✖


Jump to content

Элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор

Элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор
Сочетание
Элексакафтор Корректор трансмембранного регулятора проводимости при муковисцидозе (CFTR)
Тезакафтор корректор CFTR
Ивакафтор Открыватель хлоридных каналов
Клинические данные
Торговые названия Трикафта, Кафтрия
AHFS / Drugs.com Монография
Медлайн Плюс а619061
Данные лицензии
Беременность
категория
Маршруты
администрация 		Через рот
код АТС
Юридический статус
Юридический статус
Идентификаторы
Номер CAS
КЕГГ

Элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор , продаваемый под торговыми марками Трикафта и Кафтрио , представляет собой комбинированный препарат с фиксированной дозой, используемый для лечения муковисцидоза . [8] [9] Элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор состоит из комбинации ивакафтора , открывающего хлоридные каналы, и элексакафтора и тезакафтора , модуляторов CFTR. [8]

Он одобрен для использования в США для людей в возрасте двух лет и старше, страдающих муковисцидозом с мутацией F508del или другими мутациями в гене CFTR. [8] Он также одобрен для использования в Канаде, Европейском Союзе и Австралии. [9] [11] [2]

Медицинское использование

[ редактировать ]

Комбинация показана для лечения людей в возрасте двух лет и старше, страдающих муковисцидозом с мутацией F508del или другими мутациями гена CFTR. [8]

Побочные эффекты

[ редактировать ]

Наиболее распространенными побочными эффектами, от которых страдают более 5% пациентов, являются головная боль, инфекция верхних дыхательных путей, боль в животе, диарея , сыпь , аланинаминотрансферазы повышение , заложенность носа , повышение креатинфосфокиназы крови, повышение аспартатаминотрансферазы, ринорея , ринит , грипп , синусит. и билирубин в крови повышается. [8]

Взаимодействия

[ редактировать ]

одновременное применение с индукторами CYP3A . Не рекомендуется [12] [8] Дозировку необходимо корректировать умеренными или сильными ингибиторами CYP3A. [8] [12]

Другие препараты, потенциально способные к взаимодействию, включают варфарин , дигоксин , статины , глибурид , натеглинид и репаглинид . [8] [12]

Фармакология

[ редактировать ]

Муковисцидоз и CFTR

[ редактировать ]

Муковисцидоз — это аутосомно-рецессивное генетическое заболевание белка CFTR, которое снижает транспорт ионов хлорида и натрия через клеточную мембрану, вызывая более густое, чем обычно, выделение слизи. [13] [14] Белок CFTR обнаружен в эпителиальных клетках легких, печени, поджелудочной железы, пищеварительного и репродуктивного тракта. [15] [16] [17] CFTR участвует в выработке слизи, пота и пищеварительных жидкостей. [18] Сгущенная слизь может привести к воспалению, респираторным инфекциям и закупорке протоков. [19] [20]

Механизм действия

[ редактировать ]

Элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор — это трехкомпонентное лечение, при котором препараты работают вместе, увеличивая транспорт ионов хлорида и натрия и корректируя сдвиг жидкости, который нарушается при муковисцидозе. [21] Его эффективность зависит от типа мутации CF, имеющейся у пациента. [22]

Комплекс ивакафтора с CFTR
Ивакафтор

Потенциатор канала CFTR

[ редактировать ]

Ивакафтор — это селективный низкомолекулярный потенциатор белка CFTR , который увеличивает способность белка открывать хлоридные каналы. [23] [24] Его эффективность во многом зависит от количества белка CFTR на поверхности клетки и чувствительности мутантного белка CFTR. [25] Основной целью Ивакафтора является лечение мутаций CFTR класса III, таких как G551D, а также других менее распространенных мутаций. [24] На кристаллическом рисунке показан ивакафтор, представленный в виде модели серого шара и палочки в правом нижнем углу, связанный с CFTR, прикрепленный к щели, образованной трансмембранными спиралями на границе раздела белок-липид. [26]

