Ципаглюкозидаза альфа
| Клинические данные | |
|---|---|
| Торговые названия | Накачайте это |
| Другие имена | АТБ-200, АТБ200, ципаглюкозидаза альфа-атга |
| AHFS / Drugs.com | Монография |
| Медлайн Плюс | а623057 |
| Данные лицензии | |
| Беременность категория |
|
| Маршруты администрация | внутривенный |
| Класс препарата | Замена фермента |
| код АТС | |
| Юридический статус | |
| Юридический статус | |
| Идентификаторы | |
| Номер CAS | |
| Лекарственный Банк | |
| НЕКОТОРЫЙ | |
| КЕГГ | |
| ХЭМБЛ | |
| Химические и физические данные | |
| Формула | С 4489 Ч 6817 Н 1197 О 1298 С 32 |
| Молярная масса | 99 347 .92 g·mol −1 |
Ципаглюкозидаза альфа , продаваемая под торговой маркой Pombiliti и используемая в сочетании с миглустатом , представляет собой препарат, используемый для лечения болезни накопления гликогена типа II (болезни Помпе). [ 4 ] [ 5 ] Ципаглюкозидаза альфа представляет собой заместительную терапию рекомбинантным человеческим кислой α-глюкозидазы ферментом , которая обеспечивает экзогенный источник кислой α-глюкозидазы. [ 5 ]
Наиболее распространенные побочные эффекты включают озноб, головокружение, приливы, сонливость, дискомфорт в груди, кашель, отек в месте введения и боль. [ 5 ] Наиболее частыми побочными эффектами ципаглюкозидазы альфа в сочетании с миглустатом являются головная боль, диарея, утомляемость, тошнота, боль в животе и лихорадка. [ 6 ]
Ципаглюкозидаза альфа была одобрена для медицинского применения в Европейском Союзе в марте 2023 года. [ 5 ] и в США в сентябре 2023 г. [ 6 ]
Медицинское использование
[ редактировать ]Ципаглюкозидаза альфа представляет собой долгосрочную заместительную ферментную терапию, используемую в сочетании со стабилизатором ферментов миглустатом для лечения взрослых с болезнью Помпе с поздним началом (дефицит кислой α-глюкозидазы [ГАА]). [ 4 ] [ 5 ]
Побочные эффекты
[ редактировать ]Ципаглюкозидаза альфа в сочетании с миглустатом может вызывать серьезные побочные эффекты, включая опасные для жизни аллергические реакции во время и после инфузии, а также вред для будущего ребенка при приеме во время беременности. [ 6 ]
Наиболее частыми побочными эффектами ципаглюкозидазы альфа в сочетании с миглустатом являются головная боль, диарея, утомляемость, тошнота, боль в животе и лихорадка. [ 6 ]
История
[ редактировать ]FDA одобрило ципаглюкозидазу альфа в сочетании с миглустатом на основании данных клинического исследования (Исследование 1/NCT03729362) с участием 123 участников с болезнью Помпе с поздним началом. Данные о безопасности применения ципаглюкозидазы альфа в сочетании с миглустатом были получены главным образом в ходе одного клинического исследования (Исследование 1, NCT03729362). [ 6 ] Данные двух других исследований (Испытание 2/NCT02675465 и Испытание 3/NCT04138277) также были проанализированы на предмет полноты оценки безопасности. [ 6 ] В трех исследованиях принял участие 151 участник с болезнью Помпе с поздним началом. [ 6 ] Испытания проводились на 61 объекте в 24 странах мира, включая США. [ 6 ] В исследовании 1 123 взрослых с болезнью Помпе с поздним началом получали либо ципаглюкозидазу альфа внутривенно один раз в две недели в течение 52 недель в сочетании с миглустатом, либо другое лекарство (называемое активным препаратом сравнения) внутривенно один раз в две недели в течение 52 недель в сочетании с плацебо. . [ 6 ] Из 123 участников 95 ранее получали заместительную ферментную терапию, а 28 никогда не получали заместительную ферментную терапию до начала исследования. [ 6 ] Ни участники, ни медицинские работники не знали, какое лечение им проводилось, до 52-й недели. [ 6 ]
Общество и культура
[ редактировать ]Юридический статус
[ редактировать ]Ципаглюкозидаза альфа доступна в Великобритании с июня 2021 года в рамках программы раннего доступа к лекарствам. [ 2 ]
В декабре 2022 года Комитет по лекарственным средствам для применения человеком (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) принял положительное заключение, рекомендуя выдать регистрационное удостоверение на лекарственный препарат Помбилити, предназначенный для лечения болезни накопления гликогена. II (болезнь Помпе). [ 7 ] Заявителем данного лекарственного препарата является компания Amicus Therapeutics Europe Limited. [ 7 ] Ципаглюкозидаза альфа была одобрена для медицинского применения в Европейском Союзе в марте 2023 года. [ 5 ]
Имена
[ редактировать ]Ципаглюкозидаза альфа является международным непатентованным наименованием (МНН). [ 8 ]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ «Использование ципаглюкозидазы альфа (Помбилити) во время беременности» . Наркотики.com . 8 февраля 2024 года. Архивировано из оригинала 18 мая 2024 года . Проверено 18 мая 2024 г.
