✖


Jump to content

Атипичный гемолитико-уремический синдром

Атипичный гемолитико-уремический синдром
Другие имена аХУС
Специальность Гематология  Edit this on Wikidata

Атипичный гемолитико-уремический синдром ( аГУС ), также известный как , опосредованный комплементом гемолитико- уремический синдром , не путать с гемолитико-уремическим синдромом — чрезвычайно редкое , опасное для жизни, прогрессирующее заболевание , которое часто имеет генетический компонент . В большинстве случаев его можно эффективно контролировать путем прерывания каскада комплемента. Особые моноклональные антитела , обсуждаемые далее в статье, во многих случаях доказали свою эффективность.

AHUS обычно вызывается хронической неконтролируемой активацией системы комплемента . [ 1 ] [ 2 ] ветвь иммунной системы организма, которая разрушает и удаляет инородные частицы. [ 3 ] Заболевание поражает как детей, так и взрослых и характеризуется системной тромботической микроангиопатией (ТМА) – образованием тромбов в мелких кровеносных сосудах по всему организму, что может привести к инсульту , инфаркту , почечной недостаточности и смерти. [ 1 ] [ 4 ] [ 5 ] Активация системы комплемента может быть обусловлена ​​мутациями регуляторных белков комплемента ( фактора H , фактора I или белка-кофактора мембраны (CD46) ). [ 6 ] [ 5 ] [ 7 ] или иногда возникает из-за приобретенных нейтрализующих аутоантител-ингибиторов этих компонентов системы комплемента, например, антинуклеарных антител | антител к фактору H. [ 8 ] : 1933  До появления экулизумаба (Солирис) и равулизумаба (Ультомирис) примерно 33–40% пациентов умирали или у них развивалась терминальная стадия заболевания почек (ТПН) (несмотря на использование поддерживающей терапии, например, плазмафереза ) при первом клиническом приступе аХУС. С учетом последующих рецидивов, в общей сложности примерно две трети (65%) пациентов умерли, нуждались в диализе или имели необратимое повреждение почек в течение первого года после постановки диагноза, несмотря на плазмообмен или инфузию плазмы (ПЭ/ИП) . [ 7 ]

Признаки и симптомы

[ редактировать ]

Клинические признаки и симптомы ТМА, опосредованного комплементом, могут включать боль в животе, [ 9 ] путаница , [ 9 ] усталость , [ 5 ] отек (отек) , [ 10 ] тошнота/рвота [ 11 ] и диарея. [ 12 ] аГУС часто проявляется недомоганием и утомляемостью, а также микроангиопатической анемией. [ 8 ] : 1931  Однако сильная боль в животе и дизентерийный кровавый понос встречаются редко. [ 8 ] : 1931  Лабораторные тесты также могут выявить низкий уровень тромбоцитов (клеток в крови, способствующих свертыванию крови). [ 1 ] повышенный уровень лактатдегидрогеназы (ЛДГ, химическое вещество, выделяемое из поврежденных клеток и, следовательно, являющееся маркером клеточного повреждения ), [ 7 ] снижение гаптоглобина (свидетельствует о распаде эритроцитов), [ 7 ] анемия (низкое количество эритроцитов)/шистоциты (поврежденные эритроциты), [ 1 ] [ 7 ] повышенный креатинин (свидетельствует о дисфункции почек), [ 13 ] и протеинурия (указывающая на повреждение почек). [ 14 ] У пациентов с аГУС часто наблюдаются внезапные системные признаки и симптомы, такие как острая почечная недостаточность, [ 1 ] гипертония (высокое кровяное давление), [ 5 ] инфаркт миокарда (сердечный приступ), [ 15 ] гладить, [ 9 ] легочные осложнения, [ 15 ] панкреатит (воспаление поджелудочной железы), [ 11 ] некроз печени (гибель клеток или тканей печени), [ 5 ] энцефалопатия (дисфункция головного мозга), [ 5 ] захват, [ 16 ] или кома. [ 17 ] Отказ неврологических, сердечных, почечных и желудочно-кишечных органов, а также смерть могут произойти непредсказуемо в любое время, либо очень быстро, либо после длительного симптоматического или бессимптомного прогрессирования заболевания. [ 1 ] [ 14 ] [ 18 ] [ 19 ] [ 20 ] Например, примерно у 1 из 6 пациентов с аГУС первоначально наблюдается протеинурия или гематурия без острой почечной недостаточности. [ 14 ] Пациенты, пережившие имеющиеся признаки и симптомы, переносят хроническое тромботическое и воспалительное состояние, что подвергает многих из них повышенному риску внезапного свертывания крови, почечной недостаточности, других серьезных осложнений и преждевременной смерти на протяжении всей жизни. [ 10 ] [ 21 ]

Сопутствующие заболевания

[ редактировать ]

