Этранакоген дезапарвовек
| Генная терапия | |
|---|---|
| Целевой ген | Фактор IX |
| Вектор | Аденоассоциированный вирус |
| Тип нуклеиновой кислоты | ДНК |
| Способ доставки | внутривенный |
| Клинические данные | |
| Торговые названия | Хемгеникс |
| Другие имена | АМТ-061, этранакоген дезапарвовек-дрб |
| Данные лицензии | |
| Беременность категория |
|
| Маршруты администрация | Внутривенная инфузия |
| код АТС | |
| Юридический статус | |
| Юридический статус | |
| Идентификаторы | |
| Номер CAS | |
| Лекарственный Банк | |
| НЕКОТОРЫЙ | |
| КЕГГ | |
Этранакоген дезапарвовек , продаваемый под торговой маркой Hemgenix, представляет собой генную терапию используемую для лечения гемофилии B. , [ 5 ] [ 6 ] [ 7 ] Этранакоген дезапарвовек представляет собой генную терапию на основе аденоассоциированного вирусного вектора, которая состоит из вирусного вектора, несущего ген фактора свертывания крови IX . [ 7 ] Ген экспрессируется в печени для производства белка фактора IX , чтобы повысить уровень фактора IX в крови и тем самым ограничить эпизоды кровотечений. [ 7 ] Гемофилия B — это генетическое заболевание, связанное с кровотечением , возникающее в результате отсутствия или недостаточного уровня фактора свертывания крови IX, белка, необходимого для образования тромбов и остановки кровотечения. [ 7 ]
Наиболее частые побочные реакции включают повышение уровня ферментов печени , головную боль , легкие реакции, связанные с инфузией, и гриппоподобные симптомы. [ 7 ] [ 8 ]
Этранакоген дезапарвовек был одобрен для медицинского применения в США в ноябре 2022 года. [ 6 ] [ 7 ] [ 9 ] в Европейском Союзе в феврале 2023 года. [ 8 ] и в Канаде в октябре 2023 года. [ 2 ]
Медицинское использование
[ редактировать ]Этранакоген дезапарвовек показан для лечения взрослых с гемофилией B (врожденный дефицит фактора IX), которые используют профилактическую терапию фактором IX, или имеют текущие или исторические опасные для жизни кровотечения, или имеют повторяющиеся серьезные эпизоды спонтанных кровотечений. [ 7 ]
История
[ редактировать ]Безопасность и эффективность этранакогена дезапарвовека оценивались Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) в двух исследованиях с участием 57 взрослых мужчин в возрасте от 18 до 75 лет с тяжелой или среднетяжелой формой гемофилии B. [ 7 ] Эффективность была установлена на основе снижения годовой частоты кровотечений у мужчин (ABR). [ 7 ] В одном исследовании, в котором приняли участие 54 человека, у испытуемых наблюдалось повышение уровня активности фактора IX, снижение потребности в регулярной заместительной профилактике фактором IX и снижение СКС на 54% по сравнению с исходным уровнем. [ 7 ]
FDA удовлетворило заявку на приоритетное рассмотрение этранакогена дезапарвовек , орфанный препарат и статус революционной терапии . [ 7 ] В ноябре 2022 года FDA предоставило одобрение Hemgenix компании CSL Behring LLC. [ 7 ]
Общество и культура
[ редактировать ]Экономика
[ редактировать ]Этранакоген дезапарвовек стоит 3,5 миллиона долларов США за дозу. Производитель утверждает, что препарат снизит общие затраты на здравоохранение, поскольку у пациентов будет меньше случаев кровотечений и им потребуется меньше процедур по свертыванию крови. [ 10 ]
Юридический статус
[ редактировать ]В декабре 2022 года Комитет по лекарственным средствам для применения человеком (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) принял положительное заключение, рекомендовав выдать условное регистрационное удостоверение на лекарственный препарат «Хемгеникс», предназначенный для лечения тяжелых и среднетяжелых состояний. тяжелая гемофилия Б. [ 11 ] Заявителем данного лекарственного средства является компания CSL Behring GmbH. [ 11 ] Этранакоген дезапарвовек был одобрен для медицинского применения в Европейском Союзе в феврале 2023 года. [ 8 ] [ 12 ]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ Jump up to: а б «Хемгеникс АРМДС» . Управление терапевтических товаров (TGA) . 29 мая 2024 г. Проверено 10 июня 2024 г.