- ^ Перейти обратно: а б «Ципаглюкозидаза альфа с миглустатом: Протокол лечения: Информация для медицинских работников» . Агентство по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения (MHRA) . 8 июня 2021 года. Архивировано из оригинала 18 декабря 2022 года . Проверено 18 декабря 2022 г.
- ^ «Ципаглюкозидаза альфа с миглустатом в лечении болезни Помпе с поздним началом» . Агентство по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения (MHRA) . 8 июня 2021 года. Архивировано из оригинала 17 мая 2023 года . Проверено 17 мая 2023 г.
- ^ Перейти обратно: а б с «Помбилити - ципаглюкозидаза альфа-атга для инъекций, порошок, лиофилизированный, для приготовления раствора» . ДейлиМед . 6 октября 2023 года. Архивировано из оригинала 18 мая 2024 года . Проверено 18 мая 2024 г.
- ^ Перейти обратно: а б с д и ж г «Помбилити ЭПАР» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 17 мая 2023 г. Проверено 17 мая 2023 г. Текст скопирован из источника, права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
- ^ Перейти обратно: а б с д и ж г час я дж к «Снимки испытаний наркотиков: Помбилити» . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США . 28 сентября 2023 года. Архивировано из оригинала 5 апреля 2024 года . Проверено 18 мая 2024 г.
В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ Перейти обратно: а б «Помбилити: Ожидается решение ЕС» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 16 декабря 2022 года. Архивировано из оригинала 18 декабря 2022 года . Проверено 18 декабря 2022 г. Текст скопирован из источника, права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
- ^ Всемирная организация здравоохранения (2021 г.). «Международные непатентованные наименования фармацевтических субстанций (МНН): рекомендуемое МНН: список 85». Информация ВОЗ о лекарствах . 35 (1). hdl : 10665/340684 .
Дальнейшее чтение
[ редактировать ]- Блэр Х.А. (май 2023 г.). «Ципаглюкозидаза Альфа: первое одобрение» . Наркотики . 83 (8): 739–745. дои : 10.1007/s40265-023-01886-5 . ПМЦ 10184071 . ПМИД 37184753 .
- Шосер Б., Робертс М., Бирн Б.Дж., Ситараман С., Цзян Х., Лафоре П. и др. (декабрь 2021 г.). «Безопасность и эффективность ципаглюкозидазы альфа плюс миглустат по сравнению с алглюкозидазой альфа плюс плацебо при болезни Помпе с поздним началом (PROPEL): международное рандомизированное двойное слепое исследование в параллельных группах фазы 3». «Ланцет». Неврология . 20 (12): 1027–1037. дои : 10.1016/S1474-4422(21)00331-8 . ПМИД 34800400 . S2CID 244304730 .
Внешние ссылки
[ редактировать ]- «Ципаглюкозидаза альфа с миглустатом для лечения болезни Помпе [ID3771]» . ХОРОШИЙ . 12 июля 2023 г.
- Номер клинического исследования NCT03729362 «Исследование PROPEL — исследование, сравнивающее ATB200/AT2221 с алглюкозидазой/плацебо у взрослых субъектов с LOPD» на сайте ClinicalTrials.gov
- Номер клинического испытания NCT02675465 «Первое исследование на людях по оценке безопасности, переносимости и ФК внутривенного ATB200 отдельно и при совместном применении с пероральным AT2221» на сайте ClinicalTrials.gov.
- Номер клинического испытания NCT04138277 «Исследование по оценке долгосрочной безопасности и эффективности ATB200/AT2221 у взрослых субъектов с LOPD» на сайте ClinicalTrials.gov.
 | Эта фармакологии статья по незавершена . Вы можете помочь Википедии, расширив ее . |