Авальглюкозидаза альфа
| Клинические данные | |
|---|---|
| Торговые названия | Нексвиазим, Нексвиадим |
| Другие имена | GZ-402666, авальглюкозидаза альфа-нгпт |
| Данные лицензии | |
| Беременность категория | |
| Маршруты администрация | внутривенный |
| код АТС | |
| Юридический статус | |
| Юридический статус | |
| Идентификаторы | |
| Номер CAS | |
| Лекарственный Банк | |
| НЕКОТОРЫЙ | |
| КЕГГ | |
| Химические и физические данные | |
| Формула | С 4490 Ч 6818 Н 1197 О 1299 С 32 |
| Молярная масса | 99 376 .93 g·mol −1 |
Авальглюкозидаза альфа , продаваемая под торговой маркой Nexviazyme , представляет собой препарат заместительной ферментной терапии, используемый для лечения болезни накопления гликогена II типа (болезни Помпе). [ 6 ] [ 7 ]
Наиболее распространенные побочные эффекты включают головную боль, утомляемость, диарею, тошноту, боль в суставах (артралгия), головокружение, мышечную боль (миалгия), зуд (зуд), рвоту, затруднение дыхания (одышка), покраснение кожи (эритема), ощущение покалывание (парестезия) и рубцы на коже (крапивница). [ 7 ]
Авальглюкозидаза альфа была одобрена для медицинского применения в США в августе 2021 года. [ 7 ] [ 9 ] [ 10 ] [ 11 ] и в Европейском Союзе в июне 2022 года. [ 8 ]
Медицинское использование
[ редактировать ]У людей с болезнью Помпе наблюдается дефицит ферментов, который приводит к накоплению сложного сахара, называемого гликогеном, в скелетных и сердечных мышцах, что вызывает мышечную слабость и преждевременную смерть от дыхательной или сердечной недостаточности. [ 7 ]
Авальглюкозидаза альфа показана для лечения людей в возрасте от одного года и старше с болезнью Помпе с поздним началом (дефицит лизосомальной кислой альфа-глюкозидазы [ГАА]). [ 6 ] [ 7 ]
Механизм действия
[ редактировать ]Авальглюкозидаза альфа состоит из фермента GAA человека, который конъюгирован с парой тетраманнозных гликанов бис-маннозо-6-фосфата (бис-M6P). [ 12 ] Бис-MGP авальглюкозидазы альфа связывается с катион-независимым рецептором маннозо-6-фосфата, который расположен на скелетных мышцах. [ 12 ] Как только молекула связывается с рецептором, лекарство попадает в клетку. Затем лекарство поступает в лизосомы клетки. [ 12 ] Внутри лизосомы клетки лекарственное средство подвергается протеолитическому расщеплению и затем действует как фермент. [ 12 ]
Фармакокинетика
[ редактировать ]У пациентов с болезнью Помпе с поздним началом объем распределения авальглюкозидазы альфа составил 3,4 л. [ 12 ] Средний период полувыведения авальглюкозидазы альфа составил 1,6 часа, измеренный у пациентов с поздней стадией болезни Помпе. [ 12 ] Информации о метаболизме авальглюкозидазы альфа мало. Однако белковая часть препарата распадается на небольшие пептиды катаболическими путями. [ 12 ] Клиренс препарата составляет 0,9 л/час у пациентов с поздней стадией болезни Помпе. [ 12 ]
Предупреждения черного ящика
[ редактировать ]Авальглюкозидаза альфа имеет предупреждение о гиперчувствительности, инфузионных реакциях и сердечно-дыхательной недостаточности. [ 12 ]
История
[ редактировать ]Данные о безопасности авальглюкозидазы альфа были получены в результате четырех клинических исследований (исследование 1/NCT02782741, исследование 2/NCT01898364, исследование 3/NCT02032524, исследование 4/NCT03019406). [ 9 ] В эти исследования были включены 124 участника с болезнью Помпе с поздним началом и 22 участника с болезнью Помпе с инфантильным началом. [ 9 ] Участники были из 22 стран мира, включая США. [ 9 ] Авальглюкозидазу альфа оценивали в четырех исследованиях с участием 146 участников с болезнью Помпе. [ 9 ] В исследовании 1 оценивались преимущества и побочные эффекты авальглюкозидазы альфа, а во всех четырех исследованиях оценивались побочные эффекты авальглюкозидазы альфа. [ 9 ] В исследовании 1 участники получали либо авальглюкозидазу альфа, либо другой препарат (называемый активным препаратом сравнения) внутривенно один раз каждые две недели в течение 49 недель. [ 9 ] Ни участники, ни медицинские работники не знали, какое лечение им проводилось, до 49-й недели. [ 9 ] За участниками этого процесса следили до пяти лет. [ 9 ] Пользу от авальглюкозидазы альфа оценивали путем сравнения изменения функции легких и пройденного расстояния между участниками, получавшими авальглюкозидазу альфа, с изменениями у участников, которых лечили активным препаратом сравнения. [ 9 ]
Общество и культура
[ редактировать ]Юридический статус
[ редактировать ]В июле 2021 года Комитет по лекарственным препаратам для применения человеком (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) принял положительное заключение, рекомендуя выдать регистрационное удостоверение на лекарственный препарат Нексвиадим, предназначенный для лечения гликогеновой болезни накопления. II (болезнь Помпе). [ 13 ] Заявителем данного лекарственного препарата является компания Genzyme Europe BV. [ 13 ] В августе 2021 года компания Genzyme Europe BV потребовала повторной экспертизы. [ 13 ] Авальглюкозидаза альфа была одобрена для медицинского применения в Европейском Союзе в июне 2022 года. [ 8 ] [ 14 ]
США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) удовлетворило заявку на ускоренное рассмотрение , приоритетное рассмотрение , революционную терапию и статус орфанного препарата . [ 7 ] [ 15 ] FDA предоставило компании Genzyme Corporation одобрение на применение Нексвиазима. [ 7 ]
Имена
[ редактировать ]Авальглюкозидаза альфа является международным непатентованным наименованием (МНН). [ 16 ]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ Перейти обратно: а б «Нексвиазим» . Управление терапевтических товаров (TGA) . 1 ноября 2021 года. Архивировано из оригинала 28 декабря 2021 года . Проверено 28 декабря 2021 г.
