Пароксизмальная ночная гемоглобинурия

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия
Пароксизмальная ночная гемоглобинурия
Другие имена	Пароксизмальная ночная гемоглобинурия, синдром Маркиафавы-Микели.
	Внутрисосудистая гемолитическая анемия
Специальность	Гематология

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия ( ПНГ ) – редкое приобретенное заболевание. ^{[ 1 ]} опасное для жизни заболевание крови, характеризующееся разрушением эритроцитов системой комплемента организма , частью врожденной иммунной системы . Этот деструктивный процесс происходит из-за дефицита эритроцитов поверхностного белка DAF , который в норме подавляет такие иммунные реакции. Поскольку каскад комплемента атакует эритроциты в кровеносных сосудах системы кровообращения , разрушение эритроцитов (гемолиз) считается внутрисосудистой гемолитической анемией. Продолжаются исследования других ключевых особенностей заболевания, таких как высокая частота образования венозных тромбов . ^{[ 2 ]} Исследования показывают, что тромбоз ПНГ (сгусток крови) вызван как отсутствием GPI-заякоренных регуляторных белков комплемента (CD55 и CD59) на тромбоцитах ПНГ, так и чрезмерным потреблением оксида азота (NO). ^{[ 3 ]}

ПНГ — единственная гемолитическая анемия, вызванная приобретенным (а не наследственным) внутренним дефектом клеточной мембраны (дефицитом гликофосфатидилинозитола или ГФИ), приводящим к отсутствию защитных белков внешней поверхности, которые обычно прикрепляются через якорь ГФИ. ^{[ 4 ]} Оно может развиваться само по себе («первичная ПНГ») или в контексте других заболеваний костного мозга , таких как апластическая анемия («вторичная ПНГ»). Лишь у меньшинства больных по утрам появляется характерная красная моча, которая изначально и дала этому заболеванию название. ^{[ 5 ]}

Аллогенная трансплантация костного мозга является единственным методом лечения, но приводит к значительному увеличению дополнительных медицинских проблем и смертности. ^{[ 6 ]} Моноклональное антитело экулизумаб снижает потребность в переливании крови и улучшает качество жизни людей, страдающих ПНГ. ^{[ 6 ]} Экулизумаб радикально изменяет естественное течение ПНГ, уменьшая симптомы и осложнения заболевания, а также улучшая выживаемость до такой степени, что она может быть эквивалентна таковой у населения в целом. ^{[ 7 ]} Экулизумаб стоит не менее 440 000 долларов США за один год лечения и считается одним из самых дорогих лекарств в мире. ^{[ 8 ]}^{[ 9 ]}^{[ 10 ]}

Признаки и симптомы

Классическим признаком ПНГ является окрашивание мочи в красный цвет из-за присутствия гемоглобина и гемосидерина, образующихся в результате распада эритроцитов . ^{[ 11 ]} Поскольку утром моча более концентрированная, именно в это время ее цвет наиболее выражен. Это явление в основном встречается у пациентов с первичной формой ПНГ, которые заметят это на определенном этапе течения заболевания. Остальные в основном испытывают симптомы анемии, такие как усталость , одышка и сердцебиение . ^{[ 5 ]}

Небольшая часть пациентов сообщает о приступах болей в животе , затруднении глотания и боли при глотании , а также об эректильной дисфункции у мужчин; это происходит главным образом при быстром распаде эритроцитов и объясняется спазмом гладких мышц из-за истощения оксида азота продуктами распада эритроцитов. ^{[ 12 ]}

У сорока процентов людей с ПНГ на каком-то этапе болезни развивается тромбоз. Это основная причина тяжелых осложнений и смертности при ПНГ. Они могут развиваться в обычных местах ( тромбоз глубоких вен ног и, как следствие, тромбоэмболия легочной артерии , когда эти сгустки отрываются и попадают в легкие), но при ПНГ тромбы могут образовываться и в более необычных местах: в печеночной вене (вызывая синдром Бадда-Киари). ), воротная вена печени (вызывает тромбоз воротной вены ), верхняя или нижняя брыжеечная вена (вызывает мезентериальную ишемию ) и вены кожи. Церебральный венозный тромбоз , редкая форма инсульта , чаще встречается у пациентов с ПНГ. ^{[ 5 ]}

Патофизиология

Все клетки имеют белки, прикрепленные к их мембранам, которые часто служат средством связи или передачи сигналов между клеткой и окружающей средой. Эти сигнальные белки физически прикрепляются к клеточной мембране различными способами, обычно закрепляясь с помощью гликолипидов, таких как гликозилфосфатидилинозитолы (ГФИ). ПНГ возникает в результате дефекта сборки этих гликолипидно-белковых структур на поверхности клеток крови. ^{[ 5 ]}

Наиболее распространенным дефектным ферментом при ПНГ является фосфатидилинозитолгликан А (PIGA), один из нескольких ферментов, необходимых для образования GPI. Ген, кодирующий PIGA, расположен на Х-хромосоме . Поскольку у мужчин имеется только одна Х-хромосома, а у женщин она подавляется посредством Х-инактивации ), в каждой клетке присутствует только одна активная копия гена PIGA независимо от пола. ^{[ 1 ]} Мутация гена PIGA может привести к отсутствию якорей GPI, экспрессируемых на клеточной мембране. Когда эта мутация происходит в гемопоэтической стволовой клетке костного мозга, все клетки, которые она производит, также будут иметь дефект. ^{[ 5 ]}

Некоторые из белков, которые закрепляются на GPI на клеточной мембране, используются для защиты клетки от разрушения системой комплемента , и без этих якорей клетки легче подвергаются воздействию белков комплемента. ^{[ 4 ]} Хотя эритроциты, лейкоциты и тромбоциты подвергаются воздействию комплемента, эритроциты особенно уязвимы для лизиса. ^{[ 13 ]} Система комплемента является частью врожденной иммунной системы и выполняет множество функций: от уничтожения вторгшихся микроорганизмов путем опсонизации до прямой дестабилизации с помощью мембраноатакующего комплекса . Основными белками, защищающими клетки крови от разрушения, являются фактор ускорения распада (DAF/CD55), нарушающий образование С3-конвертазы , и протектин (CD59/MIRL/MAC-IP), связывающий мембраноатакующий комплекс и предотвращающий С9 разрушение . связывание с клеткой. ^{[ 5 ]}

