Лумасиран
 | |
| Клинические данные | |
|---|---|
| Торговые названия | Окслумо |
| Другие имена | АЛН-ГО1 |
| Данные лицензии | |
| Маршруты администрация | Подкожный |
| код АТС | |
| Юридический статус | |
| Юридический статус | |
| Идентификаторы | |
| Номер CAS | |
| Лекарственный Банк | |
| НЕКОТОРЫЙ | |
| КЕГГ | |
Лумасиран , продаваемый под торговой маркой Oxlumo , представляет собой препарат для лечения первичной гипероксалурии типа 1 (PH1). [ 7 ] [ 4 ] [ 8 ] [ 9 ]
Наиболее распространенные побочные эффекты включают реакции в месте инъекции и боль в животе. [ 4 ]
Лумасиран представляет собой двухцепочечную малую интерферирующую рибонуклеиновую кислоту (миРНК), которая снижает уровни фермента гликолятоксидазы (ГО), воздействуя на информационную рибонуклеиновую кислоту (мРНК) HAO1 в гепатоцитах посредством РНК-интерференции. [ 10 ] Снижение уровня фермента ГО уменьшает количество доступного глиоксилата, субстрата для производства оксалатов. [ 10 ] Это приводит к снижению уровня оксалатов в моче и плазме, что является основной причиной проявлений заболевания у людей с ЛГ1. [ 10 ] Поскольку фермент GO находится выше дефицитного фермента аланин:глиоксилатаминотрансферазы (AGT), который вызывает PH1, механизм действия люмасирана не зависит от лежащей в основе мутации гена AGXT. [ 10 ]
Лумасиран был одобрен для медицинского применения в Европейском Союзе и США в ноябре 2020 года. [ 4 ] [ 5 ] [ 11 ] США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) считает его первым в своем классе лекарством . [ 12 ] [ 13 ]
Медицинское использование
[ редактировать ]Лумасиран показан для лечения первичной гипероксалурии 1 типа (ПГ1) у взрослых и детей всех возрастов. [ 7 ] [ 8 ]
PH1 — редкое заболевание, при котором печень вырабатывает избыточное количество оксалатов . [ 7 ] [ 8 ] Оксалаты выводятся почками и с мочой. [ 7 ] У людей с PH1 избыток оксалатов может вызвать камни в почках и почечную недостаточность. [ 7 ] [ 8 ] Избыток оксалатов также может накапливаться и повреждать другие части тела, включая глаза, сердце, кожу и кости. [ 7 ] [ 8 ] Это называется «оксалоз». [ 7 ]
История
[ редактировать ]Лумасиран был оценен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) в двух исследованиях участников с ЛГ1: рандомизированном плацебо-контролируемом исследовании с участием участников шести лет и старше и открытом исследовании с участием участников моложе шести лет (NCT03681184 и NCT03905694). ). [ 4 ] [ 8 ] Возраст участников варьировался от четырех месяцев до 61 года на момент приема первой дозы. [ 4 ] В первом исследовании 26 участников получали ежемесячную инъекцию лумасирана с последующей поддерживающей дозой каждые три месяца; 13 участников получили инъекции плацебо. [ 4 ] Ни пациенты, ни медицинские работники не знали, какое лечение им назначалось, до завершения исследования. [ 8 ] Первичной конечной точкой было количество оксалатов, измеренное в моче в течение 24 часов. [ 4 ] [ 8 ] В группе лумасирана у участников наблюдалось в среднем снижение содержания оксалатов в моче на 65% по сравнению со средним снижением на 12% в группе плацебо. [ 4 ] К шестому месяцу исследования 52% участников, принимавших лумасиран, достигли нормального 24-часового уровня оксалатов в моче; ни один из участников, принимавших плацебо, этого не сделал. [ 4 ] Во втором исследовании 16 участников моложе шести лет получали лумасиран. [ 4 ] Используя еще один показатель содержания оксалатов в моче, исследование показало в среднем снижение содержания оксалатов в моче на 71% к шестому месяцу исследования. [ 4 ] Испытания проводились в 25 центрах в США, Европе и на Ближнем Востоке. [ 8 ]
FDA удовлетворило заявку на получение статуса орфанного препарата лумасиран и революционной терапии . [ 4 ] Кроме того, производитель получил ваучер на приоритетную проверку редкого педиатрического заболевания. [ 4 ] FDA предоставило одобрение Oxlumo компании Alnylam Pharmaceuticals, Inc. [ 4 ]
Общество и культура
[ редактировать ]Юридический статус
[ редактировать ]Лумасиран доступен в рамках программы раннего доступа к лекарствам Великобритании (EAMS) с июля 2020 года. [ 7 ] [ 10 ] [ 14 ]
15 октября 2020 года Комитет по лекарственным средствам для применения человеком (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) принял положительное заключение, рекомендуя выдать регистрационное удостоверение на лекарственный препарат Оклюмо, предназначенный для лечения первичного типа гипероксалурии. 1 (РН1). [ 15 ] [ 16 ] Заявителем данного лекарственного препарата является компания Alnylam Nederlands BV. [ 15 ]
Лумасиран был одобрен для медицинского применения в Европейском Союзе и США в ноябре 2020 года. [ 4 ] [ 5 ] [ 11 ]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ «Монография по инъекционным продуктам Oxlumo Lumasiran» (PDF) . Алнилам Нидерланды Б.В. Реестр лекарств и товаров медицинского назначения, Правительство Канады. Архивировано (PDF) из оригинала 29 июня 2022 года . Проверено 29 июня 2022 г.
