Не дозировано
| Клинические данные | |
|---|---|
| Торговые названия | Ривфлоза |
| Другие имена | DCR-PHXC |
| AHFS / Drugs.com | Монография |
| Данные лицензии |
|
| Маршруты администрация | Подкожный |
| код АТС |
|
| Юридический статус | |
| Юридический статус | |
| Идентификаторы | |
| Номер CAS | |
| Лекарственный Банк | |
| НЕКОТОРЫЙ | |
Недосиран , продаваемый под торговой маркой Ривфлоза , представляет собой препарат, используемый для лечения первичной гипероксалурии . [ 1 ] Это LDHA направленная на малая интерферирующая РНК, , разработанная Dicerna Pharmaceuticals. [ 1 ] [ 2 ]
Наиболее распространенные побочные эффекты включают реакции в месте инъекции. [ 3 ]
Недосиран был одобрен для медицинского применения в США в сентябре 2023 года. [ 1 ] [ 4 ] [ 5 ] [ 3 ] США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) считает его первым в своем классе лекарством . [ 6 ]
Медицинское использование
[ редактировать ]Первичная гипероксалурия 1 типа — редкое заболевание, при котором в моче слишком высокий уровень оксалатов, что со временем может нанести вред почкам. [ 3 ]
Недосиран показан для снижения уровня оксалатов в моче у людей девяти лет и старше с первичной гипероксалурией 1 типа и относительно сохранной функцией почек. [ 1 ] [ 3 ]
История
[ редактировать ]FDA США одобрило недозиран на основании данных клинического исследования, в котором приняли участие 29 участников с первичной гипероксалурией 1 типа. [ 3 ] Недозиран оценивался в одном клиническом исследовании с участием 29 участников с первичной гипероксалурией 1 типа в возрасте девяти лет и старше. [ 3 ] Участники случайным образом получали инъекции недозирана или плацебо один раз в месяц в течение шести месяцев. [ 3 ] Ни участники, ни медицинские работники не знали, какое лечение им проводилось. [ 3 ] Пользу недосирана оценивали путем измерения количества оксалатов в моче и сравнения его с плацебо. Исследование проводилось в 19 центрах в 11 странах Северной Америки, Европы, Азии и Австралии. [ 3 ]
Общество и культура
[ редактировать ]Юридический статус
[ редактировать ]FDA удовлетворило заявку на прорывную терапию недосираном и статус орфанного препарата . [ 6 ] Недосиран был одобрен для медицинского применения в США в сентябре 2023 года. [ 1 ] [ 3 ]
Имена
[ редактировать ]Недосиран – международное непатентованное наименование . [ 7 ]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ Перейти обратно: а б с д и ж «Ривфлоза (недозиран) для инъекций, для подкожного применения» (PDF) . Архивировано (PDF) оригинала 1 октября 2023 года . Проверено 1 октября 2023 г.
- ^ «Недосиран» . Дицерна Фармасьютикалс . 17 августа 2021 года. Архивировано из оригинала 26 июля 2023 года . Проверено 1 октября 2023 г.
- ^ Перейти обратно: а б с д и ж г час я дж «Снимки испытаний лекарств: Ривфлоза» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 29 сентября 2023 г. Проверено 15 июля 2024 г.
В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ «Ривфлоза: препараты, одобренные FDA» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . Архивировано из оригинала 2 октября 2023 года . Проверено 1 октября 2023 г.
- ^ «Разрешительный пакет препарата: Ривфлоза» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 18 октября 2023 г. Архивировано из оригинала 10 января 2024 г. Проверено 10 января 2024 г.
- ^ Перейти обратно: а б Новые разрешения на лекарственную терапию, 2023 г. (PDF) . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) (отчет). Январь 2024 года. Архивировано из оригинала 10 января 2024 года . Проверено 9 января 2024 г.
- ^ Всемирная организация здравоохранения (2021 г.). «Международные непатентованные наименования фармацевтических субстанций (МНН): рекомендуемое МНН: список 85». Информация ВОЗ о лекарствах . 35 (1). hdl : 10665/340684 .
Дальнейшее чтение
[ редактировать ]- Forbes TA, Brown BD, Lai C (июнь 2022 г.). «Терапевтическая РНК-интерференция: новый подход к лечению первичной гипероксалурии» . Британский журнал клинической фармакологии . 88 (6): 2525–2538. дои : 10.1111/bcp.14925 . ПМЦ 9291495 . ПМИД 34022071 .
- Лю А., Чжао Дж., Шах М., Мильорати Дж.М., Тауфик С.М., Бахал Р. и др. (ноябрь 2022 г.). «Недосиран, кандидатный препарат siRNA для лечения первичной гипероксалурии: дизайн, разработка и клинические исследования» . ACS Фармакология и трансляционная наука . 5 (11): 1007–1016. дои : 10.1021/acptsci.2c00110 . ПМЦ 9667536 . ПМИД 36407951 .
Внешние ссылки
[ редактировать ]- Номер клинического исследования NCT03847909 «Исследование по оценке DCR-PHXC у детей и взрослых с первичной гипероксалурией типа 1 и первичной гипероксалурией типа 2 (PHYOX2)» на сайте ClinicalTrials.gov.
- Номер клинического исследования NCT04042402 «Долгосрочное расширенное исследование у пациентов с первичной гипероксалурией (PHYOX3)» на сайте ClinicalTrials.gov.