Хотя у многих пациентов аГУС наблюдается как отдельное заболевание, часто встречаются сопутствующие заболевания. В одном исследовании у 25% (47 из 191) пациентов, у которых в семейном анамнезе не было аГУС, было обнаружено сопутствующее заболевание или состояние. Сопутствующие заболевания в этом исследовании включали злокачественную гипертензию (30%), ТМА с трансплантацией в анамнезе (23%), ТМА, связанную с беременностью (21%), гломерулопатию (17%), системные заболевания, такие как системная красная волчанка (СКВ) или прогрессирующая системный склероз (ПСС) (6%) и злокачественные новообразования (1%). [ 5 ] Наличие мутаций в регуляторных белках комплемента или связанных с заболеванием изменений в генах, кодирующих эти белки (т. кодирование этих факторов может привести к генетической предрасположенности к ТМА. У лиц с такой предрасположенностью эпизоды аГУС могут быть спровоцированы одним из известных триггеров заболевания (например, инфекцией, беременностью, хирургическим вмешательством, травмой), а также другими системными заболеваниями (например, злокачественной гипертензией, СКВ, раком). [ нужна ссылка ]

Механизмы

[ редактировать ]

У здоровых людей комплемент используется для атаки чужеродных веществ, и система комплемента строго регулируется, чтобы предотвратить повреждение здоровых тканей и органов. [ 1 ] [ 18 ] Однако у большинства пациентов с аГУС было продемонстрировано, что хроническая, неконтролируемая и чрезмерная активация комплемента может быть результатом продукции аутоантител к фактору H или генетических мутаций в любом из нескольких регуляторных белков комплемента (например, фактора H, фактора H). HR1 или HR3, белок-кофактор мембраны, фактор I, фактор B, комплемент C3 и тромбомодулин ). [ 18 ] Это приводит к активации тромбоцитов, повреждению эндотелиальных клеток (клеток, выстилающих кровеносные сосуды) и активации лейкоцитов, что приводит к системному ТМА, которое проявляется снижением количества тромбоцитов, гемолизом (распадом эритроцитов), повреждением нескольких органов. , а часто и смерть. [ 14 ] [ 19 ] [ 22 ]

Диагностика

[ редактировать ]

аГУС — не единственное заболевание, вызывающее системную ТМА, и этот факт делает необходимой дифференциальную диагностику. Исторически клинический диагноз заболеваний, вызывающих ТМА, был сгруппирован в широкую категорию, которая (помимо аГУС) включала тромботическую тромбоцитопеническую пурпуру (ТТП) и гемолитико-уремический синдром Escherichia coli, продуцирующий шига-токсин ( STEC-ГУС ). [ 19 ] [ 21 ] Однако теперь понятно, что, хотя аГУС, STEC-ГУС и ТТП имеют схожие клинические проявления, они имеют разные причины, и для дифференциации этих заболеваний можно провести специальные тесты. Кроме того, существуют и другие состояния, которые могут вызвать ТМА как вторичное проявление; эти состояния включают системную красную волчанку (СКВ), злокачественную гипертензию, прогрессирующий системный склероз (ПСС, также известный как склеродермия), синдром HELLP, связанный с беременностью (гемолиз, дисфункция печени и низкий уровень тромбоцитов), и токсическую реакцию на лекарства (например, кокаин, циклоспорин или такролимус). Тем не менее, аГУС следует заподозрить у пациентов с системной ТМА и провести соответствующее диагностическое обследование. [ нужна ссылка ]

Неврологические и почечные признаки и симптомы аГУС совпадают с таковыми при ТТП. [ 13 ] [ 23 ] Однако, в отличие от аГУС, ТТП представляет собой преимущественно аутоиммунное заболевание, при котором наличие ингибирующих аутоантител приводит к серьезному дефициту ADAMTS13 , фермента, расщепляющего фактор фон Виллебранда (vWf), крупный белок, участвующий в свертывании крови, на более мелкие части. [ 22 ] (ТТП также может быть генетическим заболеванием, характеризующимся мутациями в гене ADAMTS13, приводящими к тяжелому дефициту ADAMTS13. Эта врожденная причина дефицита ADAMTS13 называется синдромом Апшоу-Шульмана. [ 24 ] ) Лабораторный тест, показывающий уровень активности ADAMTS13 ≤5%, указывает на ТТП. [ 22 ]

Аналогичным образом, желудочно-кишечные (ЖКТ) признаки и симптомы аГУС совпадают с симптомами STEC-ГУС. [ 12 ] [ 25 ] [ 26 ] Образцы стула пациентов с диареей или другими желудочно-кишечными симптомами следует проверить на STEC и наличие шига-токсина. Однако положительная идентификация шига-токсина, необходимая для диагностики STEC-ГУС, не исключает аГУС. Тем не менее, в соответствующих клинических условиях положительная идентификация шига-токсина делает аГУС весьма маловероятным. [ 13 ] [ 26 ]

Пациенты с аГУС сообщают, что общий процесс диагностики от первого обнаружения симптомов до получения диагноза аГУС составляет 29 дней. За это время они сообщают, что общее состояние их здоровья упало с 88% пациентов до превосходных, до 99%, чувствующих себя от хорошего до очень плохого, а индекс их состояния здоровья снизился более чем вдвое с 3,8 (по шкале от 1 до 5). -болезнь 1,4 на момент постановки диагноза. [ 27 ]

Уход

[ редактировать ]

