Гивосиран
| Клинические данные | |
|---|---|
| Торговые названия | Гивлари |
| AHFS / Drugs.com | Монография |
| Данные лицензии | |
| Беременность категория |
|
| Маршруты администрация | Подкожный |
| код АТС | |
| Юридический статус | |
| Юридический статус | |
| Идентификаторы | |
| Номер CAS | |
| ПабХим CID | |
| Лекарственный Банк | |
| НЕКОТОРЫЙ | |
| КЕГГ | |
| Химические и физические данные | |
| Формула | С 524 Ч 694 Ж 16 Н 173 О 316 П 43 С 6 |
| Молярная масса | 16 300 .42 g·mol −1 |
| 3D model ( JSmol ) | |
Гивосиран , продаваемый под торговой маркой Гивлаари , представляет собой препарат, используемый для лечения острой печеночной порфирии у взрослых . [ 3 ] [ 6 ] [ 7 ] [ 8 ] Гивосиран представляет собой небольшую интерферирующую РНК (миРНК), направленную на дельта-аминолевулинатсинтазу 1 (ALAS1), [ 9 ] важный фермент в производстве гема .
Наиболее распространенные побочные эффекты включают тошноту и реакции в месте инъекции. [ 8 ]
США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) считает его первым в своем классе лекарством . [ 10 ]
Медицинское использование
[ редактировать ]Гивосиран показан для лечения взрослых с острой печеночной порфирией , генетическим заболеванием, приводящим к накоплению токсичных молекул порфирина , которые образуются при выработке гема (который помогает связывать кислород в крови). [ 3 ] [ 7 ]
История
[ редактировать ]В ноябре 2019 года гивосиран был одобрен в США для лечения острой печеночной порфирии (ОГП) у взрослых. [ 7 ] [ 11 ]
Эффективность оценивалась в ENVISION (NCT03338816), рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом многонациональном исследовании, в котором приняли участие 94 участника с острой печеночной порфирией. [ 8 ] Участники были рандомизированы (1:1) для получения один раз в месяц подкожных инъекций гивосирана в дозе 2,5 мг/кг или плацебо в течение шестимесячного двойного слепого периода. [ 8 ] Эффективность гибозирана оценивалась по частоте приступов порфирии, которые требовали госпитализации, неотложных посещений врача или внутривенного введения гемина на дому. [ 7 ] У участников, получавших гивосиран, наблюдалось на 70% меньше приступов порфирии по сравнению с пациентами, получавшими плацебо. [ 7 ]
США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) удовлетворило заявку на присвоение гивосирану статуса революционной терапии , приоритетного рассмотрения и статуса орфанного препарата . [ 7 ] [ 8 ] FDA предоставило одобрение Гивлаари компании Alnylam Pharmaceuticals . [ 7 ]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ Jump up to: а б «Гивлаари АПМДС» . Управление терапевтических товаров (TGA) . 15 декабря 2023 года. Архивировано из оригинала 2 января 2024 года . Проверено 7 марта 2024 г.
- ^ «Краткая основа решения (SBD) по Гивлаари» . Здоровье Канады . 23 октября 2014 г. Архивировано из оригинала 30 мая 2022 г. . Проверено 29 мая 2022 г.
- ^ Jump up to: а б с «Гивлаари-гивосиран натрия для инъекций, раствор» . ДейлиМед . Архивировано из оригинала 8 февраля 2022 года . Проверено 7 февраля 2022 г.
- ^ «Гивлаари ЭПАР» . Европейское агентство по лекарственным средствам . 29 января 2020 года. Архивировано из оригинала 12 ноября 2021 года . Проверено 4 марта 2023 г.
- ^ «Информация о продукте Гивлаари» . Союзный реестр лекарственных средств . Архивировано из оригинала 5 марта 2023 года . Проверено 3 марта 2023 г.
- ^ Сайед YY (май 2021 г.). «Гивосиран: обзор острой печеночной порфирии». Наркотики . 81 (7): 841–848. дои : 10.1007/s40265-021-01511-3 . ПМИД 33871817 . S2CID 233292573 .
- ^ Jump up to: а б с д и ж г «FDA одобрило первое лечение редкого наследственного заболевания» . США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) (пресс-релиз). 20 ноября 2019 года. Архивировано из оригинала 21 ноября 2019 года . Проверено 20 ноября 2019 г.
В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ Jump up to: а б с д и «FDA одобрило гивосиран для лечения острой печеночной порфирии» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 20 ноября 2019 года. Архивировано из оригинала 21 ноября 2019 года . Проверено 20 ноября 2019 г. В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ Балвани М., Сард Э. и др.; ENVISION Следователи. Фаза 3 исследования терапевтического препарата Гивосиран с РНКи при острой интермиттирующей порфирии. N Engl J Med. 11 июня 2020 г.; 382 (24): 2289-2301. doi: 10.1056/NEJMoa1913147. ПМИД 32521132.
- ^ «Разрешения на новую лекарственную терапию 2019» . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США . 31 декабря 2019 года. Архивировано из оригинала 18 января 2024 года . Проверено 15 сентября 2020 г.
- ^ «Снимки испытаний наркотиков: Гивлаари» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 20 ноября 2019 года. Архивировано из оригинала 24 января 2020 года . Проверено 24 января 2020 г. В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
Внешние ссылки
[ редактировать ]- Номер клинического исследования NCT03338816 «ENVISION: исследование по оценке эффективности и безопасности гивосирана (ALN-AS1) у пациентов с острой печеночной порфирией (ОГП)» на сайте ClinicalTrials.gov.