Симптомы спазма пищевода , эректильной дисфункции и боли в животе объясняются тем, что гемоглобин, высвобождаемый при гемолизе, связывается с циркулирующим оксидом азота — веществом, которое необходимо для расслабления гладких мышц . Эта теория подтверждается тем фактом, что эти симптомы улучшаются при приеме нитратов или силденафила (Виагры), который улучшает воздействие оксида азота на мышечные клетки. ^{[ 5 ]} Есть подозрение, что хронический гемолиз, вызывающий хроническое истощение оксида азота, может привести к развитию легочной гипертензии (повышению давления в кровеносных сосудах, снабжающих легкие), что, в свою очередь, создает нагрузку на сердце и вызывает сердечную недостаточность . ^{[ 12 ]}

Исторически роль сна и ночи при этом заболевании («ночной» компонент названия) объяснялась закислением крови в ночное время из-за относительной гиповентиляции и накопления углекислого газа в крови во время сна. Эта гипотеза была подвергнута сомнению исследователями, которые отметили, что не у всех людей с ПНГ наблюдается повышенный гемолиз во время сна, поэтому неясно, насколько важную роль сон на самом деле играет в этом заболевании. ^{[ 14 ]}

Диагностика

Анализы крови при ПНГ показывают изменения, соответствующие внутрисосудистой гемолитической анемии : низкий гемоглобин , повышение лактатдегидрогеназы , повышение билирубина (продукта распада гемоглобина) и снижение уровня гаптоглобина ; может повышаться уровень ретикулоцитов (незрелых эритроцитов, выделяемых костным мозгом для замены разрушенных клеток), если нет сопутствующих проблем с выработкой эритроцитов (например, дефицита железа ). Прямой антиглобулиновый тест (DAT, или прямой тест Кумбса) отрицательный, поскольку гемолиз ПНГ не вызывается антителами . ^{[ 5 ]} Если ПНГ возникает на фоне известной (или подозреваемой) апластической анемии, аномальное количество лейкоцитов и снижение количества тромбоцитов при этом можно наблюдать . В этом случае анемия может быть вызвана не только гемолизом, но и недостаточным производством эритроцитов. ^{[ 5 ]}

Исторически для скрининга использовался тест лизиса сахарозы , при котором эритроциты пациента помещали в раствор с низкой ионной силой и наблюдали за гемолизом. Если результат был положительным, для подтверждения проводился тест на кислотный гемолиз Хэма (в честь доктора Томаса Хэма, описавшего этот тест в 1937 году). ^{[ 6 ]}^{[ 15 ]} Тест Хэма включает помещение эритроцитов в слабую кислоту; положительный результат (повышение ломкости эритроцитов) указывает на ПНГ или врожденную дизэритропоэтическую анемию. В настоящее время это устаревший тест для диагностики ПНГ из-за его низкой чувствительности и специфичности. ^{[ нужна ссылка ]}

Сегодня золотым стандартом является проточная цитометрия для CD55 и CD59 лейкоцитов эритроцитов и определения . В зависимости от уровня этих клеточных белков эритроциты можно классифицировать как клетки ПНГ типа I, II или III. Клетки типа I имеют нормальный уровень CD55 и CD59; тип II имеет пониженный уровень; и тип III имеют отсутствующие уровни. ^{[ 5 ]} ) . Для диагностики ПНГ все чаще используется тест на проаэролизин, меченный флуоресцеином (FLAER FLAER избирательно связывается с гликофосфатидилинозитоловым якорем и более точно демонстрирует дефицит, чем просто CD59 или CD55. ^{[ 6 ]}

Классификация

ПНГ классифицируется в зависимости от контекста, в котором она диагностируется: ^{[ 5 ]}

Классический ПНХ . Доказательства ПНГ при отсутствии другого заболевания костного мозга.
ПНГ на фоне другого уточненного заболевания костного мозга, такого как апластическая анемия и миелодиспластический синдром (МДС).
Субклиническая ПНГ . Нарушения ПНГ по данным проточной цитометрии без признаков гемолиза.

Скрининг

Существует несколько групп, которым следует проводить скрининг на ПНГ. К ним относятся пациенты с необъяснимым тромбозом, у которых вы молоды, имеете тромбоз в необычном месте (например, внутрибрюшные вены, церебральные вены, кожные вены), имеете какие-либо признаки гемолиза (например, повышенный уровень ЛДГ) или имеете низкое количество эритроцитов, лейкоцитов или тромбоцитов . ^{[ 16 ]} Те, у кого диагностирована апластическая анемия, должны проходить обследование ежегодно. ^{[ 5 ]}

Уход

Острые приступы

Существуют разногласия относительно того, могут ли стероиды (такие как преднизолон ) уменьшить тяжесть гемолитических кризов. Может потребоваться трансфузионная терапия; Помимо коррекции значительной анемии , это подавляет выработку клеток ПНГ костным мозгом и косвенно усиливает тяжесть гемолиза. Дефицит железа развивается со временем из-за потерь с мочой, и, если он есть, его, возможно, придется лечить. Терапия железом может привести к усилению гемолиза по мере образования большего количества клеток ПНГ. ^{[ 5 ]}

Долгосрочный

ПНГ является хроническим заболеванием. У пациентов с небольшим клоном и небольшим количеством проблем мониторинг проточной цитометрии каждые шесть месяцев дает информацию о тяжести и риске потенциальных осложнений. Учитывая высокий риск тромбоза при ПНГ, профилактическое лечение варфарином снижает риск тромбоза у лиц с большим клоном (50% лейкоцитов III типа). ^{[ 5 ]}^{[ 17 ]}

Эпизоды тромбоза лечат так же, как и других пациентов, но, учитывая, что ПНГ является постоянной основной причиной, вполне вероятно, что лечение варфарином или аналогичными препаратами необходимо продолжать в течение длительного времени после эпизода тромбоза. ^{[ 5 ]}

