Альфа Олипудаса
| Клинические данные | |
|---|---|
| Торговые названия | Ксенпозим |
| Другие имена | GZ402665, олипудаза альфа-rpcp |
| Данные лицензии |
|
| Беременность категория |
|
| Маршруты администрация | внутривенный |
| код АТС | |
| Юридический статус | |
| Юридический статус | |
| Идентификаторы | |
| Номер CAS | |
| Лекарственный Банк | |
| НЕКОТОРЫЙ | |
| КЕГГ | |
| Химические и физические данные | |
| Формула | С 2900 Ч 4373 Н 783 О 791 С 24 |
| Молярная масса | 63 632 .01 g·mol −1 |
Олипудаза альфа , продаваемая под торговой маркой Xenpozyme , представляет собой препарат, используемый для лечения проявлений нецентральной нервной системы (ЦНС) дефицита кислой сфингомиелиназы типа A/B или типа B. [ 3 ] [ 4 ] [ 5 ] [ 6 ]
Наиболее частые побочные явления включают инфекции, реакции, связанные с инфузией, или жалобы со стороны желудочно-кишечного тракта (признаки и симптомы заболевания у детей). [ 4 ] [ 6 ]
Дефицит кислой сфингомиелиназы , исторически называемый болезнью Нимана-Пика типов A (NPD A) и B (NPD B), является генетическим заболеванием . [ 4 ] Он принадлежит к более широкому семейству метаболических нарушений , называемых лизосомальными болезнями накопления , при которых жиры накапливаются в тех частях клеток организма, которые расщепляют питательные вещества и другие материалы. [ 4 ] Это влияет на работу клеток и приводит к их гибели, влияя на нормальное функционирование тканей и органов. [ 4 ] Дефицит кислой сфингомиелиназы серьезно изнурителен и опасен для жизни, поскольку накопление жировых веществ может вызвать повреждение головного мозга и отек таких органов, как печень и селезенка. [ 4 ]
Ксенпозим — первый препарат, специфичный для лечения дефицита кислой сфингомиелиназы. [ 4 ] Замещающий фермент производится методом, известным как технология рекомбинантной ДНК : его производят клетки, в которые был введен ген (ДНК), который позволяет им вырабатывать фермент. [ 4 ]
Олипудаза альфа была одобрена для медицинского применения в Японии в марте 2022 года. [ 5 ] в Европейском Союзе в июне 2022 года, [ 4 ] и в США в августе 2022 года. [ 3 ] [ 7 ] США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) считает его первым в своем классе лекарством . [ 8 ] [ 9 ]
Медицинское использование
[ редактировать ]Олипудаза альфа показана в качестве заместительной ферментной терапии для лечения нецентральных проявлений дефицита кислой сфингомиелиназы у людей с типом A/B или типом B. [ 4 ]
Олипудаза альфа представляет собой заместительную ферментную терапию, разработанную для замены у пациентов дефицитного или дефектного фермента, кислой сфингомиелиназы, и тем самым уменьшения накопления жира в клетках и облегчения некоторых симптомов заболевания. [ 4 ] Ксенпозим был одобрен Европейским агентством по лекарственным средствам для лечения дефицита кислой сфингомиелиназы типа A/B или типа B. [ 4 ] и FDA США для лечения проявлений дефицита кислой сфингомиелиназы за пределами центральной нервной системы. [ 3 ]
Общество и культура
[ редактировать ]Олипудаза альфа является международным непатентованным наименованием (МНН). [ 10 ]
Юридический статус
[ редактировать ]Олипудаза альфа была одобрена для медицинского применения в Японии в марте 2022 года. [ 5 ]
В мае 2022 года Комитет по лекарственным препаратам для применения человеком (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) принял положительное заключение, рекомендовав выдачу регистрационного удостоверения на лекарственный препарат Ксенпозим, предназначенный для лечения заболеваний нецентральной нервной системы. системные (ЦНС) проявления дефицита кислой сфингомиелиназы типа А/В или типа В. [ 4 ] Ксенпозим был рассмотрен в рамках программы ускоренной оценки Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA). [ 4 ] Заявителем данного лекарственного препарата является компания Genzyme Europe BV. [ 4 ] Олипудаза альфа была одобрена для медицинского применения в Европейском Союзе в июне 2022 года. [ 4 ] [ 11 ]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ Перейти обратно: а б «Ксенпозим АРМДС» . Управление терапевтических товаров (TGA) . 6 сентября 2023 года. Архивировано из оригинала 2 января 2024 года . Проверено 7 марта 2024 г.