Корректоры CFTR

[ редактировать ]
Элексакафтор
Тезакафтор

Элексакафтор и тезакафтор действуют как корректоры CFTR для восстановления процессинга F508del путем связывания с белком CFTR, чтобы увеличить доступность белка CFTR на поверхности клетки. [24] Они работают, модулируя положение белка CFTR в правильное положение на поверхности клетки. [21] Элексакафтор связывается в другом месте, чем тезакафтор. [27]

Сочетание повышенного содержания белка CFTR в правильном положении на поверхности клетки с потенцированием ивакафтором открытия хлоридных каналов приводит к увеличению транспорта хлоридов и разжижению секреции слизи. [24]

Фармакокинетика

[ редактировать ]

Элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор метаболизируется преимущественно CYP3A4 /5 . Это лекарство следует принимать с пищей с высоким содержанием жиров, чтобы улучшить всасывание через кишечник. [23] Выводится в виде метаболитов или в неизмененном виде преимущественно с калом и в меньшей степени с мочой. Средний эффективный период полувыведения элексакафтора, тезакафтора и ивакафтора составляет 27,4 часа, 25,1 часа и 15 часов соответственно. [8]

История

[ редактировать ]

Исследование III фазы , опубликованное в 2019 году, показало, что у людей, получавших элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор, наблюдалось улучшение ОФВ1 через четыре недели и устойчивое улучшение через 24 недели. Частота легочных обострений была на 63% ниже, а концентрация хлоридов в поте была на 41,8 ммоль/л ниже. [28] [29] [30]

Общество и культура

[ редактировать ]
[ редактировать ]

Соединенные Штаты

[ редактировать ]

Комбинация была одобрена для использования в США в 2019 году для людей двенадцати лет и старше с муковисцидозом, у которых есть хотя бы одна мутация F508del в гене регулятора трансмембранной проводимости муковисцидоза (CFTR), что, по оценкам, составляет 90% случаев. популяция муковисцидоза. [31] В декабре 2020 года, после завершения дополнительных клинических испытаний, одобрение FDA было расширено на 177 других мутаций муковисцидоза. [32] Одобрение FDA для детей в возрасте 6–11 лет было добавлено в январе 2021 года, после завершения третьего клинического исследования. [33] В 2023 году одобрение было распространено на детей 2–5 лет. [34]

США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) предоставило заявку на приоритетное рассмотрение в дополнение к ускоренной процедуре , революционной терапии и назначению орфанных препаратов . Производитель препарата Vertex Pharmaceuticals получит ваучер на рассмотрение редких педиатрических заболеваний за разработку этого метода лечения. [31]

Австралия

[ редактировать ]

В марте 2021 года регулирующие органы здравоохранения Австралии одобрили эту комбинацию для людей в возрасте 12 лет и старше, имеющих хотя бы одну копию мутации F508del. [35] В конце апреля 2022 года он был включен в схему фармацевтических льгот , что позволило снизить стоимость с десятков тысяч долларов в месяц до десятков долларов в месяц. [36]

Канада

[ редактировать ]

В июне 2020 года Министерство здравоохранения Канады одобрило эту комбинацию для людей в возрасте 12 лет и старше. [11] В сентябре 2021 года провинции Альберта и Саскачеван объявили, что присоединятся к Онтарио в финансировании лекарства. Они будут определять покрытие в каждом конкретном случае, используя критерии, которые еще не объявлены. [37]

Евросоюз

[ редактировать ]

В июне 2020 года Комитет по лекарственным препаратам для применения человеком (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) рекомендовал одобрить комбинацию для лечения муковисцидоза. [38] [39] Он был одобрен для медицинского использования в Европейском Союзе в августе 2020 года. [9]

Норвегия

[ редактировать ]

В апреле 2022 года Форум по принятию решений по новым методам одобрил комбинацию для лечения муковисцидоза. [40]

Новая Зеландия

[ редактировать ]

В феврале 2022 года Pharmac рекомендовала со средним приоритетом финансирование для людей в возрасте 12 лет и старше. [41] В декабре 2022 года Pharmac объявила, что достигла предварительного соглашения с Vertex о финансировании Трикафты, начиная с 1 апреля 2023 года для пациентов в возрасте шести лет и старше. [42] [43]


