Пегунигалсидаза альфа
| Клинические данные | |
|---|---|
| Торговые названия | Эльфабрио |
| Другие имена | PRX-102, пегунигалзидаза альфа-iwxj |
| Данные лицензии | |
| Маршруты администрация | внутривенный |
| код АТС | |
| Юридический статус | |
| Юридический статус |
|
| Идентификаторы | |
| Номер CAS | |
| Лекарственный Банк | |
| НЕКОТОРЫЙ | |
| КЕГГ | |
| Химические и физические данные | |
| Формула | С 2060 Ч 3130 Н 552 О 601 С 27 |
| Молярная масса | 46 110 .58 g·mol −1 |
Пегунигалзидаза альфа , продаваемая под торговой маркой Elfabrio , представляет собой заместительную ферментную терапию для лечения болезни Фабри . [ 2 ] [ 4 ] Это рекомбинантная человеческая α-галактозидаза-А . [ 4 ] Это гидролитический лизосомальный нейтральный гликосфинголипид-специфичный фермент. [ 2 ]
Наиболее частыми побочными эффектами являются инфузионные реакции, гиперчувствительность и астения. [ 4 ]
Пегунигалсидаза альфа была одобрена для медицинского использования в Европейском Союзе и США в мае 2023 года. [ 4 ] [ 3 ]
Медицинское использование
[ редактировать ]Пегунигалзидаза альфа показана для длительной заместительной ферментной терапии у взрослых с подтвержденным диагнозом болезни Фабри (дефицит альфа-галактозидазы). [ 2 ] [ 4 ]
Общество и культура
[ редактировать ]Юридический статус
[ редактировать ]23 февраля 2023 года Комитет по лекарственным средствам для применения человеком (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) принял положительное заключение, рекомендуя выдать регистрационное удостоверение на лекарственный препарат Эльфабрио, предназначенный для лечения болезни Фабри. [ 4 ] Заявителем данного лекарственного препарата является компания Chiesi Farmaceutici SpA. [ 5 ] [ 6 ] Эльфабрио был одобрен для медицинского применения в Европейском Союзе в мае 2023 года. [ 4 ]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ «Список всех лекарств с предупреждениями о черном ящике, полученный FDA (используйте ссылки «Загрузить полные результаты» и «Просмотреть запрос»)» . nctr-crs.fda.gov . FDA . Проверено 22 октября 2023 г.
- ^ Jump up to: а б с д «Эльфабрио-пегунигалзидаза альфа для инъекций, раствор, концентрат» . ДейлиМед . 23 мая 2023 г. Проверено 24 мая 2023 г.
- ^ Jump up to: а б «Утверждения новых лекарственных препаратов на 2023 год» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 9 мая 2023 года. Архивировано из оригинала 21 января 2023 года . Проверено 12 мая 2023 г.
- ^ Jump up to: а б с д и ж г час «Эльфабрио ЭПАР» . Европейское агентство по лекарственным средствам . 8 мая 2023 года. Архивировано из оригинала 10 мая 2023 года . Проверено 9 мая 2023 г. Текст скопирован из источника, права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
- ^ «Эльфабрио: Ожидается решение ЕС» . Европейское агентство по лекарственным средствам . 23 февраля 2023 года. Архивировано из оригинала 24 февраля 2023 года . Проверено 25 февраля 2023 г. Текст скопирован из источника, права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
- ^ «Chiesi Global Rare Diseases и Protalix BioTherapeutics получили положительное заключение CHMP о пегунигалсидазе альфа для лечения болезни Фабри» (пресс-релиз). Кьези Глобальные редкие заболевания. 24 февраля 2023 года. Архивировано из оригинала 24 февраля 2023 года . Проверено 25 февраля 2023 г. - через PR Newswire.
Дальнейшее чтение
[ редактировать ]- Шиффманн Р., Гокер-Алпан О., Холида М., Хиральдо П., Баризони Л., Колвин Р.Б. и др. (май 2019 г.). «Пегунигалсидаза альфа, новая заместительная терапия пегилированными ферментами при болезни Фабри, обеспечивает устойчивые концентрации в плазме и благоприятную фармакодинамику: годовое клиническое исследование фазы 1/2» . Журнал наследственных метаболических заболеваний . 42 (3): 534–544. дои : 10.1002/jimd.12080 . ПМИД 30834538 . S2CID 73489645 .
 | Эта статья о лекарствах, касающихся желудочно-кишечной системы незавершена , . Вы можете помочь Википедии, расширив ее . |