Плазмозамена/инфузия

[ редактировать ]

Несмотря на то, что плазмообмен/инфузию (ПЭ/ИП) используют часто, контролируемых исследований ее безопасности и эффективности при аГУС не проводилось. Несмотря на то, что ПЭ/ИП часто частично контролирует некоторые гематологические проявления аГУС у некоторых пациентов, его эффективность в плане достижения полной ремиссии заболевания не была продемонстрирована. ПЭ/ПИ связано со значительными рисками безопасности, включая риск инфекции, аллергических реакций, тромбоза, потери сосудистого доступа и низкого качества жизни. [ 23 ] [ 28 ] Важно отметить, что было показано, что активация терминального комплемента хронически присутствует на поверхности тромбоцитов у пациентов с аГУС, которые кажутся клинически здоровыми при длительном приеме ЛЭ/ПИ. [ 10 ] [ 29 ]

Рекомендации Европейской педиатрической исследовательской группы по ГУС рекомендуют быстрое проведение плазмозамещения или инфузии плазмы (ПЭ/ИП), интенсивное ежедневное введение в течение 5 дней, а затем с уменьшающейся частотой. [ 23 ] Однако Американское общество афереза ​​предлагает «слабые» рекомендации по плазмозамещению для лечения аГУС из-за «низкого» или «очень низкого» качества доказательств, подтверждающих его использование. Хотя у некоторых пациентов наблюдалось улучшение количества эритроцитов и тромбоцитов, плазменная терапия обычно не приводила к полной ремиссии. [ 30 ]

Терапия моноклональными антителами

[ редактировать ]

Экулизумаб (Солирис), по-видимому, эффективен при атипичном гемолитико-уремическом синдроме (аГУС). [ 31 ] В сентябре 2011 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило его в качестве орфанного препарата для лечения людей с аГУС. [ 32 ] Это одобрение было основано на двух небольших проспективных исследованиях с участием 17 и 20 человек. [ 31 ] В Великобритании NICE выпустил руководство по использованию экулизумаба для лечения аГУС, основанное на пяти источниках доказательств, включая те, которые используются FDA. [ 33 ] Рандомизированных контролируемых исследований обнаружено не было. Все проспективные исследования представляли собой открытые нерандомизированные одногрупповые исследования фазы 2, в которые включались пациенты с различными исходными клиническими характеристиками. Проспективные исследования продолжались 26 недель; однако в ходе долгосрочного расширенного исследования пациентам было разрешено продолжить лечение экулизумабом. [ нужна ссылка ]

Равулизумаб-cwvz (Ультомирис) представляет собой моноклональные антитела второго поколения против аГУС, производимые Alexion Pharmaceuticals, Inc. [ 34 ] Мишенью равулизумаба-cwvz является тот же экулизумаб (Солирис) с изменениями в структуре антител, что приводит к увеличению периода полувыведения из сыворотки и, следовательно, к уменьшению режима дозирования. [ 35 ]

Диализ

[ редактировать ]

Пациентов с аГУС и ТПН обычно отправляют на пожизненный диализ, при котором 5-летняя выживаемость составляет 34–38%. [ 36 ] [ 37 ] при этом инфекции составляют 14% смертей. [ 38 ] Эти пациенты также продолжают подвергаться риску системных осложнений заболевания, не связанных с почками. [ нужна ссылка ]

Трансплантация почки

[ редактировать ]

Несмотря на историю применения у пациентов с аГУС, трансплантация почки не устраняет продолжающуюся и неконтролируемую активацию комплемента, которая приводит к прогрессирующей системной ТМА. У 90% пациентов с аГУС, не получающих лечения Солирисом или Ультомирисом, наблюдается ТМА в пересаженном органе, что приводит к неудаче трансплантации. [ 12 ] [ 39 ] Пациенты, перенесшие трансплантацию почки, по-прежнему подвергаются риску неврологических, желудочно-кишечных и сердечно-сосудистых осложнений и, что немаловажно, преждевременной смертности. После трансплантации почки продолжающаяся неконтролируемая хроническая активация комплемента, связанная с аГУС, приводит к потере трансплантата у 66% детей и 55% взрослых, а также к продолжающемуся воспалению и повреждению ТМА других органов. [ 1 ] [ 5 ] Комбинированная трансплантация печени и почек доступна лишь очень небольшому числу пациентов из-за ограниченного количества твердых органов. Кроме того, существует значительный краткосрочный риск смертности, который многие врачи и пациенты считают чрезмерным. [ 1 ] В последние годы некоторые трансплантационные центры начали назначать экулизумаб пациентам с ТМА, которым пересадили почку. Эта стратегия оказалась эффективной в предотвращении рецидивов ТМА у этих пациентов. [ 40 ]

Терминальное ингибирование комплемента

[ редактировать ]

У пациентов, принимавших экулизумаб или равулизумаб для лечения аГУС, наблюдалось улучшение функции почек даже при отказе от диализа и минимизации смертности. Маркеры активности заболевания в крови также значительно улучшились. Однако единственные доступные доказательства имеют значительную предвзятость и низкое качество, и поэтому необходимо тщательно рассмотреть будущие исследования продолжительности лечения, неблагоприятных исходов и риска рецидива заболевания, связанного с этим лечением. [ 41 ]

