Пегвалиасе
| Клинические данные | |
|---|---|
| Произношение | пег вал и асе |
| Торговые названия | Палинзик |
| Другие имена | Pegvaliase-pqpz; PEG-PAL; RAvPAL-PEG |
| AHFS / Drugs.com | Монография |
| Медлайн Плюс | а618057 |
| Данные лицензии |
|
| Беременность категория | |
| Маршруты администрация | Подкожный |
| код АТС | |
| Юридический статус | |
| Юридический статус | |
| Идентификаторы | |
| Номер CAS | |
| Лекарственный Банк | |
| НЕКОТОРЫЙ | |
| КЕГГ | |
| Химические и физические данные | |
| Формула | С 10872 Х 17216 Н 3040 О 3300 С 80 [ 7 ] [ 8 ] |
| Молярная масса | 245 880 .10 g·mol −1 |
Пегвалиаза , продаваемая под торговой маркой Palynziq , представляет собой лекарство, используемое для лечения генетического заболевания фенилкетонурии . [ 5 ] [ 9 ] [ 10 ] Это фермент, метаболизирующий фенилаланин (Phe). [ 5 ] С химической точки зрения это пегилированное производное фермента фенилаланин-аммиаклиазы , который метаболизирует фенилаланин и снижает его уровень в крови. [ 5 ]
Наиболее частые побочные эффекты включают реакции в месте инъекции, боль в суставах, реакции гиперчувствительности, головную боль, генерализованные кожные реакции длительностью не менее 14 дней, зуд (кожный зуд), тошноту, головокружение, боль в животе, боль в горле, утомляемость, рвоту, кашель и, диарея. [ 9 ]
Он был одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для использования в США в 2018 году. [ 9 ] FDA считает его первым в своем классе лекарством . [ 11 ]
Медицинское использование
[ редактировать ]Пегвалиаза показана для снижения концентрации Phe в крови у взрослых с фенилкетонурией, у которых неконтролируемые концентрации Phe в крови превышают 600 микромоль/л при существующем лечении. [ 5 ]
Побочные эффекты
[ редактировать ]На этикетке пегвалиазы FDA есть предупреждение об анафилаксии в рамке .
История
[ редактировать ]Безопасность и эффективность пегвалиазы изучались в двух клинических исследованиях у взрослых участников с ФКУ с концентрацией фенилаланина в крови более 600 мкмоль/л при существующем лечении. [ 9 ] Большинство участников ФКУ, участвовавших в исследованиях пегвалиазы, находились на неограниченной диете до и во время испытаний. [ 9 ] Первое исследование представляло собой рандомизированное открытое исследование с участием участников, получавших возрастающие дозы пегвалиазы, вводившейся в виде подкожной инъекции до целевой дозы 20 мг один раз в день или 40 мг один раз в день. [ 9 ] Второе исследование представляло собой 8-недельное плацебо-контролируемое рандомизированное исследование отмены с участием участников, ранее получавших пегвалиазу. [ 9 ] Участники, получавшие пегвалиазу, достигли статистически значимого снижения концентрации фенилаланина в крови по сравнению с исходными концентрациями Phe в крови до лечения. [ 9 ]
FDA предоставило компании BioMarin Pharmaceutical одобрение на препарат Палинзик. [ 9 ]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ Jump up to: а б «Палынзик» . Управление терапевтических товаров (TGA) . 23 июля 2021 года. Архивировано из оригинала 5 сентября 2021 года . Проверено 5 сентября 2021 г.
- ^ «Обновления базы данных о назначении лекарственных средств при беременности» . Управление терапевтических товаров (TGA) . 12 мая 2022 года. Архивировано из оригинала 3 апреля 2022 года . Проверено 13 мая 2022 г.
- ^ «Список всех лекарств с предупреждениями о черном ящике, полученный FDA (используйте ссылки «Загрузить полные результаты» и «Просмотреть запрос»).» . nctr-crs.fda.gov . FDA . Проверено 22 октября 2023 г.
- ^ «Информация о продукте Palynziq» . Здоровье Канады . 25 апреля 2012 г. Архивировано из оригинала 29 июня 2022 г. . Проверено 29 июня 2022 г.
- ^ Jump up to: а б с д и «Палинзик-пегвалиаза-пкпз для инъекций, раствор» . ДейлиМед . 21 декабря 2022 г. Проверено 12 декабря 2023 г.
- ^ «Палынзик ЭПАР» . Европейское агентство по лекарственным средствам . 28 января 2010 года . Проверено 22 мая 2024 г.
- ^ «Пегвалиасе» . Препараты Инксайт . Проверено 22 мая 2024 г.
- ^ «Пегвалиасе» . ГСРС . Проверено 22 мая 2024 г.
- ^ Jump up to: а б с д и ж г час я «FDA одобряет новый метод лечения ФКУ, редкого и серьезного генетического заболевания» (пресс-релиз). США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). 24 мая 2018 г. Архивировано из оригинала 25 июля 2021 г. Проверено 12 октября 2020 г.
В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ Махан К.К., Ганди М.А., Ананд С. (апрель 2019 г.). «Пегвалиаза: новый вариант лечения взрослых с фенилкетонурией». Текущие медицинские исследования и мнения . 35 (4): 647–651. дои : 10.1080/03007995.2018.1528215 . ПМИД 30247930 . S2CID 52813510 .
- ^ Новые разрешения на лекарственную терапию, 2018 г. (PDF) . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) (отчет). Январь 2019. Архивировано из оригинала 17 сентября 2020 года . Проверено 16 сентября 2020 г.