Экономика

[ редактировать ]

Соединенные Штаты

[ редактировать ]

Прейскурантная цена годового лечения в США составляет 322 000 долларов США. [44] (ранее 311 000 долларов США ). [45] Однако в отчете Института клинического и экономического анализа за 2020 год было обнаружено, что цена сделала лечение нерентабельным и что «соответствующая цена на пользу для здоровья будет варьироваться от 67 900 до 85 500 долларов в год». [46] [47]

Австралия

[ редактировать ]

После включения комбинации в Схему фармацевтических льгот в 2022 году стоимость для людей в возрасте двенадцати лет и старше с муковисцидозом, у которых есть хотя бы одна мутация F508del в гене регулятора трансмембранной проводимости муковисцидоза, составит 30 долларов США в месяц, или 7,30 долларов США. для владельцев льготных карт. [48]

Германия

[ редактировать ]

Первоначальная прейскурантная цена в Германии за один год терапии в 2020 году составляла 295 000 евро, а в 2024 году она была снижена до 207 000 евро. Vertex Рентабельность продаж составила 36%. [49]

Ирландия

[ редактировать ]

В марте 2023 года одобрил Ирландии руководитель службы здравоохранения финансирование предоставления Кафтрио людям в возрасте шести лет и старше, страдающим муковисцидозом. [50] [51]

Испания

[ редактировать ]

В ноябре 2021 года правительство Испании одобрило возмещение стоимости комбинации людям в возрасте 12 лет и старше, имеющим хотя бы одну копию мутации F508del. [52]

Споры

[ редактировать ]

В дополнение к высокой прейскурантной цене Трикафты, Vertex отказывается сделать комбинацию доступной в развивающихся странах и работает над блокированием альтернативных дженериков. Это привело к тому, что группы пациентов в трех странах, а именно в Индии, Украине и Южной Африке, инициировали юридические и нормативные процессы, чтобы заставить свои правительства разрешить импорт или местное производство недорогих дженериков Трикафты посредством принудительного лицензирования . [44] [53] В 2022 году ориентировочная стоимость производства годовой партии Трикафты составила 5700 долларов США. [44] [54]

Исследовать

[ редактировать ]
Исследования/испытания на людях
Пробный Тип Первичная конечная точка Целевой возраст Целевые мутации Результаты Ссылки
Испытание 1 Плацебо-контролируемое исследование с участием пациентов, гетерозиготных по мутации F508del и другой специфической мутации. Абсолютное изменение ppFEV1 по сравнению с исходным уровнем на 4-й неделе. Люди в возрасте 12 лет и старше
  • Гетерозигота по мутации F508del и одной из примерно 200 других мутаций в гене CFTR, которые привели к:
    • Нет белка CFTR
    • Белок CFTR, у которого отсутствует базовая активность и который не реагирует на ивакафтор и тезакафтор/ивакафтор.
  • ppFEV1 от 40% до 90% при скрининге
процент прогнозируемого ОФВ1, который был на 13,8 пункта выше через 4 недели и на 14,3 пункта выше через 24 недели [55] [56]
Испытание 2 Двойное слепое исследование 3 фазы с активным контролем. Абсолютное изменение ppFEV1 по сравнению с исходным уровнем на 4-й неделе. Люди в возрасте 12 лет и старше Гомозигот по мутации F508del. Элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор продемонстрировал улучшение процентного прогнозируемого объема форсированного выдоха (ppFEV 1 ) по сравнению с пациентами, получавшими тезакафтор/ивакафтор. [57]
Испытание 3 Открытое исследование без плацебо-контроля Безопасность, фармакокинетика и эффективность Дети 6–11 лет
  • Гомозиготный по мутации F508del ИЛИ
  • Гетерозигота по мутации F508del и одной из примерно 200 других мутаций в гене CFTR, которые привели к:
    • Нет белка CFTR
    • Белок CFTR, у которого отсутствует базовая активность и который не реагирует на ивакафтор и тезакафтор/ивакафтор.
Безопасность и фармакокинетические профили в целом соответствовали тем, которые наблюдались у пожилых пациентов. [58]

