Эладокаген эксупарвовек
| Генная терапия | |
|---|---|
| Целевой ген | Декарбоксилаза ароматических L-аминокислот |
| Клинические данные | |
| Другие имена | PTC-AADC |
| код АТС | |
| Юридический статус | |
| Юридический статус |
|
| Идентификаторы | |
| Номер CAS | |
| Лекарственный Банк | |
| НЕКОТОРЫЙ | |
| КЕГГ | |
Eladocagene exuparvovec , продаваемый под торговой маркой Upstaza , представляет собой продукт генной терапии для лечения дефицита декарбоксилазы ароматических L-аминокислот (AADC) . [ 1 ] [ 2 ] [ 3 ] Он вводит ген, кодирующий человеческий фермент AADC, в область скорлупы мозга . [ 1 ] [ 2 ] Последующая экспрессия AADC приводит к выработке дофамина и, как следствие, к развитию двигательной функции у пациентов с дефицитом AADC. [ 1 ]
Наиболее распространенные побочные эффекты включают начальную бессонницу, раздражительность и дискинезию. [ 1 ]
Эладокаген эксупарвовек был одобрен для медицинского применения в Европейском Союзе в июле 2022 года. [ 1 ]
Медицинское использование
[ редактировать ]Эладокаген эксупарвовек показан для лечения дефицита декарбоксилазы ароматических L-аминокислот (AADC). [ 1 ]
Общество и культура
[ редактировать ]Eladocagene exuparvovec – международное непатентованное наименование (МНН). [ 4 ]
Юридический статус
[ редактировать ]19 мая 2022 года Комитет по лекарственным препаратам для применения человеком (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) принял положительное заключение, рекомендовав выдачу регистрационного удостоверения в исключительных обстоятельствах для лекарственного препарата Устаза, предназначенного для лечения дефицит декарбоксилазы ароматических L-аминокислот (AADC). [ 5 ] [ 6 ] Поскольку Упстаза является препаратом передовой терапии, положительное заключение CHMP основано на оценке Комитета по передовой терапии. [ 5 ] Заявителем данного лекарственного препарата является компания PTC Therapeutics International Limited. [ 5 ] Эладокаген эксупарвовек был одобрен для медицинского применения в Европейском Союзе в июле 2022 года. [ 1 ] [ 7 ]
Цифры
[ редактировать ]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ Jump up to: а б с д и ж г час «Упстаза ЭПАР» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 13 апреля 2022 г. Проверено 3 марта 2023 г. Текст скопирован из источника, права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
- ^ Jump up to: а б «Эладокаген эксупарвовек при дефиците декарбоксилазы ароматических L-аминокислот» . Национальный институт исследований в области здравоохранения и ухода . 13 января 2022 г. Проверено 22 мая 2022 г.
- ^ «PTC Therapeutics объявляет о результатах долгосрочного лечения генной терапией дефицита AADC, демонстрирующих устойчивые улучшения» . PTC Therapeutics (пресс-релиз). 24 октября 2019 года . Проверено 22 мая 2022 г.
- ^ Всемирная организация здравоохранения (2019). «Международные непатентованные наименования фармацевтических субстанций (МНН): рекомендуемое МНН: список 81». Информация ВОЗ о лекарствах . 33 (1). hdl : 10665/330896 .
- ^ Jump up to: а б с «Упстаза: Ожидается решение ЕС» . Европейское агентство по лекарственным средствам . 19 мая 2022 года. Архивировано из оригинала 25 мая 2022 года . Проверено 22 мая 2022 г. Текст скопирован из источника, права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
- ^ «PTC Therapeutics получила положительное заключение CHMP на Upstaza для лечения дефицита AADC» . PTC Therapeutics (пресс-релиз). 20 мая 2022 г. Проверено 22 мая 2022 г.
- ^ «Информация о продукте Upstaza» . Союзный реестр лекарственных средств . Проверено 3 марта 2023 г.
- ^ Тай Ч., Ли Н.К., Чиен Ю.Х., Бирн Б.Дж., Мурамацу С.И., Ценг С.Х., Хву В.Л. (февраль 2022 г.). «Долгосрочная эффективность и безопасность эладокагена экзупарвовека у пациентов с дефицитом AADC» . Молекулярная терапия . 30 (2): 509–518. дои : 10.1016/j.ymthe.2021.11.005 . ПМЦ 8822132 . ПМИД 34763085 .
Дальнейшее чтение
[ редактировать ]- Тай Ч., Ли Н.К., Чиен Ю.Х., Бирн Б.Дж., Мурамацу С.И., Ценг С.Х. и др. (февраль 2022 г.). «Долгосрочная эффективность и безопасность эладокагена экзупарвовека у пациентов с дефицитом AADC» . Мол Тер . 30 (2): 509–518. дои : 10.1016/j.ymthe.2021.11.005 . ПМЦ 8822132 . ПМИД 34763085 .
Внешние ссылки
[ редактировать ]- «Эладокаген эксупарвовек» . Информационный портал о наркотиках . Национальная медицинская библиотека США.
 | Эта фармакологией статья, связанная с , незавершена . Вы можете помочь Википедии, расширив ее . |