Тригептаноин
 | |
 | |
| Клинические данные | |
|---|---|
| Произношение | / t r aɪ ˈ h ɛ p t ə n ɔɪ n / попробуй- ХЭП -те-нойн |
| Торговые названия | Дойолви |
| Другие имена | UX007 |
| AHFS / Drugs.com | Профессиональные факты о наркотиках |
| Данные лицензии |
|
| Маршруты администрация | Через рот |
| Класс препарата | Глицеролипиды |
| код АТС | |
| Юридический статус | |
| Юридический статус | |
| Идентификаторы | |
| Номер CAS | |
| ПабХим CID | |
| Лекарственный Банк | |
| ХимическийПаук | |
| НЕКОТОРЫЙ | |
| КЕГГ | |
| ЧЕМБЛ | |
| Панель управления CompTox ( EPA ) | |
| Информационная карта ECHA | 100.009.681 |
| Химические и физические данные | |
| Формула | С 24 Ч 44 О 6 |
| Молярная масса | 428.610 g·mol −1 |
| 3D model ( JSmol ) | |
Тригептаноин , продаваемый под торговой маркой Доджолви , представляет собой препарат для лечения детей и взрослых с молекулярно подтвержденными нарушениями окисления длинноцепочечных жирных кислот (LC-FAOD). [2] [3] [4]
Наиболее частые побочные реакции включают боль в животе, диарею, рвоту и тошноту. [2] [3] [4]
Тригептаноин был одобрен для медицинского применения в США в июне 2020 года. [5] [3] [4]
Тригептаноин представляет собой триглицерид , состоящий из трех семиуглеродных (C7:0) жирных кислот . Эти нечетные углеродные жирные кислоты способны обеспечивать анаплеротические субстраты для цикла ТСА . Тригептаноин клинически используется у людей для лечения наследственных заболеваний обмена веществ, таких как дефицит пируваткарбоксилазы и дефицит карнитинпальмитоилтрансферазы II . Также, по-видимому, повышается эффективность кетогенной диеты при лечении эпилепсии.
Поскольку тригептаноин состоит из жирных кислот с нечетным содержанием углерода, он может образовывать кетоновые тела с пятью атомами углерода, в отличие от жирных кислот с четным содержанием углерода, которые метаболизируются в кетоновые тела с четырьмя атомами углерода. Пятиуглеродные кетоны, образующиеся из тригептаноина, представляют собой бета-кепентаноат и бета-гидроксипентаноат . Каждое из этих кетоновых тел легко преодолевает гематоэнцефалический барьер и попадает в мозг.
Медицинское использование
[ редактировать ]Доджолви показан в качестве источника калорий и жирных кислот для лечения детей и взрослых с молекулярно подтвержденными нарушениями окисления длинноцепочечных жирных кислот (LC-FAOD). [2] [3]
История
[ редактировать ]Тригептаноин был признан (FDA) препаратом-орфаном США Управлением по контролю за продуктами и лекарствами в 2006, 2008, 2014 и 2015 годах. [6] [7] [8] [9] также признало тригептаноин препаратом-орфаном . Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) [10] [11] [12] [13] [14] [15] [16] [17]
Тригептаноин был одобрен для медицинского применения в США в июне 2020 года. [5] [3]
FDA одобрило тригептаноин на основании данных трех клинических исследований (Испытание 1/NCT018863, Испытание 2/NCT022141 и Испытание 3/NCT01379625). [4] В испытаниях принимали участие дети и взрослые с LC-FAOD. [4] Испытания 1 и 2 проводились в 11 центрах в США и Великобритании, а испытание 3 проводилось в двух центрах в США. [4]
Испытания 1 и 2 использовались для оценки побочных эффектов тригептаноина. [4] В обоих исследованиях участвовали дети и взрослые с диагнозом LC-FAOD. [4] В испытании 1 участники получали тригептаноин в течение 78 недель. [4] В исследование 2 были включены участники других исследований, которые уже получали лечение тригептаноином (включая участников исследования 1), а также участники, которые никогда раньше не получали лечение тригептаноином. [4] Испытание 2 все еще продолжается и планируется, что оно продлится до пяти лет. [4]
Польза тригептаноина оценивалась в исследовании 3, в котором участвовали дети и взрослые с LC-FAOD. [4] Половина участников получали тригептаноин, а половина — триоктаноин в течение четырех месяцев. [4] Ни участники, ни исследователи не знали, какое лечение им проводилось до конца исследования. [4] Преимущество тригептаноина по сравнению с триоктаноином оценивалось путем измерения изменений в функции сердца и мышц. [4]
Имена
[ редактировать ]Тригептаноин – международное непатентованное название. [18]
См. также
[ редактировать ]Ссылки
[ редактировать ]- ^ «Краткая основа решения (SBD) по Доджолви» . Здоровье Канады . 23 октября 2014 года . Проверено 29 мая 2022 г.