- ^ «Обновления базы данных о назначении лекарственных средств при беременности» . Управление терапевтических товаров (TGA) . 12 мая 2022 года. Архивировано из оригинала 3 апреля 2022 года . Проверено 13 мая 2022 г.
- ^ «Список всех лекарств с предупреждениями о черном ящике, полученный FDA (используйте ссылки «Загрузить полные результаты» и «Просмотреть запрос»)» . nctr-crs.fda.gov . FDA . Проверено 22 октября 2023 г.
- ^ «Уведомление: многочисленные дополнения к списку рецептурных препаратов (PDL) [24 января 2022 г.]» . Здоровье Канады . 24 января 2022 года. Архивировано из оригинала 29 мая 2022 года . Проверено 28 мая 2022 г.
- ^ «Краткая основа принятия решения (SBD) для нексвиазима» . Здоровье Канады . 23 октября 2014 г. Архивировано из оригинала 29 мая 2022 г. . Проверено 29 мая 2022 г.
- ^ Перейти обратно: а б с «Нексвиазим нгпт-авальглюкозидаза альфа для инъекций, порошок, лиофилизированный, для приготовления раствора» . ДейлиМед . Архивировано из оригинала 12 августа 2021 года . Проверено 11 августа 2021 г.
- ^ Перейти обратно: а б с д и ж г час «FDA одобрило новое лечение болезни Помпе» . США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) (пресс-релиз). 6 августа 2021 года. Архивировано из оригинала 6 августа 2021 года . Проверено 6 августа 2021 г.
В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ Перейти обратно: а б с «Нексвиадим ЭПАР» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 20 июля 2021 года. Архивировано из оригинала 28 июля 2022 года . Проверено 29 июля 2022 г. Текст скопирован из источника, права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
- ^ Перейти обратно: а б с д и ж г час я дж «Снимок испытаний лекарств: Нексвиазим» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 30 мая 2023 г. Проверено 1 июня 2023 г. В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ «FDA одобряет Нексвиазим (авальглюкозидаза альфа-нгпт), важный новый вариант лечения болезни Помпе с поздним началом» (пресс-релиз). Санофи. 6 августа 2021 года. Архивировано из оригинала 6 августа 2021 года . Проверено 6 августа 2021 г. - через GlobeNewswire.
- ^ «Пакет одобрения лекарственного средства: Нексвиазим» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 7 сентября 2021 г. Архивировано из оригинала 29 января 2023 г. Проверено 1 июня 2023 г.
- ^ Перейти обратно: а б с д и ж г час я «Авальглюкозидаза альфа» . go.drugbank.com . Архивировано из оригинала 15 июня 2022 года . Проверено 15 июня 2022 г.
- ^ Перейти обратно: а б с «Nexviadyme: Ожидается решение ЕС» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 23 июля 2021 года. Архивировано из оригинала 28 июля 2021 года . Проверено 27 июля 2021 г. Текст скопирован из источника, права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
- ^ «Информация о продукте Nexviadyme» . Союзный реестр лекарственных средств . Архивировано из оригинала 4 марта 2023 года . Проверено 3 марта 2023 г.
- ^ Укрепление здоровья посредством инноваций: одобрение новых лекарственных препаратов в 2021 г. (PDF) . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) (отчет). 13 мая 2022 года. Архивировано из оригинала 6 декабря 2022 года . Проверено 22 января 2023 г. В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ Всемирная организация здравоохранения (2018). «Международные непатентованные наименования фармацевтических субстанций (МНН): рекомендуемое МНН: список 79». Информация ВОЗ о лекарствах . 32 (1): 95–6. hdl : 10665/330941 .
Внешние ссылки
[ редактировать ]- Номер клинического исследования NCT02782741 «Исследование по сравнению эффективности и безопасности ферментозаместительной терапии авальглюкозидазой альфа и алглюкозидазой альфа, вводимой раз в две недели у пациентов с болезнью Помпе с поздним началом, которые ранее не лечились от болезни Помпе (КОМЕТ)» на сайте ClinicalTrials. правительство
- Номер клинического исследования NCT01898364 «Оценка безопасности и эффективности повторного введения neoGAA у пациентов с болезнью Помпе с поздним началом» на сайте ClinicalTrials.gov.
- Номер клинического испытания NCT02032524 «Исследование расширения авальглюкозидазы альфа (NEO-EXT)» на сайте ClinicalTrials.gov.
- Номер клинического исследования NCT03019406 «Исследование по оценке безопасности и эффективности авальглюкозидазы альфа, вводимой раз в две недели у педиатрических пациентов с инфантильной болезнью Помпе, ранее получавших алглюкозидазу альфа (мини-КОМЕТ)» на сайте ClinicalTrials.gov