Кровалимаб

Кровалимаб , продаваемый под торговой маркой Пиаски, представляет собой моноклональное антитело, используемое для лечения людей с пароксизмальной ночной гемоглобинурией. ^{[ 18 ]} Это ингибитор компонента 5 (C5) комплемента. ^{[ 18 ]}^{[ 19 ]}

Кровалимаб был одобрен для применения в Китае в феврале 2024 г. ^{[ 20 ]} в Японии в апреле 2024 года, ^{[ 21 ]} и в США в июне 2024 года. ^{[ 22 ]}

Даникопан

Даникопан , продаваемый под торговой маркой Войдея, представляет собой препарат, используемый для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии. ^{[ 23 ]} Это ингибитор комплемента , который обратимо связывается с фактором D, предотвращая гемолиз, опосредованный альтернативным путем , и отложение белков C3 комплемента на эритроцитах. ^{[ 23 ]}

Даникопан был одобрен для медицинского применения в Японии в январе 2024 года. ^{[ 24 ]} и в США в марте 2024 г. ^{[ 25 ]}^{[ 26 ]}

Экулизумаб

Экулизумаб , продаваемый, среди прочего, под торговой маркой Soliris, представляет собой рекомбинантное гуманизированное моноклональное антитело, используемое для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии, атипичного гемолитико-уремического синдрома , генерализованной миастении и оптиконевромиелита . ^{[ 27 ]}^{[ 28 ]} У людей с пароксизмальной ночной гемоглобинурией он снижает как разрушение эритроцитов , так и потребность в переливании крови , но, по-видимому, не влияет на риск смерти. ^{[ 29 ]} Экулизумаб был первым препаратом, одобренным для каждого из его применений, и его одобрение было получено на основе небольших испытаний. ^{[ 30 ]}^{[ 31 ]}^{[ 32 ]}^{[ 33 ]} Его вводят внутривенно . ^{[ 27 ]} Это гуманизированное моноклональное антитело, действующее как ингибитор терминального комплемента . ^{[ 31 ]} Он связывается с белком комплемента C5 и ингибирует активацию системы комплемента, части иммунной системы организма. ^{[ 34 ]} Это связывание предотвращает распад эритроцитов в кровотоке (внутрисосудистый гемолиз) у людей с пароксизмальной ночной гемоглобинурией и атипичным гемолитико-уремическим синдромом. ^{[ 34 ]}

Наиболее часто сообщаемые побочные реакции у людей с пароксизмальной ночной гемоглобинурией включают головную боль, назофарингит (простуда), боль в спине и тошноту. ^{[ 34 ]} Наиболее часто сообщаемые побочные реакции у людей с атипичным гемолитико-уремическим синдромом включают головную боль, диарею, гипертонию, инфекции верхних дыхательных путей, боль в животе, рвоту, назофарингит, анемию, кашель, отек голеней или рук, тошноту, инфекции мочевыводящих путей и лихорадку. ^{[ 34 ]}

Экулизумаб (Солирис) разрабатывается , производится и продается компанией Alexion Pharmaceuticals . ^{[ 35 ]}^: 6

Иптакопан

Иптакопан , продаваемый под торговой маркой Фабхальта, представляет собой препарат, используемый для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии. ^{[ 36 ]} Это ингибитор фактора комплемента B, разработанный компанией Novartis . ^{[ 36 ]} Его принимают внутрь . ^{[ 36 ]}

США (FDA) одобрило иптакопан Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии у взрослых в декабре 2023 года. ^{[ 37 ]}^{[ 38 ]} FDA считает его первым в своем классе лекарством . ^{[ 39 ]}

Пегцетакоплан

Пегцетакоплан , продаваемый под торговой маркой Эмпавели, среди прочего, представляет собой препарат, используемый для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии. ^{[ 40 ]}^{[ 41 ]}^{[ 42 ]}^{[ 43 ]}^{[ 44 ]} и географическая атрофия сетчатки . ^{[ 45 ]}^{[ 46 ]} Пегцетакоплан является ингибитором комплемента . ^{[ 40 ]}^{[ 45 ]}

Наиболее распространенные побочные эффекты включают реакции в месте инъекции, инфекции, диарею , боли в животе , инфекции дыхательных путей, вирусные инфекции и усталость. ^{[ 40 ]}^{[ 41 ]}

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия характеризуется разрушением эритроцитов, анемией (эритроциты не могут переносить достаточное количество кислорода к тканям), образованием тромбов и нарушением функции костного мозга (недостаточное производство клеток крови). ^{[ 47 ]}

Пегцетакоплан — первый препарат для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии, который связывается с белком комплемента С3 и ингибирует его . ^{[ 47 ]} Пегцетакоплан был одобрен для медицинского применения в США в мае 2021 года. ^{[ 47 ]} США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) считает его первым в своем классе лекарством . ^{[ 48 ]}

Эпидемиология

ПНГ встречается редко, с ежегодной частотой 1-2 случая на миллион. ^{[ 5 ]} Прогноз без лечения, модифицирующего заболевание, составляет 10–20 лет. ^{[ 49 ]} Многие случаи развиваются у людей, у которых ранее был диагностирован миелодиспластический синдром . Тот факт, что ПНГ развивается при МДС, также объясняет, почему при ПНГ наблюдается более высокий уровень заболеваемости лейкемией , поскольку МДС иногда может трансформироваться в лейкемию или апластическую анемию . ^{[ 5 ]}

25% случаев ПНГ у женщин выявляются во время беременности. В этой группе высока частота тромбозов, значительно повышен риск смерти как матери, так и ребенка (20% и 8% соответственно). ^{[ 5 ]}

История

Первое описание пароксизмальной гемоглобинурии было сделано немецким врачом Паулем Штрюбингом ( Грайфсвальд , 1852–1915) во время лекции в 1881 году, позднее опубликованной в 1882 году. ^{[ 50 ]} Более поздние подробные описания были сделаны Этторе Марчиафавой и Алессио Назари в 1911 году. ^{[ 51 ]} с дальнейшими разработками Марчиафавы в 1928 г. ^{[ 52 ]} и Фердинандо Микели в 1931 году. ^{[ 53 ]}^{[ 54 ]}

Голландский врач Эннекинг ввел термин «пароксизмальная ночная гемоглобинурия» (или haemoglobinuria paroxysmalis nocturna на латыни) в 1928 году, который с тех пор стал стандартным описанием. ^{[ 55 ]}