Исторический прогноз

[ редактировать ]

До применения моноклональных антител (например, Солирис, Ультомирис) у пациентов с аГУС прогноз был крайне плохим. Среди пациентов с наиболее часто выявляемой генетической мутацией aHUS доля пациентов, у которых наблюдались негативные последствия (например, потребность в диализе, необратимое повреждение почек, смерть) в течение первого года, выросла до 70%. [ 7 ] Однако внезапная заболеваемость и смертность могут возникать независимо от мутационного статуса. аГУС может возникнуть в любом возрасте, при этом более 40% случаев впервые регистрируются после 18 лет. [ 5 ] Самая старая презентация в одном исследовании произошла в возрасте 83 лет. [ 5 ] Как отмечалось выше, трансплантация почки пациентам с аГУС с ТХПН рассматривалась редко из-за высокой частоты потери трансплантата из-за рецидива ТМА в трансплантированном органе у 90% пациентов. [ 12 ] [ 39 ] Следовательно, у большинства нелеченых пациентов с аГУС развивается ТХПН, и они подвергаются хроническому диализу, что связано со значительными осложнениями и ухудшением прогноза. [ 12 ] У пациентов с аГУС предпринимались попытки комбинированной трансплантации печени и почек, хотя уровень смертности при этой процедуре высокого риска приближается к 50%. [ 42 ]

До появления и использования методов лечения качество жизни пациентов с аГУС было очень плохим; отягощены утомляемостью, почечными осложнениями, гипертонией, неврологическими нарушениями, желудочно-кишечными расстройствами, тромбозом в месте венозного доступа и, в худшем случае, смертью. [ 7 ] Сообщается также, что PE/PI сопряжен со значительными рисками для безопасности и сильно вредит жизни пациентов из-за необходимости обширного сосудистого доступа и частого введения. [ 13 ] [ 43 ]

С момента одобрения экулизумаба (Солириса) прогноз для пациентов с аГУС значительно улучшился. [ 44 ] После прекращения лечения экулизумабом существует риск рецидива, и требуется тщательный мониторинг. [ 44 ]

Эпидемиология

[ редактировать ]

аГУС может передаваться по наследству или приобретаться и, по-видимому, не зависит от расы, пола или географического региона. [ 18 ] Как и ожидалось в случае ультраредкого заболевания, данные о распространенности аГУС крайне ограничены. Распространенность среди детей, составляющая 3,3 случая на миллион населения, зафиксирована в одной публикации Европейского реестра гемолитико-уремического синдрома (ГУС), включающей 167 педиатрических пациентов. [ 45 ] Примерно 60 процентов случаев аГУС наследуют аГУС генетически. [ 46 ]

Общество и культура

[ редактировать ]

Мы

[ редактировать ]

Атипичный гемолитико-уремический синдром (аГУС) также называют диарейно-негативным гемолитико-уремическим синдромом (D − ДОМ). [ 47 ] : 2170 

Направления исследований

[ редактировать ]

Группы защиты интересов пациентов помогают определить приоритеты исследований. [ 48 ]

