Велманасе альфа
| Клинические данные | |
|---|---|
| Торговые названия | Ламзеде |
| Другие имена | Велманасе альфа-тыкв |
| AHFS / Drugs.com | Подробная информация для потребителей Micromedex |
| Медлайн Плюс | а623015 |
| Данные лицензии |
|
| Маршруты администрация | внутривенный |
| код АТС | |
| Юридический статус | |
| Юридический статус | |
| Идентификаторы | |
| Номер CAS | |
| Лекарственный Банк | |
| НЕКОТОРЫЙ | |
| КЕГГ | |
Велманаза альфа , продаваемая под торговой маркой Lamzede , представляет собой препарат, используемый для лечения альфа-маннозидоза . [ 2 ] [ 3 ] [ 4 ] Велманаза альфа представляет собой рекомбинантную человеческую лизосомальную альфа-маннозидазу. [ 2 ] [ 5 ]
Наиболее распространенные побочные реакции включают реакции гиперчувствительности, включая анафилаксию, тяжелую, потенциально опасную для жизни аллергическую реакцию. [ 2 ]
Велманаза альфа была одобрена для медицинского применения в Европейском Союзе в марте 2018 года. [ 3 ] [ 5 ] и в США в феврале 2023 г. [ 2 ] [ 6 ] Вельманаза альфа — первая заместительная ферментная терапия, одобренная в США для лечения проявлений альфа-маннозидоза, не связанных с центральной нервной системой. [ 2 ] США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) считает его первым в своем классе лекарством . [ 7 ]
Медицинское использование
[ редактировать ]Велманаза альфа показана для лечения нецентральных проявлений альфа-маннозидоза. [ 2 ]
Альфа-маннозидоз — редкое генетическое лизосомальное заболевание накопления. [ 2 ] Симптомы расстройства различаются, но часто включают умственную отсталость от легкой до умеренной степени, потерю слуха, ослабленную иммунную систему, характерные черты лица (например, большую голову, выступающий лоб и выступающую челюсть), аномалии скелета и мышечную слабость. [ 2 ] Альфа-маннозидоз вызван генетическими изменениями в гене MAN2B1, который кодирует лизосомальный фермент альфа-маннозидазу. [ 2 ] Мутации гена MAN2B1 приводят к отсутствию выработки фермента альфа-D-маннозидазы или образованию дефектной, неактивной формы фермента. [ 2 ] Альфа-маннозидозом страдает примерно 1 из каждых 500 000 человек во всем мире. [ 2 ]
История
[ редактировать ]Эффективность велманазы альфа оценивалась у участников с альфа-маннозидозом в многоцентровом рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании фазы III в параллельных группах. [ 2 ] В исследовании оценивалась эффективность велманазы альфа в течение 52 недель в дозе 1 мг/кг, вводившейся еженедельно в виде внутривенной инфузии. [ 2 ] Всего было зарегистрировано 25 участников (14 мужчин, 11 женщин), в том числе 13 взрослых участников (возрастной диапазон: от ≥18 до 35 лет; средний возраст: 25 лет) и 12 педиатрических участников (возрастной диапазон: от ≥6 до <18 лет; средний возраст). : 11 лет); все участники были белыми. [ 2 ] Пятнадцать участников (8 взрослых и 7 детей) получали велманазу альфа, а 10 участников (5 взрослых и 5 детей) получали плацебо. [ 2 ]
Общество и культура
[ редактировать ]Имена
[ редактировать ]Велманасе альфа – международное непатентованное наименование . [ 8 ]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ «Ламзедевельманаза альфа-тикв для инъекций, порошок, лиофилизированный, для приготовления раствора» . Архивировано из оригинала 10 января 2024 года . Проверено 21 февраля 2023 г.
- ^ Jump up to: а б с д и ж г час я дж к л м н тот п «FDA одобрило первую заместительную ферментную терапию при редком альфа-маннозидозе» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 17 февраля 2023 г. Проверено 17 февраля 2023 г.
В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ Jump up to: а б с «Ламзеде ЭПАР» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 17 сентября 2018 г. Архивировано из оригинала 11 августа 2020 г. . Проверено 25 августа 2020 г.
- ^ Мальм Д., Нильссен О. (июль 2019 г.) [октябрь 2001 г.]. «Альфа-маннозидоз» . Адам М.П., Ардингер Х.Х., Пагон Р.А., Уоллес С.Е., Бин Л.Дж., Грипп К.В., Мирзаа Г.М., Амемия А. (ред.). GeneReviews® [Интернет] . Сиэтл (Вашингтон): Вашингтонский университет, Сиэтл. ПМИД 20301570 . Архивировано из оригинала 26 октября 2020 года . Проверено 29 мая 2022 г.
- ^ Jump up to: а б «Группа Кьези получает европейское разрешение на продажу Ламзеде» (пресс-релиз). 4 апреля 2018 г. Архивировано из оригинала 19 апреля 2021 г. Проверено 24 августа 2020 г.
- ^ «Chiesi Global Rare заболевания объявляет об одобрении FDA препарата Ламзеде (велманаза альфа-тикв) для лечения альфа-маннозидоза» (пресс-релиз). Кьези Глобальные редкие заболевания. 16 февраля 2023 года. Архивировано из оригинала 17 февраля 2023 года . Проверено 17 февраля 2023 г. - через PR Newswire.
- ^ Новые разрешения на лекарственную терапию, 2023 г. (PDF) . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) (отчет). Январь 2024 года. Архивировано из оригинала 10 января 2024 года . Проверено 9 января 2024 г.
- ^ Всемирная организация здравоохранения (2016). «Международные непатентованные наименования фармацевтических субстанций (МНН): рекомендуемое МНН: список 75». Информация ВОЗ о лекарствах . 30 (1). hdl : 10665/331046 .
Внешние ссылки
[ редактировать ]- Номер клинического исследования NCT01681953 «Плацебо-контролируемое исследование фазы 3 повторного лечения ламазимом субъектов с альфа-маннозидозом» на сайте ClinicalTrials.gov.
- Номер клинического исследования NCT02998879 «Исследование безопасности и эффективности лечения велманазой альфа у педиатрических пациентов с альфа-маннозидозом (rhLaman-08)» на сайте ClinicalTrials.gov.
- альфа-маннозидаза в Национальной медицинской библиотеке США по медицинским предметным рубрикам (MeSH)