- ^ Jump up to: а б с д «Доджолви-тригептаноин жидкий» . ДейлиМед . 30 июня 2020 г. Проверено 24 сентября 2020 г.
- ^ Jump up to: а б с д и «Ultragenyx объявляет об одобрении FDA США препарата Доджолви (UX007/тригептаноин), первого одобренного FDA препарата для лечения нарушений окисления длинноцепочечных жирных кислот» (пресс-релиз). Ультрагеникс Фармасьютикал. 30 июня 2020 г. Проверено 30 июня 2020 г. - через GlobeNewswire.
- ^ Jump up to: а б с д и ж г час я дж к л м н тот «Снимки испытаний наркотиков: Доджолви» . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США . 30 июня 2020 г. Проверено 16 июля 2020 г.
- ^ Jump up to: а б «Доджолви: препараты, одобренные FDA» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . Проверено 30 июня 2020 г.
- ^ «Назначения и одобрения орфанных препаратов тригептаноина» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 26 мая 2006 года . Проверено 30 июня 2020 г.
- ^ «Назначения и одобрения орфанных препаратов тригептаноина» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 1 февраля 2008 года . Проверено 30 июня 2020 г.
- ^ «Назначения и одобрения орфанных препаратов тригептаноина» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 21 октября 2014 года . Проверено 30 июня 2020 г.
- ^ «Назначения и одобрения орфанных препаратов тригептаноина» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 15 апреля 2015 года . Проверено 30 июня 2020 г.
- ^ «ЕС/3/12/1081» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 17 сентября 2018 года . Проверено 30 июня 2020 г.
- ^ «ЕС/3/12/1082» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 17 сентября 2018 года . Проверено 30 июня 2020 г.
- ^ «ЕС/3/15/1495» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 17 сентября 2018 года . Проверено 30 июня 2020 г.
- ^ «ЕС/3/15/1508» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 17 сентября 2018 года . Проверено 30 июня 2020 г.
- ^ «ЕС/3/15/1524» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 17 сентября 2018 года . Проверено 30 июня 2020 г.
- ^ «ЕС/3/15/1525» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 17 сентября 2018 года . Проверено 30 июня 2020 г.
- ^ «ЕС/3/15/1526» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 17 сентября 2018 года . Проверено 30 июня 2020 г.
- ^ «ЕС/3/16/1710» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 17 сентября 2018 года . Проверено 30 июня 2020 г.
- ^ Всемирная организация здравоохранения (2019). «Международные непатентованные наименования фармацевтических субстанций (МНН): рекомендуемое МНН: список 82». Информация ВОЗ о лекарствах . 33 (3): 694. hdl : 10665/330879 . Лицензия: CC BY-NC-SA 3.0 IGO.
Дальнейшее чтение
[ редактировать ]- де Алмейда Рабелло Оливейра М., да Роча Атаиде Т., де Оливейра С.Л., де Мело Лусена А.Л., де Лира CE, Соарес А.А. и др. (март 2008 г.). «Влияние краткосрочного и долгосрочного лечения кетогенной диетой с триглицеридами средней и длинной цепи на распространяющуюся депрессию коры головного мозга у молодых крыс». Неврология. Летт . 434 (1): 66–70. дои : 10.1016/j.neulet.2008.01.032 . ПМИД 18281154 . S2CID 7754768 .
- Мочел Ф., ДеЛонлей П., Туати Г., Бруненграбер Х., Кинман Р.П., Рабье Д. и др. (апрель 2005 г.). «Дефицит пируваткарбоксилазы: клинический и биохимический ответ на анаплеротическую диетотерапию». Мол. Жене. Метаб . 84 (4): 305–12. дои : 10.1016/j.ymgme.2004.09.007 . ПМИД 15781190 .
- Борхес К., Зонневальд У (июль 2012 г.). «Тригептаноин — триглицерид со средней длиной цепи и жирными кислотами с нечетной цепью: новое анаплеротическое противосудорожное лечение?» . Эпилепсия Рез . 100 (3): 239–44. doi : 10.1016/j.eplepsyres.2011.05.023 . ПМЦ 3422680 . ПМИД 21855298 .
Внешние ссылки
[ редактировать ]- Номер клинического исследования NCT01379625 «Исследование тригептаноина для лечения расстройства окисления длинноцепочечных жирных кислот (тригептаноин)» на сайте ClinicalTrials.gov.