Ссылки

[ редактировать ]
  1. ^ Jump up to: а б с д и ж г час я Лойрат С., Норис М., Фремо-Бакки В. (2008). «Комплемент и синдром атипичной гемолитической уремии у детей» . Педиатр Нефрол . 23 (11): 1957–1972. дои : 10.1007/s00467-008-0872-4 . ПМК   6904381 ​​. ПМИД   18594873 .
  2. ^ Нестер, Карла М.; Томас, Кристи П. (8 декабря 2012 г.). «Атипичный гемолитико-уремический синдром: что это такое, как диагностируется и как лечится?» . Книга образовательной программы ASH . 2012 (1): 617–625. doi : 10.1182/asheducation.v2012.1.617.3798924 . ISSN   1520-4391 . ПМИД   23233643 .
  3. ^ Уолпорт, MJ; Розен, Фред С.; Уолпорт, Марк Дж. (2001). «Дополнение». N Engl J Med . 344 (14): 1058–1066. дои : 10.1056/NEJM200104053441406 . ПМИД   11287977 .
  4. ^ Хослер Г.А., Кусумано А.М., Хатчинс Г.М. (2003). «Тромботическая тромбоцитопеническая пурпура и гемолитико-уремический синдром являются отдельными патологиями. Обзор 56 случаев аутопсии». Арх. Патол. Лаб. Мед . 127 (7): 834–9. дои : 10.5858/2003-127-834-TTPAHU . ПМИД   12823037 .
  5. ^ Jump up to: а б с д и ж г час я дж Норис М., Каприоли Дж., Брезин Э., Моссали С., Пианетти Дж., Гамба С. и др. (октябрь 2010 г.). «Относительная роль генетических нарушений комплемента при спорадическом и семейном аГУС и их влияние на клинический фенотип» . Клин Дж Ам Сок Нефрол . 5 (10): 1844–59. дои : 10.2215/CJN.02210310 . ПМЦ   2974386 . ПМИД   20595690 .
  6. ^ Цумас, Николаос; Халлам, Дин; Харрис, Клэр Л.; Лако, Майлинда; Кавана, Дэвид; Стил, Дэвид Х.В. (ноябрь 2020 г.). «Возвращаясь к роли фактора H в возрастной макулярной дегенерации: данные о заболеваниях почек, опосредованных комплементом, и редких генетических вариантах» . Обзор офтальмологии . 66 (2): 378–401. doi : 10.1016/j.survophthal.2020.10.008 . ISSN   0039-6257 . ПМИД   33157112 . S2CID   226274874 .
  7. ^ Jump up to: а б с д и ж г Каприоли, Дж; Норис, М; Бриоски, С; Пианетти, Дж; Кастеллетти, Ф; Беттинальо, П; Меле, К; Брезин, Э; Кассис, Л; Гамба, С; Поррати, Ф; Буккьони, С; Монтеферранте, Дж; Фанг, CJ; Лишевский, МК; Кавана, Д; Аткинсон, JP; Ремуцци, Дж; Международный регистр рецидивирующего семейного ГУС/ТТП (2006). «Генетика ГУС: влияние мутаций MCP, CFH и IF на клиническую картину, реакцию на лечение и результат» . Кровь . 108 (4): 1267–1279. дои : 10.1182/кровь-2005-10-007252 . ПМЦ   1895874 . ПМИД   16621965 .
  8. ^ Jump up to: а б с Хоффман, Р; Бенц, Э.Дж.; Зильберштейн, LE; Хеслоп, Х; Вайц Дж.; Анастаси, Дж. (2012). Гематология: основные принципы и практика (6-е изд.). Эльзевир. ISBN  978-1-4377-2928-3 .
  9. ^ Jump up to: а б с Оганян, М; Кабель, С; Халка, К (2011). «Экулизумаб безопасно устраняет неврологические нарушения и устраняет необходимость в диализе при тяжелом атипичном гемолитико-уремическом синдроме» . Клин Фармакол . 5 : 687–696. дои : 10.2147/CPAA.S17904 . ПМЦ   3262387 . ПМИД   22287852 .
  10. ^ Jump up to: а б с Шталь, Алабама; Вазир-Сан, Ф; Хайнен, С; Кристофферссон, AC; Гайделл, К.Х.; Рафат, Р; Гутьеррес, А; Берингер, О; Зипфель, П.Ф.; Карпман, Д. (2008). «Дисфункция фактора Н у пациентов с атипичным гемолитико-уремическим синдромом способствует отложению комплемента на тромбоцитах и ​​их активации» . Кровь 111 (11): 5307–5315. дои : 10.1182/кровь-2007-08-106153 . ПМИД   18268093 .
  11. ^ Jump up to: а б Драгон-Дьюри, Массачусетс; Сетхи, СК; Багга, А; Белый, С; Блуэн, Дж; Ранчин, Б; Эндрю, Дж.Л.; Такаги, Н; Чеонг, Гавайи; Хари, П.; Ле Кинтрек, М.; Ниоде, П.; Лойрат, К.; Фридман, штат Вашингтон; Фремо-Бакки, В. (2010). «Клинические особенности гемолитико-уремического синдрома, связанного с аутоантителами к фактору H» . J Am Soc Нефрол . 21 (12): 2180–2187. дои : 10.1681/ASN.2010030315 . ПМК   3014031 . ПМИД   21051740 .
  12. ^ Jump up to: а б с д и Зубер, Дж; Ле Кинтрек, Моли; Сберро-Суссан, Ребекка; Луарат, Шанталь; Фремо-Бакки, Вероника; Лежандр, Кристоф (2011). «Новые взгляды на гемолитико-уремический синдром постренальной трансплантации». Обзоры природы Нефрология . 7 (1): 23–25. дои : 10.1038/nrneph.2010.155 . ПМИД   21102542 . S2CID   2054556 .