- ^ «Краткая основа решения — Oxlumo» . Здоровье Канады . 23 октября 2014 года . Проверено 6 августа 2022 г.
- ^ «Окслюмолумасиран для инъекций, раствор» . ДейлиМед . Архивировано из оригинала 4 мая 2022 года . Проверено 26 декабря 2020 г.
- ^ Jump up to: а б с д и ж г час я дж к л м н тот п «FDA одобрило первый препарат для лечения редкого метаболического расстройства» . США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) (пресс-релиз). 23 ноября 2020 г. Архивировано из оригинала 23 ноября 2020 г. . Проверено 23 ноября 2020 г.
В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ Jump up to: а б с «Окслюмо ЭПАР» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 13 октября 2020 года. Архивировано из оригинала 10 января 2021 года . Проверено 26 декабря 2020 г.
- ^ «Информация о продукте Oxlumo» . Союзный реестр лекарственных средств . Проверено 3 марта 2023 г.
- ^ Jump up to: а б с д и ж г час «Лумасиран: Отчет об общественной оценке (PAR)» (PDF) . Агентство по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения (MHRA). Архивировано (PDF) из оригинала 21 октября 2020 г. Проверено 17 октября 2020 г. Содержит информацию государственного сектора, доступную по лицензии Open Government License v3.0.
- ^ Jump up to: а б с д и ж г час я «Снимок испытаний наркотиков: Окслюмо» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 23 ноября 2020 г. Архивировано из оригинала 22 декабря 2020 г. . Проверено 26 декабря 2020 г. В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ Д'Амброзио V, Ферраро ПМ (2022). «Лумасиран в лечении пациентов с первичной гипероксалурией типа 1: от стационара до постели» . Международный журнал нефрологии и реноваскулярных заболеваний . 15 : 197–206. дои : 10.2147/IJNRD.S293682 . ПМЦ 9211742 . ПМИД 35747094 .
- ^ Jump up to: а б с д и «Лумасиран: Протокол лечения: Информация для медицинских работников» (PDF) . Агентство по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения (MHRA). Архивировано (PDF) из оригинала 19 октября 2020 г. Проверено 17 октября 2020 г. Содержит информацию государственного сектора, доступную по лицензии Open Government License v3.0.
- ^ Jump up to: а б «Пакет одобрения лекарств: Окслюмо» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 21 декабря 2020 года. Архивировано из оригинала 22 января 2021 года . Проверено 17 января 2021 г.
- ^ «Новые разрешения на лекарственную терапию 2020» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 31 декабря 2020 года. Архивировано из оригинала 18 января 2021 года . Проверено 17 января 2021 г. В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ Скотт Л.Дж., Ким С.Дж. (февраль 2021 г.). «Лумасиран: Первое одобрение». Наркотики . 81 (2): 277–282. дои : 10.1007/s40265-020-01463-0 . ПМИД 33405070 . S2CID 230783803 .
- ^ «Alnylam объявляет, что MHRA Соединенного Королевства предоставляет ранний доступ к Lumasiran» . Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (пресс-релиз). 13 июля 2020 года. Архивировано из оригинала 18 октября 2020 года . Проверено 17 октября 2020 г.
- ^ Jump up to: а б «Окслюмо: Ожидается решение ЕС» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 16 октября 2020 года. Архивировано из оригинала 18 октября 2020 года . Проверено 16 октября 2020 г. Текст скопирован из источника, права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
- ^ «Первое лечение редкого состояния — первичной гипероксалурии 1 типа» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) (пресс-релиз). 15 октября 2020 года. Архивировано из оригинала 18 октября 2020 года . Проверено 16 октября 2020 г. Текст скопирован из источника, права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
Внешние ссылки
[ редактировать ]- «Лумасиран» . Информационный портал о наркотиках . Национальная медицинская библиотека США.
- Номер клинического исследования NCT03681184 «Исследование по оценке Лумасирана у детей и взрослых с первичной гипероксалурией типа 1 (ILLUMINATE-A)» на сайте ClinicalTrials.gov.
- Номер клинического исследования NCT03681184 «Исследование Лумасирана у младенцев и детей раннего возраста с первичной гипероксалурией типа 1 (ILLUMINATE-B)» на сайте ClinicalTrials.gov.
