Селибаза альфа
| Клинические данные | |
|---|---|
| Торговые названия | Вот и все |
| AHFS / Drugs.com | Монография |
| Данные лицензии |
|
| Беременность категория |
|
| Маршруты администрация | Внутривенная инфузия |
| код АТС | |
| Юридический статус | |
| Юридический статус | |
| Фармакокинетические данные | |
| Период полувыведения | 0,1 часа |
| Идентификаторы | |
| Лекарственный Банк | |
| ХимическийПаук |
|
| КЕГГ | |
Себелипаза альфа , продаваемая под торговой маркой Kanuma , представляет собой рекомбинантную форму фермента (LAL) , лизосомальной кислой липазы которая используется в качестве лекарства для лечения дефицита лизосомальной кислой липазы (LAL-D). [ 6 ] [ 7 ] Его вводят посредством внутривенной инфузии. [ 5 ] Он был одобрен для медицинского использования в Европейском Союзе и США в 2015 году. [ 8 ] [ 6 ] [ 5 ] [ 7 ]
Медицинское использование
[ редактировать ]Себелипаза альфа показана для длительной ферментозаместительной терапии (ФЗТ) у людей всех возрастов с дефицитом лизосомальной кислой липазы (ЛКЛ). [ 6 ]
История
[ редактировать ]Себелипаза была разработана компанией Synageva, которая стала частью Alexion Pharmaceuticals в 2015 году. Для ее производства куры для генетически модифицируются получения рекомбинантной формы LAL (rhLAL) в яичном белке . После экстракции и очистки он становится доступным в качестве лекарства. [ 9 ] 8 декабря 2015 года FDA объявило, что его одобрение поступило от двух центров: Центр оценки и исследований лекарств (CDER) одобрил терапевтическое применение препарата у человека, а Центр ветеринарной медицины (CVM) одобрил заявку на рекомбинантную ДНК. сконструировать в генно-инженерной курице так, чтобы она производила рчЛАЛ в яичных белках. [ 10 ] На момент получения одобрения FDA Канума был первым препаратом, изготовленным из куриных яиц и предназначенным для использования на людях. [ 9 ]
Себелипаза альфа является орфанным препаратом ; его эффективность была опубликована после исследования фазы 3 в 2015 году. [ 11 ] Заболеванием ЛАЛ страдают <0,2 из 10 000 человек в ЕС. [ 8 ]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ «Использование Себелипазы альфа (Канума) во время беременности» . Наркотики.com . 14 июня 2019 года . Проверено 4 мая 2020 г.
- ^ «Лекарства, отпускаемые по рецепту: регистрация новых химических веществ в Австралии, 2017» . Управление терапевтических товаров (TGA) . 21 июня 2022 г. Проверено 9 апреля 2023 г.
- ^ «Лекарственные средства, отпускаемые по рецепту, и биологические препараты: годовой обзор TGA за 2017 год» . Управление терапевтических товаров (TGA) . 21 июня 2022 г. Проверено 31 марта 2024 г.
- ^ «Генетические нарушения» . Здоровье Канады . 9 мая 2018 года . Проверено 13 апреля 2024 г.
- ^ Jump up to: а б с «Канума-себелипаза альфа для инъекций, раствор, концентрат» . ДейлиМед . 18 декабря 2018 года . Проверено 4 мая 2020 г.
- ^ Jump up to: а б с д «Канума ЭПАР» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 17 сентября 2018 года . Проверено 4 мая 2020 г. Текст скопирован из источника, права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
- ^ Jump up to: а б «Канума (себелипаза альфа)» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 6 января 2016 года . Проверено 4 мая 2020 г.
- ^ Jump up to: а б «Онлайн-отчет о новых лекарствах для себелипазы альфа» . Информация о лекарствах Великобритании. Архивировано из оригинала 4 марта 2016 года . Проверено 10 декабря 2015 г.
- ^ Jump up to: а б Шеридан С. (февраль 2016 г.). «FDA одобрило «фармацевтический» препарат, полученный из трансгенных кур» . Природная биотехнология . 34 (2): 117–9. дои : 10.1038/nbt0216-117 . ПМИД 26849497 . S2CID 7593902 .
- ^ «FDA одобрило первый препарат для лечения редкого ферментного заболевания у детей и взрослых» . FDA. 8 декабря 2015 года . Проверено 10 декабря 2015 г.
- ^ Бертон Б.К., Балвани М., Фейе Ф., Барич И., Берроу Т.А., Камарена Гранде С. и др. (сентябрь 2015 г.). «Испытание себелипазы альфа фазы 3 при дефиците лизосомальной кислой липазы» . Медицинский журнал Новой Англии . 373 (11): 1010–20. дои : 10.1056/NEJMoa1501365 . hdl : 11577/3168673 . ПМИД 26352813 .