  13. ^ Jump up to: а б с д Арисета, Г; Бесбас, Н; Джонсон, С; Карпман, Д; Ландау, Д; Лихт, К; Лойрат, К; Пекораро, К; Тейлор, CM; Ван Де Кар, Николь; Вандевалле, Йохан; Циммерхакл, Лотар Б.; Европейская педиатрическая исследовательская группа по HUS (2009). «Руководство по исследованию и начальной терапии диарейно-негативного гемолитико-уремического синдрома» . Педиатр Нефрол . 24 (4): 687–696. дои : 10.1007/s00467-008-0964-1 . ПМИД   18800230 . S2CID   2967560 .
  14. ^ Jump up to: а б с д Селье-Леклерк, Алабама; Фремо-Бакки, В; Драгон-Дьюри, Массачусетс; Махер, Массачусетс; Ниоде, П; Гость, Г; Будалье, Б; Буиссу, Ф; Дешен, Ж; Ги, С.; Цимаратос, М.; Фишбах, М.; Морен, Д.; Нивет, Х.; Альберти, К.; Лойрат, К.; Французское общество детской нефрологии (2007). «Дифференциальное влияние мутаций комплемента на клинические характеристики атипичного гемолитико-уремического синдрома» . J Am Soc Нефрол . 18 (8): 2392–2400. дои : 10.1681/ASN.2006080811 . ПМИД   17599974 .
  15. ^ Jump up to: а б Салли, М; Дэниел, Л; Пьерсекки, доктор медицины; Жобер, Д; Фремо-Бакки, В; Берланд, Ю; Берти, С. (2010). «Инфаркт миокарда является осложнением атипичного ГУС, связанного с фактором Н» . Трансплантация нефрола . 25 (6): 2028–2032. дои : 10.1093/ndt/gfq160 . ПМИД   20305136 .
  16. ^ Нойхаус, Ти Джей; Калондер, С; Леуманн, EP (1997). «Гетерогенность атипичных гемолитико-уремических синдромов» . Арч Дис Чайлд . 76 (6): 518–521. дои : 10.1136/adc.76.6.518 . ПМК   1717216 . ПМИД   9245850 .
  17. ^ Норис, М; Ремуцци, Дж. (2005). «Гемолитико-уремический синдром» . J Am Soc Нефрол . 16 (4): 1035–1050. дои : 10.1681/ASN.2004100861 . ПМИД   15728781 .
  18. ^ Jump up to: а б с д Норис, М; Ремуцци, Дж. (2009). «Атипичный гемолитико-уремический синдром». N Engl J Med . 361 (17): 1676–1687. дои : 10.1056/NEJMra0902814 . ПМИД   19846853 . S2CID   205115628 .
  19. ^ Jump up to: а б с Бенц, К; Аманн, К. (2010). «Тромботическая микроангиопатия: новые идеи». Современное мнение по нефрологии и гипертонии . 19 (3): 242–247. дои : 10.1097/MNH.0b013e3283378f25 . ПМИД   20186056 . S2CID   25429151 .
  20. ^ Маше, CJ; Ахам-Рошиц, Б.; Фремо-Бакки, В; Киршфинк, М; Зипфель, П.Ф.; Родл, С; Вестер, Ю; Кольцо, Э (2009). «Ингибитор комплемента экулизумаб при атипичном гемолитико-уремическом синдроме» . Клинический журнал Американского общества нефрологов . 4 (8): 1312–1316. дои : 10.2215/CJN.01090209 . ПМЦ   2723971 . ПМИД   19556379 .
  21. ^ Jump up to: а б Зипфель, П.Ф.; Хайнен, С; Скерка, С (2010). «Тромботические микроангиопатии: новые идеи и новые проблемы». Современное мнение по нефрологии и гипертонии . 19 (4): 372–378. дои : 10.1097/MNH.0b013e32833aff4a . ПМИД   20539230 . S2CID   28419 .
  22. ^ Jump up to: а б с Цай, ХМ (2010). «Патофизиология тромботической тромбоцитопенической пурпуры» . Инт Дж Гематол . 91 (1): 1–19. дои : 10.1007/s12185-009-0476-1 . ПМК   3159000 . ПМИД   20058209 .
  23. ^ Jump up to: а б с Джордж, JN (2010). «Как я лечу больных с тромботической тромбоцитопенической пурпурой» . Кровь . 116 (20): 4060–4069. дои : 10.1182/кровь-2010-07-271445 . ПМИД   20686117 . S2CID   26844964 .
  24. ^ Моак, Дж.Л. (2004). «Фактор фон Виллебранда, ADAMTS-13 и тромботическая тромбоцитопеническая пурпура». Семин Гематол . 41 (1): 4–14. doi : 10.1053/j.seminhematol.2003.10.003 . ПМИД   14727254 .
  25. ^ Фанг С.Дж., Фремо-Бакки В., Лишевски М.К. и др. (2008). «Мутации белка-кофактора мембраны при атипичном гемолитико-уремическом синдроме (aHUS), фатальном Stx-HUS, гломерулонефрите C3 и синдроме HELLP» . Кровь . 111 (2): 624–632. doi : 10.1182/blood-2007-04-084533 . ПМК   2200836 . ПМИД   17914026 .
  26. ^ Jump up to: а б Битзан, М; Шефер, Франц; Реймонд, Дидье (2010). «Лечение типичного (энтеропатического) гемолитико-уремического синдрома». Семин Тромб Гемост . 36 (6): 594–610. дои : 10.1055/s-0030-1262881 . ПМИД   20865636 . S2CID   260318768 .
  27. ^ «Вудворд Л., Берк Л., Шах К., 2021, Опыт пациентов и восприятие диагноза редкого заболевания, атипичного гемолитико-уремического синдрома» (PDF) . Архивировано (PDF) из оригинала 24 сентября 2021 г.