Мутации CFTR, чувствительные к элексакафтору/тезакафтору/ивакафтору, определяли с помощью исследования in vitro клеток щитовидной железы крысы Фишера (FRT), экспрессирующих мутантный CFTR. Элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор показал эффективность при мутациях, при которых белок CFTR успешно доставлялся на поверхность клетки. [8]

Ссылки

[ редактировать ]
  1. ^ Перейти обратно: а б «Трикафта» . Управление терапевтических товаров (TGA) . 8 апреля 2021 года. Архивировано из оригинала 9 сентября 2021 года . Проверено 8 сентября 2021 г.
  2. ^ Перейти обратно: а б с «AusPAR: Элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор и ивакафтор» . Управление терапевтических товаров (TGA) . 8 июля 2021 года. Архивировано из оригинала 9 сентября 2021 года . Проверено 8 сентября 2021 г.
  3. ^ «Трикафта (Vertex Pharmaceuticals Australia Pty LTD) | Управление терапевтическими товарами (TGA)» . Архивировано из оригинала 18 марта 2023 года . Проверено 18 марта 2023 г.
  4. ^ «Краткая основа решения (SBD) по Трикафте» . Здоровье Канады . 23 октября 2014 г. Архивировано из оригинала 29 мая 2022 г. . Проверено 29 мая 2022 г.
  5. ^ «Краткое описание нормативного решения для Трикафты» . Портал лекарств и товаров для здоровья . 16 октября 2023 г. Проверено 2 апреля 2024 г.
  6. ^ «Основные продукты для здоровья в 2021 году: приложения к продуктам, одобренным в 2021 году» . Здоровье Канады . 3 августа 2022 г. Проверено 25 марта 2024 г.
  7. ^ «Кафтрио 37,5 мг, 25 мг, 50 мг, таблетки, покрытые пленочной оболочкой. Краткое описание характеристик продукта (SmPC)» . (эмс) . 28 ноября 2022 года. Архивировано из оригинала 28 ноября 2022 года . Проверено 28 ноября 2022 г.
  8. ^ Перейти обратно: а б с д и ж г час я дж к «Трикафта-элексакафтор, тезакафтор и ивакафтор комплект» . ДейлиМед . 29 января 2020 года. Архивировано из оригинала 21 июля 2020 года . Проверено 22 августа 2020 г.
  9. ^ Перейти обратно: а б с д «Кафтрио ЭПАР» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 23 июня 2020 года. Архивировано из оригинала 20 сентября 2020 года . Проверено 21 августа 2020 г.
  10. ^ «Информация о продукте Kaftrio» . Союзный реестр лекарственных средств . Архивировано из оригинала 5 марта 2023 года . Проверено 3 марта 2023 г.
  11. ^ Перейти обратно: а б Векслер М. (22 июня 2021 г.). «Министерство здравоохранения Канады одобряет трикафту для пациентов с муковисцидозом, имеющих на это право, в возрасте от 12 лет и старше» . Архивировано из оригинала 8 ноября 2021 года . Проверено 8 ноября 2021 г.
  12. ^ Перейти обратно: а б с «элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор (Rx)» . Медскейп . Архивировано из оригинала 28 октября 2020 года . Проверено 3 октября 2021 г.
  13. ^ О'Салливан Б.П., Фридман С.Д. (май 2009 г.). "Муковисцидоз". Ланцет . 373 (9678): 1891–1904. дои : 10.1016/s0140-6736(09)60327-5 . ПМИД   19403164 . S2CID   46011502 .
  14. ^ Ходсон М., Геддес Д., Буш А., ред. (2012). Муковисцидоз (3-е изд.). Лондон: Ходдер Арнольд. п. 3. ISBN  978-1-4441-1369-3 . Архивировано из оригинала 8 сентября 2017 года.