- ^ Jump up to: а б «Информация о продукте Hemgenix» . Здоровье Канады . 22 октября 2009 года . Проверено 3 марта 2024 г.
- ^ «Краткая основа решения для Hemgenix» . Здоровье Канады . 5 мая 2024 г. Проверено 8 июня 2024 г.
- ^ «Подробности для: Hemgenix» . Здоровье Канады . 23 октября 2023 г. Проверено 3 марта 2024 г.
- ^ Jump up to: а б «Набор Hemgenix-etranacogene dezaparvovec» . ДейлиМед . 13 января 2023 г. Проверено 21 января 2023 г.
- ^ Jump up to: а б с «Хемгеникс» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 22 ноября 2022 г. Проверено 22 ноября 2022 г.
- ^ Jump up to: а б с д и ж г час я дж к л м «FDA одобрило первую генную терапию для лечения гемофилии B у взрослых» . США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) (пресс-релиз). 22 ноября 2022 г. Проверено 22 ноября 2022 г.
В данной статье использован текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ Jump up to: а б с д «Хемгеникс ЭПАР» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 9 декабря 2022 г. Проверено 3 марта 2023 г. Текст скопирован из источника, права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
- ^ «Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило препарат Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb) компании CSL, первую генную терапию для лечения гемофилии B» . CSL (Пресс-релиз). 22 ноября 2022 г. Проверено 22 ноября 2022 г.
- ^ «FDA одобрило самый дорогой препарат за всю историю — генную терапию гемофилии B стоимостью 3,5 миллиона долларов за дозу» . Новости CBS . Проверено 23 ноября 2022 г.
- ^ Jump up to: а б «Hemgenix: Ожидается решение ЕС» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 15 декабря 2022 года. Архивировано из оригинала 16 декабря 2022 года . Проверено 16 декабря 2022 г. Текст скопирован из источника, права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
- ^ «Информация о продукте Hemgenix» . Союзный реестр лекарственных средств . 23 февраля 2023 г. Проверено 3 марта 2023 г.
Дальнейшее чтение
[ редактировать ]- Натвани AC, Макинтош Дж., Шеридан Р. (сентябрь 2022 г.). «Генная терапия печени». Генная терапия человека . 33 (17–18): 879–888. дои : 10.1089/hum.2022.169 . ПМИД 36082993 . S2CID 252160990 .
- Фон Дригальски А., Гермаш А., Кастаман Г., Ки Н.С., Латтимор С., Либек Ф.В. и др. (ноябрь 2019 г.). «Этранакоген дезапарвовек (AMT-061 фаза 2b): нормальная/почти нормальная активность FIX и прекращение кровотечения при гемофилии B» . Кровь продвигается . 3 (21): 3241–3247. doi : 10.1182/bloodadvances.2019000811 . ПМК 6855101 . ПМИД 31698454 .
Внешние ссылки
[ редактировать ]- Номер клинического исследования NCT02396342 «Испытание AAV5-hFIX при тяжелой или умеренно тяжелой гемофилии B» на сайте ClinicalTrials.gov.
- Номер клинического исследования NCT02396342 «Испытание по подтверждению дозы AAV5-hFIXco-Padua» на сайте ClinicalTrials.gov.
- Номер клинического исследования NCT02396342 «HOPE-B: исследование AMT-061 у пациентов с тяжелой или умеренно тяжелой гемофилией B» на сайте ClinicalTrials.gov.