  28. ^ Мишон, Б; Мограби, А; Виников, Р; Барретт, С; Бернштейн, ML; Шампанское, Дж; Дэвид, М; Дюваль, М; Хьюм, HA; Робитай, Нэнси; Белиль, Андре; Шампанское, Мартин А. (2007). «Осложнения афереза ​​у детей». Переливание . 47 (10): 1837–1842. дои : 10.1111/j.1537-2995.2007.01405.x . ПМИД   17880609 . S2CID   23613105 .
  29. ^ Лихт, К; Плутеро, ФГ; Ли, Л; Кристенсен, Х; Хаббиг, С; Хоппе, Б; Гири, DF; Зипфель, П.Ф.; Кар, WH (2009). «Тромбоцит-ассоциированный фактор комплемента H у здоровых людей и пациентов с атипичным ГУС» . Кровь . 114 (20): 4538–4545. doi : 10.1182/blood-2009-03-205096 . ПМИД   19704120 . S2CID   206878740 .
  30. ^ Щепиорковский, З.М.; Уинтерс, Джеффри Л.; Бандаренко, Николай; Ким, Хэвон С.; Линенбергер, Майкл Л.; Маркес, Мариса Б.; Сароде, Равиндра; Шварц, Джозеф; Вайнштейн, Роберт; Шаз, Бет Х.; Комитет по применению афереза ​​Американского общества афереза ​​(2010). «Руководство по использованию терапевтического афереза ​​в клинической практике, основанное на фактических данных, разработанное Комитетом по применению афереза ​​Американского общества афереза». Дж Клин Аферез . 25 (3): 83–177. дои : 10.1002/jca.20240 . ПМИД   20568098 . S2CID   7157740 .
  31. ^ Jump up to: а б Китинг, генеральный директор (декабрь 2013 г.). «Экулизумаб: обзор его применения при атипичном гемолитико-уремическом синдроме». Наркотики . 73 (18): 2053–66. дои : 10.1007/s40265-013-0147-7 . ПМИД   24249647 . S2CID   36682579 .
  32. ^ «FDA одобряет Солирис для лечения редкого заболевания крови у детей: орфанный препарат получает второе одобрение для лечения редкого заболевания» , FDA , 23 сентября 2011 г. , дата обращения 25 июня 2015 г.
  33. ^ «Экулизумаб для лечения атипичного гемолитико-уремического синдрома | Руководство и рекомендации | NICE» . хороший.org.uk . 28 января 2015 г.
  34. ^ «аХУС | Алексион» . alexion.com . Проверено 19 августа 2020 г.
  35. ^ «Ультомирис® (равулизумаб-cwvz) | Алексион» . alexion.com . Проверено 19 августа 2020 г.
  36. ^ Коллинз, Эй Джей; Фоли, Роберт Н.; Херцог, Чарльз; Чаверс, Бланш М; Гилбертсон, Дэвид; Ишани, Ариф; Касиске, Бертрам Л.; Лю, Цзяннун; Мау, Лих-Вэнь; МакБин, Маршалл (2010). «Выдержки из годового отчета системы данных о почках США за 2009 год» . Am J Kidney Dis . 55 (1 Приложение 1): S1–S7. дои : 10.1053/j.ajkd.2009.10.009 . ПМЦ   2829836 . ПМИД   20082919 .
  37. ^ «Европейская почечная ассоциация – Реестр Европейской ассоциации диализа и трансплантологии». Годовой отчет реестра ERA-EDTA за 2009 год . Нидерланды: Академический медицинский центр, кафедра медицинской информатики. 2011.
  38. ^ Клевенс, Р.М.; Эдвардс-младший; Андрус, МЛ; Петерсон, К.Д.; Дудек, Массачусетс; Хоран, TC; Участники NHSN по наблюдению за амбулаторным диализом (2008 г.). «Отчет о надзоре за диализом: Национальная сеть безопасности здравоохранения (NHSN) - сводка данных за 2006 год». Семин Циферблат . 21 (1): 24–28. CiteSeerX   10.1.1.397.9342 . дои : 10.1111/j.1525-139X.2007.00379.x . ПМИД   18251954 . S2CID   18800012 .
  39. ^ Jump up to: а б Кавана, Д; Ричардс, А; С уважением, Т; Яланко, Х (2010). «Трансплантация при атипичном гемолитико-уремическом синдроме» . Семин Тромб Гемост . 36 (6): 653–659. дои : 10.1055/s-0030-1262887 . ПМИД   20865642 .
  40. ^ Нестер, К; Стюарт, З; Майерс, Д; Джеттон, Дж; Наир, Р; Рид, А; Томас, К; Смит, Р; Брофи, П. (2011). «Превентивный экулизумаб и плазмаферез при трансплантации почки при атипичном гемолитическом синдроме» . Клин Дж Ам Сок Нефрол . 6 (6): 1488–1494. дои : 10.2215/CJN.10181110 . ПМК   3109948 . ПМИД   21617085 .
  41. ^ Пью, Дэн; О'Салливан, Эоин Д.; Дати, Фиона AI; Массон, Филип; Кавана, Дэвид (2021). «Вмешательства при атипичном гемолитико-уремическом синдроме» . Кокрейновская база данных систематических обзоров . 2021 (3): CD012862. дои : 10.1002/14651858.CD012862.pub2 . ПМК   8078160 . ПМИД   33783815 .
