Вестронидаза альфа
| Клинические данные | |
|---|---|
| Торговые названия | Мепсевис |
| Другие имена | Вестронидаза альфа-vjbk |
| AHFS / Drugs.com | Монография |
| Данные лицензии | |
| Маршруты администрация | Инъекция |
| код АТС | |
| Юридический статус | |
| Юридический статус |
|
| Идентификаторы | |
| Номер CAS | |
| НЕКОТОРЫЙ | |
| КЕГГ | |
| Химические и физические данные | |
| Формула | С 3308 Х 4996 Н 874 О 940 С 16 |
| Молярная масса | 72 562 .49 g·mol −1 |
Вестронидаза альфа , продаваемая под торговой маркой Mepsevii , представляет собой лекарство для лечения синдрома Слая . [ 4 ] Это рекомбинантная форма человеческого фермента бета-глюкуронидазы . Он был одобрен в США в ноябре 2017 года для лечения детей и взрослых с наследственным метаболическим заболеванием, называемым мукополисахаридозом типа VII (МПС VII), также известным как синдром Слая. [ 5 ] [ 6 ] МПС VII — чрезвычайно редкое прогрессирующее заболевание, поражающее большинство тканей и органов. [ 5 ]
Наиболее распространенные побочные эффекты после лечения вестронидазой альфа включают реакции в месте инфузии, диарею , сыпь ( крапивницу ) и анафилаксию (внезапную тяжелую аллергическую реакцию). [ 5 ] [ 2 ]
США. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) считает его первым в своем классе лекарством . [ 7 ] Он был одобрен для использования в Европейском Союзе в августе 2018 года. [ 2 ]
Медицинское использование
[ редактировать ]Мепсевий показан для лечения неневрологических проявлений мукополисахаридоза VII (МПС VII; синдром Слая). [ 2 ] [ 8 ]
История
[ редактировать ]Безопасность и эффективность вестронидазы альфа были установлены в ходе клинических испытаний и протоколов расширенного доступа, в которых приняли участие в общей сложности 23 участника в возрасте от пяти месяцев до 25 лет. [ 5 ] Участники получали лечение вестронидазой альфа в дозах до 4 мг/кг один раз каждые две недели в течение 164 недель. [ 5 ] Эффективность в первую очередь оценивалась с помощью теста шестиминутной ходьбы у десяти участников, которые могли выполнить этот тест. [ 5 ] После 24 недель лечения средняя разница в пройденном расстоянии по сравнению с плацебо составила 18 метров. [ 5 ] Дополнительное наблюдение в течение 120 недель показало продолжающееся улучшение у трех участников и стабилизацию у остальных. [ 5 ] У двух участников программы разработки вестронидазы альфа наблюдалось заметное улучшение функции легких. [ 5 ] В целом, наблюдаемые результаты нельзя было бы ожидать в отсутствие лечения. [ 5 ] Влияние вестронидазы альфа на проявления МПС VII со стороны ЦНС не установлено. [ 5 ]
FDA одобрило вестронидазу альфа-vjbk, главным образом, на основании данных одного клинического исследования (NCT02230566) с участием 12 участников с мукополисахаридозом VII. Испытание проводилось в четырех центрах в США. [ 6 ]
Польза и побочные эффекты вестронидазы альфа были основаны главным образом на одном исследовании. [ 6 ] Участников случайным образом распределили на четыре группы. [ 6 ] Три группы участников получали плацебо перед началом лечения вестронидазой альфа, а одна группа получала только вестронидазу альфа. [ 6 ] вестронидаза альфа или плацебо вводились один раз в две недели в виде внутривенных инфузий. [ 6 ] Ни участники, ни поставщики медицинских услуг не знали, какое лечение было назначено, до завершения исследования. [ 6 ]
Польза от 24-недельного лечения вестронидазой альфа в первую очередь оценивалась с помощью теста 6-минутной ходьбы (6MWT) и сравнивалась с лечением плацебо у десяти участников, которые могли выполнить тест. [ 6 ] 6MWT измерял расстояние, которое пациент мог пройти по ровной поверхности за 6 минут. [ 6 ] Дополнительное наблюдение с использованием 6MWT проводилось в течение 120 недель. [ 6 ]
Заявка на вестронидазу альфа получила статус ускоренного рассмотрения, статус орфанного препарата и ваучер на приоритетное рассмотрение редких педиатрических заболеваний. [ 5 ] Это был двенадцатый выданный ваучер на приоритетную проверку редких педиатрических заболеваний. [ 5 ]
США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) предоставило разрешение на препарат Mepsevii компании Ultragenyx Pharmaceutical, Inc. [ 5 ] и потребовал от производителя провести постмаркетинговое исследование для оценки долгосрочной безопасности продукта. [ 5 ]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ «Список всех лекарств с предупреждениями о черном ящике, полученный FDA (используйте ссылки «Загрузить полные результаты» и «Просмотреть запрос»)» . nctr-crs.fda.gov . FDA . Проверено 22 октября 2023 г.
- ^ Перейти обратно: а б с д «Мепсевии ЭПАР» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 17 сентября 2018 года . Проверено 28 февраля 2020 г. . Текст скопирован из источника, права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
- ^ «Мепсевии ПИ» . Союзный реестр лекарственных средств . 27 августа 2018 г. Проверено 29 июня 2024 г.
- ^ Маккафферти Э.Х., Скотт Л.Дж. (апрель 2019 г.). «Вестронидаза Альфа: обзор мукополисахаридоза VII» . Биопрепараты . 33 (2): 233–240. дои : 10.1007/s40259-019-00344-7 . ПМК 6469592 . PMID 30848434 .
- ^ Перейти обратно: а б с д и ж г час я дж к л м н тот «FDA одобрило лечение редкого генетического заболевания ферментов» (пресс-релиз). США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). 15 ноября 2017 года. Архивировано из оригинала 10 декабря 2019 года . Проверено 9 декабря 2019 г.
В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ Перейти обратно: а б с д и ж г час я дж «Снимок судебного разбирательства по делу о наркотиках: Мепсевии» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 4 декабря 2017 г. Архивировано из оригинала 10 декабря 2019 г. . Проверено 9 декабря 2019 г. В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ Новые разрешения на лекарственную терапию, 2017 г. (PDF) . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) (отчет). Январь 2018 года . Проверено 16 сентября 2020 г.
- ^ «Инъекция мепсевии-вестронидазы альфа» . ДейлиМед . 19 ноября 2017 г. Проверено 5 августа 2020 г.
Внешние ссылки
[ редактировать ]- Номер клинического исследования NCT02230566 «Исследование фазы 3 рекомбинантной человеческой бетаглюкуронидазы (rhGUS) ферментозаместительной терапии у пациентов с мукополисахаридозом типа 7 (MPS 7)» на сайте ClinicalTrials.gov
