 ноября 2019 г.
В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе . - ^ Jump up to: а б «FDA расширяет одобрение лечения муковисцидоза, включив в него пациентов в возрасте от 6 лет и старше» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) (пресс-релиз). 21 июня 2019 года. Архивировано из оригинала 21 ноября 2019 года . Проверено 20 ноября 2019 г. В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ Ломмач С.Т., Тейлор-Кусар Дж.Л. (2019). «Комбинация тезакафтора и ивакафтора в лечении больных муковисцидозом: клинические данные и будущие перспективы терапии муковисцидоза» . Терапевтические достижения в области респираторных заболеваний . 13 : 1753466619844424. дои : 10.1177/1753466619844424 . ПМК 6487765 . ПМИД 31027466 .
- ^ Патерсон С.Л., Барри П.Дж., Хорсли А.Р. (январь 2020 г.). «Тезакафтор и ивакафтор для лечения муковисцидоза» . Экспертное обозрение респираторной медицины . 14 (1): 15–30. дои : 10.1080/17476348.2020.1682998 . ПМИД 31626570 . S2CID 204787700 .
- ^ Герра Л., Фавиа М., Ди Джоя С., Ласельва О., Бизоньо А., Касавола В., Коломбо С., Конезе М. (август 2020 г.). «Доклиническое открытие и разработка комбинации ивакафтор + тезакафтор, используемой для лечения муковисцидоза». Мнение экспертов об открытии лекарств . 15 (8): 873–891. дои : 10.1080/17460441.2020.1750592 . hdl : 11586/295256 . ПМИД 32290721 . S2CID 215773568 .
- ^ «Трикафта-элексакафтор, тезакафтор и ивакафтор комплект» . ДейлиМед . 29 января 2020 г. Проверено 22 августа 2020 г.
- ^ «FDA одобряет новую революционную терапию муковисцидоза» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) (пресс-релиз). 21 октября 2019 года. Архивировано из оригинала 13 ноября 2019 года . Проверено 13 ноября 2019 г. . В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ «Тезакафтор (VX-661) при муковисцидозе» . Новости о муковисцидозе сегодня . Пенсакола, Флорида: BioNews Services, LLC.
- ^ Ридли, Каден (2020). «Элексакафтор-Тезакафтор-Ивакафтор: первая тройная комбинация модулирующей терапии трансмембранного регулятора проводимости при муковисцидозе» . Журнал детской фармакологии и терапии . 25 (3): 192–197. дои : 10.5863/1551-6776-25.3.192 . ПМЦ 7134581 . ПМИД 32265602 .
- ^ Бойлз С. (13 февраля 2018 г.). «FDA одобрило новую комбинацию лекарств от муковисцидоза — Symdeko одобрена для пациентов со специфическими мутациями CFTR» . МедПейдж Сегодня, ООО.
- ^ Jump up to: а б с д Тейлор-Кусар, Дженнифер (23 ноября 2017 г.). «Тезакафтор-ивакафтор у пациентов с муковисцидозом, гомозиготных по Phe508del» . Медицинский журнал Новой Англии . 377 (21): 2013–2023. дои : 10.1056/NEJMoa1709846 . ПМИД 29099344 . S2CID 205102514 .
- ^ «Назначения и одобрения орфанных препаратов Тезакафтор и Ивакафтор» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 15 июня 2017 года . Проверено 25 октября 2020 г.
Внешние ссылки
[ редактировать ]- «Тезакафтор» . Информационный портал о наркотиках . Национальная медицинская библиотека США.
- «Схема Ивакафтора с Тезакафтором» . Информационный портал о наркотиках . Национальная медицинская библиотека США.
 | Эта статья о лекарствах, относящихся к дыхательной системе незавершена , . Вы можете помочь Википедии, расширив ее . |