  42. ^ Брезин, Э; Дайна, Э; Норис, М; Кастеллетти, Ф; Стефанов Р; Хилл, П; Гудшип, TH; Ремуцци, Дж; Международный регистр рецидивирующего семейного ГУС/ТТП (2006). «Исход трансплантации почки у пациентов с гемолитико-уремическим синдромом, не связанным с шига-токсином: прогностическое значение генетического фона» (PDF) . Клин Дж Ам Сок Нефрол . 1 (1): 88–99. дои : 10.2215/CJN.00050505 . ПМИД   17699195 . S2CID   40102561 .
  43. ^ Баутс, А; Монненс, Лео; Дэвин, Жан-Клод; Стрейк, Гертруда; Спаньяард, Лодевейк (2011). «Недостаточная защита только от вакцинации Neisseria meningitidis во время терапии экулизумабом» . Детский нефрол . 26 (10): 1919–1920. дои : 10.1007/s00467-011-1929-3 . ПМК   3163808 . ПМИД   21643943 .
  44. ^ Jump up to: а б Менне, Ян; Дельмас, Ясу; Фахури, Фади; Лихт, Кристоф; Ломмеле, Оса; Минетти, Энрико Э.; Прово, Франсуа; Рондо, Эрик; Ширин, Нил С.; Ван, Джимми; Уикерс, Лоран Э. (10 апреля 2019 г.). «Результаты долгосрочного обсервационного исследования у пациентов с атипичным гемолитико-уремическим синдромом, получавших экулизумаб» . БМК Нефрология . 20 (1): 125. дои : 10.1186/s12882-019-1314-1 . ISSN   1471-2369 . ПМК   6456946 . ПМИД   30971227 .
  45. ^ Циммерхакл, ЛР; Бесбас, Н; Юнграйтмайр, Т; Ван Де Кар, Н.; Карч, Х; Карпман, Д; Ландау, Д; Лойрат, К; Проесманс, В; Прюфер, Фридерика; Риццони, Джанфранко; Тейлор, Марк; Европейская исследовательская группа по заболеваниям, связанным с гемолитико-уремическими синдромами (2006). «Эпидемиология, клиническая картина и патофизиология атипичного и рецидивирующего гемолитико-уремического синдрома». Семин Тромб Гемост . 32 (2): 113–120. дои : 10.1055/s-2006-939767 . ПМИД   16575686 . S2CID   40037641 .
  46. ^ Норис, Марина; Бресин, Елена; Меле, Катерина; Ремуцци, Джузеппе (1993), Адам, Маргарет П.; Мирзаа, Гайда М.; Пагон, Роберта А.; Уоллес, Стефани Э. (ред.), «Генетический атипичный гемолитико-уремический синдром» , GeneReviews® , Сиэтл (Вашингтон): Университет Вашингтона, Сиэтл, PMID   20301541 , получено 30 сентября 2023 г.
  47. ^ Каушанский, К; Лихтман, М; Бейтлер, Э; Киппс, Т; Прчал, Дж; Селигсон, У. (2010). Гематология Уильямса (8-е изд.). МакГроу-Хилл. ISBN  978-0071621519 .
  48. ^ Вудворд, Лен (2016). «Инновационное партнерство между пациентами с редкими заболеваниями и поддерживаемыми промышленностью реестрами: Глобальный реестр aHUS» . Сиротский журнал редких заболеваний . 11 (1): 154. дои : 10.1186/s13023-016-0537-5 . ПМК   5117495 . ПМИД   27871301 .
Retrieved from "https://en.wikipedia.org/w/index.php?title=Atypical_hemolytic_uremic_syndrome&oldid=1226384769"
Arc.Ask3.Ru: конец переведенного документа.
Arc.Ask3.Ru
Номер скриншота №: 149bd9e308bf43dee88402c6703ddc74__1717048080
URL1:https://arc.ask3.ru/arc/aa/14/74/149bd9e308bf43dee88402c6703ddc74.html
Заголовок, (Title) документа по адресу, URL1:
Atypical hemolytic uremic syndrome - Wikipedia
Данный printscreen веб страницы (снимок веб страницы, скриншот веб страницы), визуально-программная копия документа расположенного по адресу URL1 и сохраненная в файл, имеет: квалифицированную, усовершенствованную (подтверждены: метки времени, валидность сертификата), открепленную ЭЦП (приложена к данному файлу), что может быть использовано для подтверждения содержания и факта существования документа в этот момент времени. Права на данный скриншот принадлежат администрации Ask3.ru, использование в качестве доказательства только с письменного разрешения правообладателя скриншота. Администрация Ask3.ru не несет ответственности за информацию размещенную на данном скриншоте. Права на прочие зарегистрированные элементы любого права, изображенные на снимках принадлежат их владельцам. Качество перевода предоставляется как есть. Любые претензии, иски не могут быть предъявлены. Если вы не согласны с любым пунктом перечисленным выше, вы не можете использовать данный сайт и информация размещенную на нем (сайте/странице), немедленно покиньте данный сайт. В случае нарушения любого пункта перечисленного выше, штраф 55! (Пятьдесят пять факториал, Денежную единицу (имеющую самостоятельную стоимость) можете выбрать самостоятельно, выплаичвается товарами в течение 7 дней с момента нарушения.)