Ссылки

^ Перейти обратно: ^а ^б Луццато Л. (август 2013 г.). «ПНГ от мутаций другого гена PIG» . Кровь . 122 (7): 1099–100. doi : 10.1182/blood-2013-06-508556 . ПМИД 23950173 .
^ Паркер CJ (май 2012 г.). «Пароксизмальная ночная гемоглобинурия». Современное мнение в гематологии . 19 (3): 141–8. дои : 10.1097/MOH.0b013e328351c348 . ПМИД 22395662 . S2CID 21266914 .
^ Бродский, РА (2014а). Пароксизмальная ночная гемоглобинурия. Кровь, 124 (18), 2804–2811. https://doi.org/10.1182/blood-2014-02-522128
^ Перейти обратно: ^а ^б Кумар Винай; Аббас АК; Фаусто Н; Митчелл Р.Н. (2007). Основная патология Роббинса (8-е изд.). Сондерс Эльзевир. п. 652. ИСБН 978-1-4160-2973-1 .
^ Перейти обратно: ^а ^б ^с ^д ^и ^ж ^г ^час ^я ^дж ^к ^л ^м ^н ^тот ^п ^д ^р Паркер С., Омин М., Ричардс С., Нишимура Дж., Бесслер М., Уэр Р. и др. (декабрь 2005 г.). «Диагностика и лечение пароксизмальной ночной гемоглобинурии» . Кровь . 106 (12): 3699–709. дои : 10.1182/кровь-2005-04-1717 . ПМК 1895106 . ПМИД 16051736 .
^ Перейти обратно: ^а ^б ^с ^д Бродский РА (июнь 2009 г.). «Как я лечу пароксизмальную ночную гемоглобинурию» . Кровь . 113 (26): 6522–7. дои : 10.1182/blood-2009-03-195966 . ПМК 2710914 . ПМИД 19372253 .
^ Вонг Э.К., Кавана Д. (январь 2018 г.). «Болезни дисрегуляции комплемента – обзор» . Семинары по иммунопатологии . 40 (1): 49–64. дои : 10.1007/s00281-017-0663-8 . ПМЦ 5794843 . ПМИД 29327071 .
^ «Alexion Pharmaceuticals приказала снизить цену на препарат стоимостью 500 тысяч долларов в год в Канаде | CBC News» . ЦБК . Проверено 29 ноября 2018 г.
^ «Британский надзорный орган хочет, чтобы американская биотехнологическая компания Alexion оправдала стоимость препарата» . Рейтер . 3 марта 2014 года . Проверено 6 июня 2014 г.
^ Марти-Карвахаль А.Х., Ананд В., Кардона А.Ф., Сола I (октябрь 2014 г.). «Экулизумаб для лечения пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией». Кокрановская база данных систематических обзоров . 10 (10): CD010340. дои : 10.1002/14651858.CD010340.pub2 . ПМИД 25356860 .
^ «Пароксизмальная ночная гемоглобинурия – NORD (Национальная организация по редким заболеваниям)» . НОРД . 2016 . Проверено 3 июля 2017 г.
^ Перейти обратно: ^а ^б Ротер Р.П., Белл Л., Хиллмен П., Гладвин М.Т. (апрель 2005 г.). «Клинические последствия внутрисосудистого гемолиза и внеклеточного гемоглобина плазмы: новый механизм заболеваний человека» . ДЖАМА . 293 (13): 1653–62. дои : 10.1001/jama.293.13.1653 . ПМИД 15811985 .
^ «Пароксизмальная ночная гемоглобинурия» . Библиотека медицинских концепций Lecturio . Проверено 2 сентября 2021 г.
^ Паркер CJ (апрель 2002 г.). «Исторические аспекты пароксизмальной ночной гемоглобинурии: «определение болезни» » . Британский журнал гематологии . 117 (1): 3–22. дои : 10.1046/j.1365-2141.2002.03374.x . ПМИД 11918528 .
^ Хэм Т.Д. (1937). «Хроническая гемолитическая анемия с пароксизмальной ночной гемоглобинурией: изучение механизма гемолиза в зависимости от кислотно-щелочного равновесия». N Engl J Med . 217 (23): 915–918. дои : 10.1056/NEJM193712022172307 .
^ Хилл А, Келли Р.Дж., Хиллмен П. (июнь 2013 г.). «Тромбоз при пароксизмальной ночной гемоглобинурии» . Кровь . 121 (25): 4985–96, викторина 5105. doi : 10.1182/blood-2012-09-311381 . ПМИД 23610373 .
^ Зал C, Ричардс С., Хиллмен П. (ноябрь 2003 г.). «Первичная профилактика варфарином предотвращает тромбоз при пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ)» . Кровь . 102 (10): 3587–91. дои : 10.1182/кровь-2003-01-0009 . ПМИД 12893760 .
^ Перейти обратно: ^а ^б «Пиаски (кровалимаб-аккз) для инъекций для внутривенного или подкожного применения» (PDF) . Архивировано (PDF) из оригинала 25 июня 2024 года . Проверено 25 июня 2024 г.
^ Рот, Александр; Нисимура, Дзюнъити; Надь, Жолт; Гал-Вайзингер, Джулия; Панс, Йенс; Юн, Сон Су; Эгиед, Миклош; Итикава, Сатоши; Ито, Ёсиказу; Ким, Джин Сок; Ниномия, Харухико; Шрезенмайер, Хуберт; Сика, Симона; Усуки, Кенсуке; Тайна Фонбрюна, Флор; Соре, Жюльетта; Состели, Александр; Хиггинсон, Джеймс; Дикманн, Андреас; Джентиле, Бретань; Ансурес-Кабрера, Джудит; Шиномия, Кендзи; Джордан, Грегор; Бедзка-Сарек, Марта; Клугхаммер, Барбара; Ярейс, Анжелика; Бухер, Кристоф; Пеффо де Латур, Режис (19 марта 2020 г.). «Ингибитор комплемента С5 кровалимаб при пароксизмальной ночной гемоглобинурии » . Кровь . 135 (12): 912–920. дои : 10.1182/blood.2019003399 . ПМК 7082616 . ПМИД 31978221 .
^ «Кровалимаб одобрен в Китае как первая страна для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ)» . chugai-pharm.co.jp . 8 февраля 2024 года. Архивировано из оригинала 18 апреля 2024 года . Проверено 18 апреля 2024 г.
^ «Япония становится вторым рынком, на котором одобрен пиаски компании Roche» . Навлин Дейли . 3 апреля 2024 года. Архивировано из оригинала 18 апреля 2024 года . Проверено 21 июня 2024 г.
^ «Утверждения новых лекарственных препаратов на 2024 год» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 21 июня 2024 года. Архивировано из оригинала 30 апреля 2024 года . Проверено 21 июня 2024 г.
^ Перейти обратно: ^а ^б «Войдея ЭПАР» . Европейское агентство по лекарственным средствам . 22 февраля 2024 года. Архивировано из оригинала 23 февраля 2024 года . Проверено 24 февраля 2024 г. Текст скопирован из источника, права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
^ «Войдея (даникопан) получила первое в Японии одобрение регулирующих органов для применения у взрослых с ПНГ в сочетании с терапией ингибиторами С5» . АстраЗенека (Пресс-релиз). 19 января 2024 года. Архивировано из оригинала 24 февраля 2024 года . Проверено 24 февраля 2024 г.
^ «Войдея-даникопан таблетка, покрытая пленочной оболочкой; набор Войдея-даникопан» . ДейлиМед . 3 апреля 2024 года. Архивировано из оригинала 25 апреля 2024 года . Проверено 25 апреля 2024 г.
^ «Утверждения новых лекарственных препаратов на 2024 год» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 29 апреля 2024 года. Архивировано из оригинала 30 апреля 2024 года . Проверено 30 апреля 2024 г.
^ Перейти обратно: ^а ^б «Солирис- экулизумаб для инъекций, раствор, концентрат» . ДейлиМед . 20 апреля 2021 года. Архивировано из оригинала 9 апреля 2022 года . Проверено 9 апреля 2022 г.