  15. ^ Шарма С., Ханукоглу I (апрель 2019 г.). «Картирование мест локализации эпителиальных натриевых каналов (ENaC) и CFTR в сегментах придатка яичка млекопитающих». Журнал молекулярной гистологии . 50 (2): 141–154. дои : 10.1007/s10735-019-09813-3 . ПМИД   30659401 . S2CID   58026884 .
  16. ^ Шарма С., Ханукоглу А., Ханукоглу I (апрель 2018 г.). «Локализация эпителиального натриевого канала (ENaC) и CFTR в зародышевом эпителии семенников, клетках Сертоли и сперматозоидах». Журнал молекулярной гистологии . 49 (2): 195–208. дои : 10.1007/s10735-018-9759-2 . ПМИД   29453757 . S2CID   3761720 .
  17. ^ Энука Й., Ханукоглу И., Эдельхейт О., Вакнин Х., Ханукоглу А. (март 2012 г.). «Эпителиальные натриевые каналы (ENaC) равномерно распределены на подвижных ресничках яйцевода и дыхательных путей». Гистохимия и клеточная биология . 137 (3): 339–353. дои : 10.1007/s00418-011-0904-1 . ПМИД   22207244 . S2CID   15178940 .
  18. ^ Букингем Л. (2012). Молекулярная диагностика: основы, методы и клиническое применение (2-е изд.). Филадельфия: FA Davis Co. p. 351. ИСБН  978-0-8036-2975-2 . Архивировано из оригинала 8 сентября 2017 года.
  19. ^ Флюм П.А., Могайзел П.Дж., Робинсон К.А., Розенблатт Р.Л., Квиттелл Л., Маршалл BC (август 2010 г.). «Руководство по муковисцидозу легких: легочные осложнения: кровохарканье и пневмоторакс». Американский журнал респираторной медицины и медицины интенсивной терапии . 182 (3): 298–306. doi : 10.1164/rccm.201002-0157OC . ПМИД   20675678 .
  20. ^ Митчелл Р.С., Кумар В., Роббинс С.Л., Аббас А.К., Фаусто Н. (2007). Основная патология Роббинса . Сондерс/Эльзевир. п. 1253 , 1254 . ISBN  978-1-4160-2973-1 . Архивировано из оригинала 29 апреля 2023 года . Проверено 11 декабря 2021 г.
  21. ^ Перейти обратно: а б «Тезакафтор» . ПабХим . Архивировано из оригинала 7 апреля 2023 года . Проверено 24 ноября 2022 г.
  22. ^ Тайс Дж.А., Кунц К.М., Уэрри К., Зейднер М., Ринд Д.М., Пирсон С.Д. (февраль 2021 г.). «Эффективность и ценность новых методов лечения муковисцидоза» . Журнал управляемого ухода и специализированной аптеки . 27 (2): 276–280. дои : 10.18553/jmcp.2021.27.2.276 . ПМЦ   10391049 . ПМИД   33506736 . S2CID   231771254 .
  23. ^ Перейти обратно: а б «Путь ивакафтора, фармакокинетика/фармакодинамика» . ФармГКБ . Архивировано из оригинала 9 декабря 2021 года . Проверено 9 декабря 2021 г.
  24. ^ Перейти обратно: а б с д Захер А., ЭльСайг Дж., Элсори Д., ЭльСайх Х., Санни А. (июль 2021 г.). «Обзор Трикафты: терапия модулятором тройной трансмембранной проводимости муковисцидоза (CFTR)» . Куреус . 13 (7): e16144. дои : 10.7759/cureus.16144 . ПМЦ   8266292 . ПМИД   34268058 .
  25. ^ «Ивакафтор» . ПабХим . Архивировано из оригинала 7 ноября 2021 года . Проверено 7 ноября 2021 г.
  26. ^ Лю Ф., Чжан З., Левит А., Левринг Дж., Тухара К.К., Шойчет Б.К. и др. (июнь 2019 г.). «Структурная идентификация горячей точки на CFTR для потенциации» . Наука . 364 (6446): 1184–1188. Бибкод : 2019Sci...364.1184L . дои : 10.1126/science.aaw7611 . ПМК   7184887 . ПМИД   31221859 .
  27. ^ Ридли К., Кондрен М. (2020). «Элексакафтор-Тезакафтор-Ивакафтор: первая тройная комбинация модулирующей терапии трансмембранного регулятора проводимости при муковисцидозе» . Журнал детской фармакологии и терапии . 25 (3): 192–197. дои : 10.5863/1551-6776-25.3.192 . ПМЦ   7134581 . ПМИД   32265602 .