- ^ «Уведомление: многочисленные дополнения к списку рецептурных препаратов (PDL) [2024-04-30]» . Здоровье Канады . 30 апреля 2024 г. Проверено 3 мая 2024 г.
- ^ Перейти обратно: а б с д «Ксенпозимолипудаза альфа-РПЦП для инъекций, порошок, лиофилизированный, для приготовления раствора» . ДейлиМед . 31 августа 2022 года. Архивировано из оригинала 16 октября 2022 года . Проверено 16 октября 2022 г.
- ^ Перейти обратно: а б с д и ж г час я дж к л м н тот п д «Ксенпозим ЭПАР» . Европейское агентство по лекарственным средствам . 13 апреля 2022 года. Архивировано из оригинала 30 июля 2022 года . Проверено 30 июля 2022 г. Текст скопирован из источника, права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
- ^ Перейти обратно: а б с «Ксенпозим (олипудаза альфа), одобренный в Японии, является первым и единственным одобренным препаратом, предназначенным для лечения дефицита кислой сфингомиелиназы» (пресс-релиз). Санофи. 28 марта 2022 года. Архивировано из оригинала 21 мая 2022 года . Проверено 20 мая 2022 г.
- ^ Перейти обратно: а б «Первая терапия для лечения двух типов болезни Нимана-Пика, редкого генетического нарушения обмена веществ» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) (пресс-релиз). 20 мая 2022 года. Архивировано из оригинала 20 мая 2022 года . Проверено 20 мая 2022 г. Текст скопирован из источника, права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
- ^ «Ксенпозим: препараты, одобренные FDA» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . Архивировано из оригинала 3 сентября 2022 года . Проверено 2 сентября 2022 г.
- ^ «Улучшение здоровья посредством инноваций: одобрение новых лекарственных средств в 2022 году» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 10 января 2023 года. Архивировано из оригинала 21 января 2023 года . Проверено 22 января 2023 г.
В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ Новые разрешения на лекарственную терапию, 2022 г. (PDF) . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) (отчет). Январь 2024 года. Архивировано из оригинала 14 января 2024 года . Проверено 14 января 2024 г. В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ Всемирная организация здравоохранения (2015). «Международные непатентованные наименования фармацевтических субстанций (МНН): рекомендуемое МНН: список 73». Информация ВОЗ о лекарствах . 29 (1). hdl : 10665/331088 .
- ^ «Информация о продукте ксенпозим» . Союзный реестр лекарственных средств . Архивировано из оригинала 4 марта 2023 года . Проверено 3 марта 2023 г.
Дальнейшее чтение
[ редактировать ]- Диас Г.А., Джонс С.А., Скарпа М., Менгель К.Е., Джулиани Р., Гуффон Н. и др. (август 2021 г.). «Результаты одногодичного клинического исследования заместительной терапии ферментом олипудаза альфа у педиатрических пациентов с дефицитом кислой сфингомиелиназы» . Генет Мед . 23 (8): 1543–1550. дои : 10.1038/s41436-021-01156-3 . ПМЦ 8354848 . PMID 33875845 .
- Мейнс Э., Франчески Р., Риццарди С., Деодато Ф., Пикколи Г., Граньяньелло В. и др. (2022). «Атерогенный липидный профиль у пациентов с болезнью Нимана-Пика типа B: какие стратегии лечения?». Дж Клин Липидол . 16 (2): 143–154. дои : 10.1016/j.jacl.2022.01.008 . ПМИД 35181260 . S2CID 246974107 .
- Вассерштейн М.П., Диас Г.А., Лахманн Р.Х., Жувен М.Х., Нанди И., Джи А.Дж. и др. (сентябрь 2018 г.). «Олипудаза альфа для лечения дефицита кислой сфингомиелиназы (АСМД): безопасность и эффективность у взрослых, получавших лечение в течение 30 месяцев» . J Наследовать Metab Dis . 41 (5): 829•838. дои : 10.1007/s10545-017-0123-6 . ПМК 6133173 . ПМИД 29305734 .