^ «Солирис ЭПАР» . Европейское агентство по лекарственным средствам . 17 сентября 2018 года. Архивировано из оригинала 19 октября 2019 года . Проверено 9 апреля 2022 г.
^ Марти-Карвахаль А.Х., Ананд В., Кардона А.Ф., Сола I (октябрь 2014 г.). «Экулизумаб для лечения пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией». Кокрановская база данных систематических обзоров . 10 (10): CD010340. дои : 10.1002/14651858.CD010340.pub2 . ПМИД 25356860 .
^ «FDA одобрило первое лечение расстройства спектра зрительного нервомиелита, редкого аутоиммунного заболевания центральной нервной системы» (пресс-релиз). США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). 27 июня 2019 года. Архивировано из оригинала 14 сентября 2019 года . Проверено 28 июня 2019 г.
^ Перейти обратно: ^а ^б Ротер Р.П., Роллинз С.А., Мойчик К.Ф., Бродский Р.А., Белл Л. (ноябрь 2007 г.). «Открытие и разработка ингибитора комплемента экулизумаба для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии». Природная биотехнология . 25 (11): 1256–1264. дои : 10.1038/nbt1344 . ПМИД 17989688 . S2CID 22732675 .
^ Дмитриюк А., Роби-Су К., Коэн М.Х., Ривз Д., Вайс К., Паздур Р. (сентябрь 2008 г.). «Отчет FDA: экулизумаб (Солирис) для лечения пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией» . Онколог . 13 (9): 993–1000. doi : 10.1634/теонколог.2008-0086 . ПМИД 18784156 . S2CID 21972428 .
^ Китинг GM (декабрь 2013 г.). «Экулизумаб: обзор его применения при атипичном гемолитико-уремическом синдроме». Наркотики . 73 (18): 2053–2066. дои : 10.1007/s40265-013-0147-7 . ПМИД 24249647 . S2CID 36682579 .
^ Перейти обратно: ^а ^б ^с ^д «FDA одобрило первый взаимозаменяемый биоаналог для лечения двух редких заболеваний» . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США . 28 мая 2024 года. Архивировано из оригинала 30 мая 2024 года . Проверено 31 мая 2024 г. В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
^ Бургуэн А.Ф., Наски Б. (апрель 2015 г.). Перспективы конкуренции биоаналогов (PDF) (Отчет). Архивировано из оригинала (PDF) 13 мая 2015 года . Проверено 29 июня 2015 г.
^ Перейти обратно: ^а ^б ^с «Фабхальта-иптакопан капсула» . ДейлиМед . 5 декабря 2023 года. Архивировано из оригинала 10 декабря 2023 года . Проверено 10 декабря 2023 г.
^ «Новартис получает одобрение FDA на препарат Фабхалта (иптакопан), обеспечивающий превосходное улучшение уровня гемоглобина при отсутствии переливания крови в качестве первой пероральной монотерапии для взрослых с ПНГ» . Новартис (Пресс-релиз). Архивировано из оригинала 12 декабря 2023 года . Проверено 6 декабря 2023 г.
^ «Утверждения новых лекарственных препаратов на 2023 год» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 6 декабря 2023 года. Архивировано из оригинала 21 января 2023 года . Проверено 10 декабря 2023 г.
^ Новые разрешения на лекарственную терапию, 2023 г. (PDF) . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) (отчет). Январь 2024 года. Архивировано из оригинала 10 января 2024 года . Проверено 9 января 2024 г.
^ Перейти обратно: ^а ^б ^с «Эмпавели-пегцетакоплан для инъекций, раствор» . ДейлиМед . 13 апреля 2023 г. Архивировано из оригинала 13 июля 2021 г. Проверено 5 июня 2023 г.
^ Перейти обратно: ^а ^б «Аспавели ЭПАР» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA). 6 сентября 2022 года. Архивировано из оригинала 18 февраля 2023 года . Проверено 18 февраля 2023 г.
^ Хо Ю.А. (декабрь 2022 г.). «Пегцетакоплан: обзор пароксизмальной ночной гемоглобинурии» . Наркотики . 82 (18): 1727–1735. doi : 10.1007/s40265-022-01809-w . ПМЦ 10234880 . ПМИД 36459381 . S2CID 254149706 .
^ Вонг Р.С. (28 июля 2022 г.). «Безопасность и эффективность пегцетакоплана при пароксизмальной ночной гемоглобинурии» . Терапевтические достижения в гематологии (обзор). 13 . Издательство SAGE : 20406207221114673. doi : 10.1177/20406207221114673 . eISSN 2040-6215 . ПМЦ 9340389 . ПМИД 35923770 .
^ Сюй Б (июль 2023 г.). «Новый целевой ингибитор C3 пегцетакоплан для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии». Клиническая и экспериментальная медицина . 23 (3): 717–726. дои : 10.1007/s10238-022-00830-3 . ПМИД 35441351 . S2CID 248245151 .
^ Перейти обратно: ^а ^б «Сифовре-пегцетакоплан для инъекций, раствор» . ДейлиМед . 23 февраля 2023 г. Проверено 6 июня 2023 г.
^ Ляо Д.С., Метлапали Р., Джоши П. (сентябрь 2022 г.). «Лечение пегцетакопланом географической атрофии, вызванной возрастной дегенерацией желтого пятна: краткое изложение исследования FILLY простым языком» . Иммунотерапия . 14 (13): 995–1006. дои : 10.2217/imt-2022-0078 . ПМИД 35860926 . S2CID 250731980 .
^ Перейти обратно: ^а ^б ^с «FDA одобрило новое лечение для взрослых с серьёзными редкими заболеваниями крови» . США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). 18 мая 2021 г. Архивировано из оригинала 17 октября 2021 г. Проверено 18 февраля 2023 г. В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
^ Укрепление здоровья посредством инноваций: одобрение новых лекарственных средств в 2021 г. (PDF) . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) (отчет). 13 мая 2022 года. Архивировано из оригинала 6 декабря 2022 года . Проверено 22 января 2023 г. В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
^ Пу Ю.Дж., Бродский Р.А. (июнь 2011 г.). «Пароксизмальная ночная гемоглобинурия от скамьи до постели» . Клиническая и трансляционная наука . 4 (3): 219–24. дои : 10.1111/j.1752-8062.2011.00262.x . ПМЦ 3128433 . ПМИД 21707954 .
^ Струбинг П. (1882). «Пароксизмальная гемоглобинурия» . Dtsch Med Wochenschr (на немецком языке). 8 : 1–3 и 17–21. дои : 10.1055/s-0029-1196307 . S2CID 260089988 .
^ Марчиафава Э, Назари А (1911). «Новый вклад в изучение хронической гемолитической желтухи». Policlinico [Med] (на итальянском языке). 18 : 241–254.
^ Маркиафава Э (1928). «Гемолитическая анемия с постоянной гемосидеринурией». Policlinico [Med] (на итальянском языке). 35 : 105–117.
^ Микели Ф (1931). «Случай гемолитической анемии с постоянной гемосидеринурией». G Accad Med Турин (на итальянском языке). 13 :148.
^ Синдром Стрюбинга-Маркиафавы-Микели в журнале Who Named It?
^ Эннекинг Дж. (1928). «Новая форма интермиттирующей гемоглобинурии (Haemoglobinuria paroxysmalis nocturia)». Клин Вохеншр (на немецком языке). 7 (43): 2045–2047. дои : 10.1007/BF01846778 . S2CID 30149910 .