  28. ^ Миддлтон П.Г., Молл М.А., Држевинек П., Лэндс Л.К., Макконе Э.Ф., Полинени Д. и др. (Исследовательская группа VX17-445-102) (ноябрь 2019 г.). «Элексакафтор-Тезакафтор-Ивакафтор при муковисцидозе с одним аллелем Phe508del» . Медицинский журнал Новой Англии . 381 (19): 1809–1819. дои : 10.1056/NEJMoa1908639 . ПМЦ   7282384 . ПМИД   31697873 .
  29. ^ Тейлор-Кусар Дж.Л., Молл М.А., Рэмси Б.В., Маккоун Э.Ф., Таллис Э., Маригоуда Г. и др. (апрель 2019 г.). «Клиническая разработка тройной комбинации модуляторов CFTR для пациентов с муковисцидозом с одним или двумя F508del аллелями » . Открытое исследование ERJ . 5 (2): 00082–2019. дои : 10.1183/23120541.00082-2019 . ПМК   6571452 . ПМИД   31218221 .
  30. ^ Номер клинического исследования NCT03525444 для «Исследование фазы 3 комбинированной терапии VX-445 у субъектов с муковисцидозом, гетерозиготных по мутации F508del и мутации минимальной функции (F/MF)» на ClinicalTrials.gov
  31. ^ Перейти обратно: а б «FDA одобряет новую революционную терапию муковисцидоза» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) (пресс-релиз). 21 октября 2019 года. Архивировано из оригинала 13 ноября 2019 года . Проверено 13 ноября 2019 г. . Общественное достояние В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
  32. ^ «FDA одобряет расширение использования модуляторов для людей с некоторыми редкими мутациями» . Фонд борьбы с муковисцидозом . 21 декабря 2020 года. Архивировано из оригинала 3 октября 2021 года . Проверено 3 октября 2021 г.
  33. ^ «FDA приняло заявку Vertex на расширение действия Трикафты на детей в возрасте от 6 до 11 лет» . Фонд борьбы с муковисцидозом . 26 января 2021 года. Архивировано из оригинала 3 октября 2021 года . Проверено 3 октября 2021 г.
  34. ^ «FDA одобрило трикафту для детей в возрасте от 2 до 5 лет с определенными мутациями CF | Фонд муковисцидоза» . www.cff.org . Фонд муковисцидоза. 26 апреля 2023 г. Проверено 28 марта 2024 г.
  35. ^ Майя М (30 марта 2021 г.). «Трикафта одобрена в Австралии для пациентов с МВ, начиная с 12 лет» . Архивировано из оригинала 28 ноября 2021 года . Проверено 28 ноября 2021 г.
  36. ^ «Трикафта размещена на PBS» . Архивировано из оригинала 29 сентября 2022 года . Проверено 29 апреля 2022 г.
  37. ^ Векслер М. (29 сентября 2021 г.). «Терапия трикафты при МВ теперь применяется еще в двух провинциях Канады» . Архивировано из оригинала 8 ноября 2021 года . Проверено 8 ноября 2021 г.
  38. ^ «Новое лекарство для больных муковисцидозом» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) (пресс-релиз). 26 июня 2020 года. Архивировано из оригинала 28 июня 2020 года . Проверено 26 июня 2020 г.
  39. ^ «Элексакафтор + ивакафтор + тезакафтор» . СПС — Специализированная аптечная служба . 28 июля 2020 года. Архивировано из оригинала 18 сентября 2020 года . Проверено 21 августа 2020 г.
  40. ^ «Договорились о Кафтрио: Внедрение препаратов для больных муковисцидозом» . 25 апреля 2022 года. Архивировано из оригинала 25 апреля 2022 года . Проверено 25 апреля 2022 г.
