Эмапалумаб
| Моноклональное антитело | |
|---|---|
| Тип | Цельное антитело |
| Источник | Человек |
| Цель | ИФН-гамма |
| Клинические данные | |
| Произношение | / ˈ ɛ m ə p ə l ˌ u m ə b / EM -a- PAL -eu -mab [ 1 ] |
| Торговые названия | Гамифант |
| Другие имена | NI-0501, мапалумаб-лзсг |
| AHFS / Drugs.com | Монография |
| Медлайн Плюс | а619024 |
| Данные лицензии |
|
| Маршруты администрация | внутривенный |
| код АТС | |
| Юридический статус | |
| Юридический статус | |
| Идентификаторы | |
| Номер CAS | |
| Лекарственный Банк | |
| ХимическийПаук |
|
| НЕКОТОРЫЙ | |
| КЕГГ | |
| Химические и физические данные | |
| Формула | С 6430 Х 9898 Н 1718 О 2038 С 46 |
| Молярная масса | 145 352 .66 g·mol −1 |
Эмапалумаб , продаваемый под торговой маркой Гамифант , представляет собой препарат на основе антител против интерферона-гамма (IFNγ), используемый для лечения гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза (ГЛГ). [ 3 ] [ 4 ] [ 5 ] от которого нет лекарства. [ 6 ]
Наиболее распространенные побочные эффекты включают инфекции, гипертонию, инфузионные реакции и пирексию. [ 3 ]
США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) считает его первым в своем классе лекарством . [ 7 ]
Медицинское использование
[ редактировать ]Эмапалумаб используется для лечения первичного гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза (ГЛГ) при рефрактерном, рецидивирующем или прогрессирующем заболевании или непереносимости традиционной терапии ГЛГ. [ 3 ]
Побочные эффекты
[ редактировать ]В клинических исследованиях, которые привели к одобрению эмапалумаба FDA, наиболее частыми побочными эффектами были инфекции (56%), высокое кровяное давление (41%), инфузионные реакции (27%) и лихорадка (24%). [ 2 ] [ 8 ] Серьезные побочные эффекты наблюдались примерно у половины участников клинического исследования, которое привело к одобрению препарата FDA. [ 8 ]
Фармакология
[ редактировать ]Механизм действия
[ редактировать ]Считается, что при ГЛГ чрезмерная секреция IFN-γ способствует патогенезу заболевания. [ 2 ] Эмапалумаб связывает и нейтрализует IFN-γ, не позволяя ему вызывать патологические эффекты. [ 2 ]
Фармакокинетика
[ редактировать ]Как и другие препараты на основе антител, которые состоят из аминокислотных цепочек, называемых полипептидами , эмапалумаб расщепляется на более мелкие пептиды в результате нормального катаболизма организма . [ 2 ]
Общество и культура
[ редактировать ]Юридический статус
[ редактировать ]США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) предоставило статус орфанных лекарств в 2010 и 2020 годах. [ 9 ] [ 10 ] и назначение прорывной терапии в 2016 году на основе предварительных данных исследования фазы II. [ 11 ]
В июле 2020 г. и снова в ноябре 2020 г. Европейское агентство лекарственных средств (EMA) рекомендовало отказать в выдаче регистрационного удостоверения на эмапалумаб. [ 12 ] [ 13 ]
Исследовать
[ редактировать ]Исследовательское название эмапалумаба было NI-0. [ 1 ] Испытание фазы II/III началось в 2013 году и продолжается по состоянию на август 2018 года. [update]. [ 14 ] Исследование нацелено на пациентов в возрасте до 18 лет, у которых не удалось добиться улучшения при помощи традиционных методов лечения. [ 15 ] Это исследование было реализовано в рамках финансируемого ЕС проекта FP7 под названием FIGHT-HLH (306124). [ нужна ссылка ]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ Jump up to: а б «ЗАЯВЛЕНИЕ О НЕСОБСТВЕННОМ НАЗВАНИЕ, ПРИНЯТОЕ СОВЕТОМ США» (PDF) . Проверено 21 ноября 2018 г.
- ^ Jump up to: а б с д и «Гамифант (- инъекция эмапалумаба-лзсг» . DailyMed . 30 июня 2020 г. Дата обращения 7 октября 2020 г. ).
- ^ Jump up to: а б с «FDA одобрило эмапалумаб для лечения гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 20 ноября 2018 года . Проверено 19 марта 2021 г.
В данной статье использован текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ «FDA одобрило гамифант (эмапалумаб-лзсг), первый и единственный метод лечения первичного гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза (ГЛГ)» (пресс-релиз). Соби. 20 ноября 2018 года . Проверено 21 ноября 2018 г. - через Business Wire.
- ^ Челофф АЗ, Аль-Самкари Х (июль 2020 г.). «Эмапалумаб для лечения гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза». Наркотики сегодня . 56 (7): 439–446. дои : 10.1358/точка.2020.56.7.3145359 . PMID 32648854 . S2CID 220473902 .
- ^ Номер клинического исследования NCT02069899 «Долгосрочное наблюдение за пациентами с HLH, получившими лечение NI-0501, гамма-моноклональными антителами к интерферону» на сайте ClinicalTrials.gov.
- ^ Новые разрешения на лекарственную терапию, 2018 г. (PDF) . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) (отчет). Январь 2019 года . Проверено 16 сентября 2020 г.
- ^ Jump up to: а б «Эмапалумаб одобрен для лечения редкого первичного гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза» . Отчет о редких заболеваниях . Архивировано из оригинала 22 ноября 2018 года . Проверено 22 ноября 2018 г.
- ^ «Назначения и одобрения орфанных препаратов эмапалумаба» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 25 сентября 2020 г. Проверено 19 марта 2021 г.
- ^ «Назначения и одобрения орфанных препаратов эмапалумаба» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 26 марта 2010 г. Проверено 19 марта 2021 г.
- ^ «Novimmune NI-0501 получил статус прорывной терапии FDA США для лечения пациентов с первичным гемофагоцитарным лимфогистиоцитозом (HLH) — FierceBiotech» . www.fiercebiotech.com . 16 марта 2016 г.
- ^ «Гамифант: Ожидается решение ЕС» . Европейское агентство по лекарственным средствам . 24 июля 2020 г. Проверено 21 сентября 2020 г.
- ^ «Гамифант ЭПАР» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 21 июля 2020 г. Проверено 19 марта 2021 г.
- ^ Номер клинического исследования NCT01818492 «Исследование по изучению безопасности и эффективности моноклональных антител против IFNγ у детей, страдающих первичным гемофагоцитарным лимфогистиоцитозом» на сайте ClinicalTrials.gov.
- ^ «NI-0501: Исследование по изучению безопасности и эффективности mAb против IFN? у детей, пораженных первичным гемофагоцитарным лимфогистиоцитозом» . www.cincinnatichildrens.org .
Внешние ссылки
[ редактировать ]- Номер клинического исследования NCT01818492 «Исследование по изучению безопасности и эффективности моноклональных антител против IFNγ у детей, страдающих первичным гемофагоцитарным лимфогистиоцитозом» на сайте ClinicalTrials.gov.