Внешние ссылки

[Luzzatto-1] Перейти обратно: ^а ^б Луццато Л. (август 2013 г.). «ПНГ от мутаций другого гена PIG» . Кровь . 122 (7): 1099–100. doi : 10.1182/blood-2013-06-508556 . ПМИД 23950173 .

[:0-2] Паркер CJ (май 2012 г.). «Пароксизмальная ночная гемоглобинурия». Современное мнение в гематологии . 19 (3): 141–8. дои : 10.1097/MOH.0b013e328351c348 . ПМИД 22395662 . S2CID 21266914 .

[3] Бродский, РА (2014а). Пароксизмальная ночная гемоглобинурия. Кровь, 124 (18), 2804–2811. https://doi.org/10.1182/blood-2014-02-522128

[Robbins-4] Перейти обратно: ^а ^б Кумар Винай; Аббас АК; Фаусто Н; Митчелл Р.Н. (2007). Основная патология Роббинса (8-е изд.). Сондерс Эльзевир. п. 652. ИСБН 978-1-4160-2973-1 .

[parker2005-5] Перейти обратно: ^а ^б ^с ^д ^и ^ж ^г ^час ^я ^дж ^к ^л ^м ^н ^тот ^п ^д ^р Паркер С., Омин М., Ричардс С., Нишимура Дж., Бесслер М., Уэр Р. и др. (декабрь 2005 г.). «Диагностика и лечение пароксизмальной ночной гемоглобинурии» . Кровь . 106 (12): 3699–709. дои : 10.1182/кровь-2005-04-1717 . ПМК 1895106 . ПМИД 16051736 .

[Brodsky-6] Перейти обратно: ^а ^б ^с ^д Бродский РА (июнь 2009 г.). «Как я лечу пароксизмальную ночную гемоглобинурию» . Кровь . 113 (26): 6522–7. дои : 10.1182/blood-2009-03-195966 . ПМК 2710914 . ПМИД 19372253 .

[:1-7] Вонг Э.К., Кавана Д. (январь 2018 г.). «Болезни дисрегуляции комплемента – обзор» . Семинары по иммунопатологии . 40 (1): 49–64. дои : 10.1007/s00281-017-0663-8 . ПМЦ 5794843 . ПМИД 29327071 .

[8] «Alexion Pharmaceuticals приказала снизить цену на препарат стоимостью 500 тысяч долларов в год в Канаде | CBC News» . ЦБК . Проверено 29 ноября 2018 г.

[Reuters-9] «Британский надзорный орган хочет, чтобы американская биотехнологическая компания Alexion оправдала стоимость препарата» . Рейтер . 3 марта 2014 года . Проверено 6 июня 2014 г.

[Car2014-10] Марти-Карвахаль А.Х., Ананд В., Кардона А.Ф., Сола I (октябрь 2014 г.). «Экулизумаб для лечения пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией». Кокрановская база данных систематических обзоров . 10 (10): CD010340. дои : 10.1002/14651858.CD010340.pub2 . ПМИД 25356860 .