  41. ^ «Клинические эксперты Pharmac рекомендуют финансировать Трикафту» . 23 февраля 2022 года. Архивировано из оригинала 18 мая 2022 года . Проверено 2 апреля 2022 г.
  42. ^ «Фармацевтика профинансирует продлевающий жизнь препарат Трикафта для больных муковисцидозом» . Радио Новой Зеландии . 4 декабря 2022 года. Архивировано из оригинала 2 января 2023 года . Проверено 2 января 2023 г.
  43. ^ «Чудесное лекарство от муковисцидоза может продлить жизнь подростка на десятилетия» . Архивировано из оригинала 8 февраля 2023 года . Проверено 8 февраля 2023 г.
  44. ^ Перейти обратно: а б с Нолен С., Роббинс Р. (7 февраля 2023 г.). « Чудо-лекарство от муковисцидоза остается недоступным в развивающихся странах» . Нью-Йорк Таймс . Архивировано из оригинала 7 февраля 2023 года . Проверено 8 февраля 2023 г.
  45. ^ Маддипатла М., О'Доннелл С. (21 октября 2019 г.). «Vertex оценивает комбинированное лечение муковисцидоза в 311 000 долларов в год» . Рейтер . Архивировано из оригинала 23 октября 2019 года . Проверено 23 октября 2019 г.
  46. ^ Мартиньш I (8 мая 2020 г.). «Трикафта очень эффективная терапия CF, но все еще слишком дорогая, сообщает ICER» . Архивировано из оригинала 16 августа 2020 года . Проверено 21 августа 2020 г.
  47. ^ «Модуляторное лечение муковисцидоза: эффективность и ценность» (PDF) . Институт клинической и экономической экспертизы . 27 апреля 2020 г. Архивировано (PDF) из оригинала 4 июля 2021 г. . Проверено 21 августа 2020 г.
  48. ^ Кинг М (29 апреля 2022 г.). «Этот «спасительный» препарат вырос с 21 тысячи долларов в месяц до всего лишь 6 долларов. Теперь эти молодые австралийцы могут планировать будущее после 30 лет» . Австралийская радиовещательная корпорация. Архивировано из оригинала 29 апреля 2022 года . Проверено 29 апреля 2022 г.
  49. ^ «Фармацевтический закон Лаутербаха: подарок корпорациям на миллиард долларов?» . Монитор (на немецком языке). 13 июня 2024 г. . Проверено 14 июня 2024 г.
  50. ^ «ВШЭ профинансирует революционный препарат от муковисцидоза Кафрио для детей после марафонской кампании» . Независимый.т.е . 21 марта 2023 года. Архивировано из оригинала 22 марта 2023 года . Проверено 22 марта 2023 г.
  51. ^ Шихи М. (21 марта 2023 г.). «ВШЭ одобрила «революционный» препарат от муковисцидоза для детей 6–11 лет» . Ирландский эксперт . Архивировано из оригинала 22 марта 2023 года . Проверено 22 марта 2023 г.
  52. ^ «Vertex объявляет о соглашении о возмещении в Испании препарата КАФТРИО (ивакафтор/тезакафтор/элексакафтор) в сочетании с ивакафтором для лечения людей с муковисцидозом 12 лет и старше, имеющих по крайней мере одну мутацию F508del в гене CFTR - ANSA.it» . www.ansa.it. ​ Архивировано из оригинала 28 ноября 2021 года . Проверено 28 ноября 2021 г.
  53. ^ Маркс Дж. «Эта женщина из Йоханнесбурга нуждается в Трикафте для лечения муковисцидоза – и она обращается к американскому гиганту медицинских препаратов, чтобы получить его в ЮАР» . Ты . Проверено 17 сентября 2023 г.
  54. ^ Го Дж., Ван Дж., Чжан Дж., Фортунак Дж., Хилл А. (сентябрь 2022 г.). «Текущие цены и минимальные затраты на производство модуляторов CFTR». Журнал муковисцидоза . 21 (5): 866–872. дои : 10.1016/j.jcf.2022.04.007 . hdl : 10044/1/96753 . ПМИД   35440408 .
