Равулизумаб
| Моноклональное антитело | |
|---|---|
| Тип | Цельное антитело |
| Источник | Гуманизированный (от мыши ) |
| Цель | Дополняющий компонент 5 |
| Клинические данные | |
| Произношение | рав" уэ лиз уэ сын |
| Торговые названия | Ультомирис |
| Другие имена | ALXN1210, равулизумаб-cwvz |
| AHFS / Drugs.com | Монография |
| Медлайн Плюс | а619014 |
| Данные лицензии |
|
| Беременность категория |
|
| Маршруты администрация | внутривенный |
| Класс препарата | комплемента Ингибитор |
| код АТС | |
| Юридический статус | |
| Юридический статус | |
| Фармакокинетические данные | |
| Метаболизм | различные протеазы |
| Идентификаторы | |
| Номер CAS | |
| Лекарственный Банк | |
| ХимическийПаук |
|
| НЕКОТОРЫЙ | |
| КЕГГ | |
| Химические и физические данные | |
| Формула | С 6430 Х 9888 Н 1696 О 2028 С 48 |
| Молярная масса | 144 938 .56 g·mol −1 |
Равулизумаб , продаваемый под торговой маркой Ультомирис , представляет собой гуманизированный моноклональных антител ингибитор комплемента препарат- , разработанный для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ) и атипичного гемолитико-уремического синдрома . Он предназначен для связывания и предотвращения активации компонента 5 комплемента (C5). [ 8 ] [ 7 ]
Пароксизмальная ночная гемоглобинурия характеризуется разрушением эритроцитов, анемией (эритроциты не могут переносить достаточное количество кислорода к тканям), образованием тромбов и нарушением функции костного мозга (недостаточное производство клеток крови). [ 9 ] При пароксизмальной ночной гемоглобинурии белки, известные как «система комплемента», которые являются частью иммунной системы, становятся сверхактивными из-за генетической мутации и начинают атаковать собственные эритроциты пациента. [ 8 ] Равулизумаб представляет собой моноклональное антитело (тип белка), предназначенное для прикрепления к белку C5, который является частью системы комплемента. [ 8 ] Присоединяясь к белку С5, лекарство блокирует его действие и тем самым уменьшает разрушение эритроцитов. [ 8 ]
Медицинское использование
[ редактировать ]В США равулизумаб показан для лечения взрослых и детей в возрасте одного месяца и старше с пароксизмальной ночной гемоглобинурией, а также для лечения взрослых и детей в возрасте одного месяца и старше с атипичным гемолитико-уремическим синдромом (аГУС) для ингибирования комплемента. -опосредованная тромботическая микроангиопатия (ТМА). [ 7 ] [ 9 ]
В Европейском Союзе равулизумаб показан для лечения взрослых с пароксизмальной ночной гемоглобинурией:
- у людей с гемолизом с клиническими симптомами, указывающими на высокую активность заболевания [ 8 ]
- у людей, которые клинически стабильны после лечения экулизумабом в течение как минимум последних шести месяцев. [ 8 ]
Побочные эффекты
[ редактировать ]Наиболее распространенными побочными эффектами являются инфекция верхних дыхательных путей (инфекция носа и горла), назофарингит (воспаление носа и горла) и головная боль. [ 8 ] [ 7 ] Наиболее серьезным побочным эффектом является менингококковая инфекция , бактериальная инфекция, вызываемая Neisseria meningitidis , которая может вызвать менингит и сепсис . [ 8 ] [ 7 ]
История
[ редактировать ]Равулизумаб был разработан компанией Alexion Pharmaceuticals, Inc. [ 10 ] Он был разработан на основе экулизумаба , чтобы иметь более длительный эффект. [ 11 ]
США Равулизумаб был одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) в декабре 2018 года. [ 12 ] В апреле 2019 года Комитет по лекарственным препаратам для применения человеком (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) рекомендовал выдать условное разрешение на продажу равулизумаба. [ 13 ] Равулизумаб был одобрен для медицинского применения в ЕС в июле 2019 года. [ 8 ]
Общество и культура
[ редактировать ]Названия брендов
[ редактировать ]Равулизумаб – это международное непатентованное название (МНН). [ 14 ]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ «Список всех лекарств с предупреждениями о черном ящике, полученный FDA (используйте ссылки «Загрузить полные результаты» и «Просмотреть запрос»).» . nctr-crs.fda.gov . FDA . Проверено 22 октября 2023 г.
- ^ «Ультомирис» . Управление терапевтических товаров (TGA) . 26 мая 2022 г. Проверено 9 марта 2024 г.
- ^ «Информация о продукте Ultomiris» . Здоровье Канады . Проверено 29 мая 2022 г.
- ^ «Краткая основа решения (SBD) для Ультомириса» . Здоровье Канады . 23 октября 2014 года . Проверено 29 мая 2022 г.
- ^ «Краткое описание нормативного решения для Ultomiris» . Портал лекарств и товаров для здоровья . 6 января 2023 г. Проверено 1 апреля 2024 г.
- ^ «Ультомирис 300 мг концентрат для приготовления раствора для инфузий – Краткая характеристика препарата (ОмФХ)» . (эмс) . Архивировано из оригинала 18 октября 2020 года . Проверено 12 октября 2020 г.
- ^ Jump up to: а б с д и «Ультомирис-равулизумаб раствор, концентрат» . ДейлиМед . 20 марта 2020 г. Проверено 1 мая 2020 г.
- ^ Jump up to: а б с д и ж г час я дж «Ультомирис ЭПАР» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 24 апреля 2019 года . Проверено 1 мая 2020 г. Текст скопирован из источника, права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
- ^ Jump up to: а б «FDA одобрило терапию серьезных редких заболеваний крови» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 7 июня 2021 г. Проверено 7 июня 2021 г.
В данной статье использован текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ Заявление о непатентованном названии, принятое Советом USAN - Равулизумаб , Американская медицинская ассоциация .
- ^ Рёт А., Роттингхаус С.Т., Хилл А., Бахман Э.С., Ким Дж.С., Шрезенмайер Х. и др. (сентябрь 2018 г.). «Равулизумаб (ALXN1210) у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией: результаты 2 исследований фазы 1b/2» . Кровь продвигается . 2 (17): 2176–2185. дои : 10.1182/bloodadvances.2018020644 . ПМК 6134221 . ПМИД 30171081 .
- ^ «FDA одобряет новое лечение для взрослых пациентов с редкими, опасными для жизни заболеваниями крови» (пресс-релиз). США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). Архивировано из оригинала 6 февраля 2019 года.
- ^ «Положительное заключение EMA – Ультомирис/равулизумаб, 26 апреля 2019 г.» (PDF) . ema.europa.eu . Проверено 11 мая 2019 г.
- ^ Всемирная организация здравоохранения (2018). «Международные непатентованные наименования фармацевтических субстанций (МНН): рекомендуемое МНН: список 79». Информация ВОЗ о лекарствах . 32 (1). hdl : 10665/330941 .
Дальнейшее чтение
[ редактировать ]- Стерн Р.М., Коннелл НТ (2019). «Равулизумаб: новый ингибитор C5 для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии» . Тер Адв Гематол . 10 : 2040620719874728. дои : 10.1177/2040620719874728 . ПМЦ 6737867 . ПМИД 31534662 .