[11] «Пароксизмальная ночная гемоглобинурия – NORD (Национальная организация по редким заболеваниям)» . НОРД . 2016 . Проверено 3 июля 2017 г.

[The_clinical_sequelae_of_intravascu-12] Перейти обратно: ^а ^б Ротер Р.П., Белл Л., Хиллмен П., Гладвин М.Т. (апрель 2005 г.). «Клинические последствия внутрисосудистого гемолиза и внеклеточного гемоглобина плазмы: новый механизм заболеваний человека» . ДЖАМА . 293 (13): 1653–62. дои : 10.1001/jama.293.13.1653 . ПМИД 15811985 .

[13] «Пароксизмальная ночная гемоглобинурия» . Библиотека медицинских концепций Lecturio . Проверено 2 сентября 2021 г.

[14] Паркер CJ (апрель 2002 г.). «Исторические аспекты пароксизмальной ночной гемоглобинурии: «определение болезни» » . Британский журнал гематологии . 117 (1): 3–22. дои : 10.1046/j.1365-2141.2002.03374.x . ПМИД 11918528 .

[15] Хэм Т.Д. (1937). «Хроническая гемолитическая анемия с пароксизмальной ночной гемоглобинурией: изучение механизма гемолиза в зависимости от кислотно-щелочного равновесия». N Engl J Med . 217 (23): 915–918. дои : 10.1056/NEJM193712022172307 .

[16] Хилл А, Келли Р.Дж., Хиллмен П. (июнь 2013 г.). «Тромбоз при пароксизмальной ночной гемоглобинурии» . Кровь . 121 (25): 4985–96, викторина 5105. doi : 10.1182/blood-2012-09-311381 . ПМИД 23610373 .

[17] Зал C, Ричардс С., Хиллмен П. (ноябрь 2003 г.). «Первичная профилактика варфарином предотвращает тромбоз при пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ)» . Кровь . 102 (10): 3587–91. дои : 10.1182/кровь-2003-01-0009 . ПМИД 12893760 .

[Crovalimab_Piasky_FDA_label-18] Перейти обратно: ^а ^б «Пиаски (кровалимаб-аккз) для инъекций для внутривенного или подкожного применения» (PDF) . Архивировано (PDF) из оригинала 25 июня 2024 года . Проверено 25 июня 2024 г.

[19] Рот, Александр; Нисимура, Дзюнъити; Надь, Жолт; Гал-Вайзингер, Джулия; Панс, Йенс; Юн, Сон Су; Эгиед, Миклош; Итикава, Сатоши; Ито, Ёсиказу; Ким, Джин Сок; Ниномия, Харухико; Шрезенмайер, Хуберт; Сика, Симона; Усуки, Кенсуке; Тайна Фонбрюна, Флор; Соре, Жюльетта; Состели, Александр; Хиггинсон, Джеймс; Дикманн, Андреас; Джентиле, Бретань; Ансурес-Кабрера, Джудит; Шиномия, Кендзи; Джордан, Грегор; Бедзка-Сарек, Марта; Клугхаммер, Барбара; Ярейс, Анжелика; Бухер, Кристоф; Пеффо де Латур, Режис (19 марта 2020 г.). «Ингибитор комплемента С5 кровалимаб при пароксизмальной ночной гемоглобинурии » . Кровь . 135 (12): 912–920. дои : 10.1182/blood.2019003399 . ПМК 7082616 . ПМИД 31978221 .

[Crovalimab_chugai_20240208-20] «Кровалимаб одобрен в Китае как первая страна для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ)» . chugai-pharm.co.jp . 8 февраля 2024 года. Архивировано из оригинала 18 апреля 2024 года . Проверено 18 апреля 2024 г.

[Crovalimab_navlindaily_20240403-21] «Япония становится вторым рынком, на котором одобрен пиаски компании Roche» . Навлин Дейли . 3 апреля 2024 года. Архивировано из оригинала 18 апреля 2024 года . Проверено 21 июня 2024 г.

[Crovalimab_Novel_Drug_Approvals_for_2024-22] «Утверждения новых лекарственных препаратов на 2024 год» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 21 июня 2024 года. Архивировано из оригинала 30 апреля 2024 года . Проверено 21 июня 2024 г.

[Danicopan_Voydeya_EPAR-23] Перейти обратно: ^а ^б «Войдея ЭПАР» . Европейское агентство по лекарственным средствам . 22 февраля 2024 года. Архивировано из оригинала 23 февраля 2024 года . Проверено 24 февраля 2024 г. Текст скопирован из источника, права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.

[24] «Войдея (даникопан) получила первое в Японии одобрение регулирующих органов для применения у взрослых с ПНГ в сочетании с терапией ингибиторами С5» . АстраЗенека (Пресс-релиз). 19 января 2024 года. Архивировано из оригинала 24 февраля 2024 года . Проверено 24 февраля 2024 г.

[Danicopan_Voydeya_FDA_label-25] «Войдея-даникопан таблетка, покрытая пленочной оболочкой; набор Войдея-даникопан» . ДейлиМед . 3 апреля 2024 года. Архивировано из оригинала 25 апреля 2024 года . Проверено 25 апреля 2024 г.

[26] «Утверждения новых лекарственных препаратов на 2024 год» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 29 апреля 2024 года. Архивировано из оригинала 30 апреля 2024 года . Проверено 30 апреля 2024 г.

[Eculizumab_Soliris_FDA_label-27] Перейти обратно: ^а ^б «Солирис- экулизумаб для инъекций, раствор, концентрат» . ДейлиМед . 20 апреля 2021 года. Архивировано из оригинала 9 апреля 2022 года . Проверено 9 апреля 2022 г.

[Eculizumab_Soliris_EPAR-28] «Солирис ЭПАР» . Европейское агентство по лекарственным средствам . 17 сентября 2018 года. Архивировано из оригинала 19 октября 2019 года . Проверено 9 апреля 2022 г.