  55. ^ Миддлтон П.Г., Молл М.А., Држевинек П., Лэндс Л.К., Макконе Э.Ф., Полинени Д. и др. (ноябрь 2019 г.). «Элексакафтор-Тезакафтор-Ивакафтор при муковисцидозе с одним аллелем Phe508del» . Медицинский журнал Новой Англии . 381 (19): 1809–1819. дои : 10.1056/NEJMoa1908639 . ПМЦ   7282384 . ПМИД   31697873 .
  56. ^ Лопес-Пачеко М (2020). «Модуляторы CFTR: меняющееся лицо муковисцидоза в эпоху точной медицины» . Границы в фармакологии . 10 : 1662. дои : 10.3389/fphar.2019.01662 . ПМК   7046560 . ПМИД   32153386 .
  57. ^ Хейерман Х.Г., Маккоун Э.Ф., Дауни Д.Г., Ван Брекель Э., Роу С.М., Таллис Э. и др. (ноябрь 2019 г.). «Эффективность и безопасность комбинированного режима элексакафтор плюс тезакафтор плюс ивакафтор у людей с муковисцидозом, гомозиготных по мутации F508del: двойное слепое рандомизированное исследование фазы 3» . Ланцет . 394 (10212): 1940–1948. дои : 10.1016/S0140-6736(19)32597-8 . ПМК   7571408 . ПМИД   31679946 .
  58. ^ Земаник Э.Т., Тейлор-Кусар Дж.Л., Дэвис Дж., Гибсон Р.Л., Молл М.А., Макконе Э.Ф. и др. (июнь 2021 г.). «Открытое исследование фазы 3 элексакафтора/тезакафтора/ивакафтора у детей в возрасте от 6 до 11 лет с муковисцидозом и по крайней мере одним F508del аллелем » . Американский журнал респираторной медицины и медицины интенсивной терапии . 203 (12): 1522–1532. doi : 10.1164/rccm.202102-0509OC . ПМЦ   8483230 . ПМИД   33734030 .
Retrieved from "https://en.wikipedia.org/w/index.php?title=Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor&oldid=1230712210"
Arc.Ask3.Ru: конец переведенного документа.
Arc.Ask3.Ru
Номер скриншота №: 8a116a90579555b8a78c2a37a3c386d5__1719205320
URL1:https://arc.ask3.ru/arc/aa/8a/d5/8a116a90579555b8a78c2a37a3c386d5.html
Заголовок, (Title) документа по адресу, URL1:
Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor - Wikipedia
Данный printscreen веб страницы (снимок веб страницы, скриншот веб страницы), визуально-программная копия документа расположенного по адресу URL1 и сохраненная в файл, имеет: квалифицированную, усовершенствованную (подтверждены: метки времени, валидность сертификата), открепленную ЭЦП (приложена к данному файлу), что может быть использовано для подтверждения содержания и факта существования документа в этот момент времени. Права на данный скриншот принадлежат администрации Ask3.ru, использование в качестве доказательства только с письменного разрешения правообладателя скриншота. Администрация Ask3.ru не несет ответственности за информацию размещенную на данном скриншоте. Права на прочие зарегистрированные элементы любого права, изображенные на снимках принадлежат их владельцам. Качество перевода предоставляется как есть. Любые претензии, иски не могут быть предъявлены. Если вы не согласны с любым пунктом перечисленным выше, вы не можете использовать данный сайт и информация размещенную на нем (сайте/странице), немедленно покиньте данный сайт. В случае нарушения любого пункта перечисленного выше, штраф 55! (Пятьдесят пять факториал, Денежную единицу (имеющую самостоятельную стоимость) можете выбрать самостоятельно, выплаичвается товарами в течение 7 дней с момента нарушения.)