[Eculizumab_Car2014-29] Марти-Карвахаль А.Х., Ананд В., Кардона А.Ф., Сола I (октябрь 2014 г.). «Экулизумаб для лечения пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией». Кокрановская база данных систематических обзоров . 10 (10): CD010340. дои : 10.1002/14651858.CD010340.pub2 . ПМИД 25356860 .

[Eculizumab_FDA_eculiz-30] «FDA одобрило первое лечение расстройства спектра зрительного нервомиелита, редкого аутоиммунного заболевания центральной нервной системы» (пресс-релиз). США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). 27 июня 2019 года. Архивировано из оригинала 14 сентября 2019 года . Проверено 28 июня 2019 г.

[Eculizumab_Rother2007-31] Перейти обратно: ^а ^б Ротер Р.П., Роллинз С.А., Мойчик К.Ф., Бродский Р.А., Белл Л. (ноябрь 2007 г.). «Открытие и разработка ингибитора комплемента экулизумаба для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии». Природная биотехнология . 25 (11): 1256–1264. дои : 10.1038/nbt1344 . ПМИД 17989688 . S2CID 22732675 .

[Eculizumab_Dmytrijuk2008-32] Дмитриюк А., Роби-Су К., Коэн М.Х., Ривз Д., Вайс К., Паздур Р. (сентябрь 2008 г.). «Отчет FDA: экулизумаб (Солирис) для лечения пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией» . Онколог . 13 (9): 993–1000. doi : 10.1634/теонколог.2008-0086 . ПМИД 18784156 . S2CID 21972428 .

[Eculizumab_Drug2013-33] Китинг GM (декабрь 2013 г.). «Экулизумаб: обзор его применения при атипичном гемолитико-уремическом синдроме». Наркотики . 73 (18): 2053–2066. дои : 10.1007/s40265-013-0147-7 . ПМИД 24249647 . S2CID 36682579 .

[Eculizumab_FDA_PR_20240528-34] Перейти обратно: ^а ^б ^с ^д «FDA одобрило первый взаимозаменяемый биоаналог для лечения двух редких заболеваний» . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США . 28 мая 2024 года. Архивировано из оригинала 30 мая 2024 года . Проверено 31 мая 2024 г. В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .

[Eculizumab_Biosimilar_2013-35] Бургуэн А.Ф., Наски Б. (апрель 2015 г.). Перспективы конкуренции биоаналогов (PDF) (Отчет). Архивировано из оригинала (PDF) 13 мая 2015 года . Проверено 29 июня 2015 г.

[Iptacopan_Fabhalta_FDA_label-36] Перейти обратно: ^а ^б ^с «Фабхальта-иптакопан капсула» . ДейлиМед . 5 декабря 2023 года. Архивировано из оригинала 10 декабря 2023 года . Проверено 10 декабря 2023 г.

[37] «Новартис получает одобрение FDA на препарат Фабхалта (иптакопан), обеспечивающий превосходное улучшение уровня гемоглобина при отсутствии переливания крови в качестве первой пероральной монотерапии для взрослых с ПНГ» . Новартис (Пресс-релиз). Архивировано из оригинала 12 декабря 2023 года . Проверено 6 декабря 2023 г.

[38] «Утверждения новых лекарственных препаратов на 2023 год» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 6 декабря 2023 года. Архивировано из оригинала 21 января 2023 года . Проверено 10 декабря 2023 г.

[39] Новые разрешения на лекарственную терапию, 2023 г. (PDF) . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) (отчет). Январь 2024 года. Архивировано из оригинала 10 января 2024 года . Проверено 9 января 2024 г.

[Pegcetacoplan_Empaveli_FDA_label-40] Перейти обратно: ^а ^б ^с «Эмпавели-пегцетакоплан для инъекций, раствор» . ДейлиМед . 13 апреля 2023 г. Архивировано из оригинала 13 июля 2021 г. Проверено 5 июня 2023 г.

[Pegcetacoplan_Aspaveli_EPAR-41] Перейти обратно: ^а ^б «Аспавели ЭПАР» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA). 6 сентября 2022 года. Архивировано из оригинала 18 февраля 2023 года . Проверено 18 февраля 2023 г.

[Pegcetacoplan_pmid36459381-42] Хо Ю.А. (декабрь 2022 г.). «Пегцетакоплан: обзор пароксизмальной ночной гемоглобинурии» . Наркотики . 82 (18): 1727–1735. doi : 10.1007/s40265-022-01809-w . ПМЦ 10234880 . ПМИД 36459381 . S2CID 254149706 .

[Pegcetacoplan_pmid35923770-43] Вонг Р.С. (28 июля 2022 г.). «Безопасность и эффективность пегцетакоплана при пароксизмальной ночной гемоглобинурии» . Терапевтические достижения в гематологии (обзор). 13 . Издательство SAGE : 20406207221114673. doi : 10.1177/20406207221114673 . eISSN 2040-6215 . ПМЦ 9340389 . ПМИД 35923770 .

[Pegcetacoplan_pmid35441351-44] Сюй Б (июль 2023 г.). «Новый целевой ингибитор C3 пегцетакоплан для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии». Клиническая и экспериментальная медицина . 23 (3): 717–726. дои : 10.1007/s10238-022-00830-3 . ПМИД 35441351 . S2CID 248245151 .

[Pegcetacoplan_Syfovre_FDA_label-45] Перейти обратно: ^а ^б «Сифовре-пегцетакоплан для инъекций, раствор» . ДейлиМед . 23 февраля 2023 г. Проверено 6 июня 2023 г.

[Pegcetacoplan_pmid35860926-46] Ляо Д.С., Метлапали Р., Джоши П. (сентябрь 2022 г.). «Лечение пегцетакопланом географической атрофии, вызванной возрастной дегенерацией желтого пятна: краткое изложение исследования FILLY простым языком» . Иммунотерапия . 14 (13): 995–1006. дои : 10.2217/imt-2022-0078 . ПМИД 35860926 . S2CID 250731980 .

[Pegcetacoplan_FDA_Empaveli-47] Перейти обратно: ^а ^б ^с «FDA одобрило новое лечение для взрослых с серьёзными редкими заболеваниями крови» . США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). 18 мая 2021 г. Архивировано из оригинала 17 октября 2021 г. Проверено 18 февраля 2023 г. В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .

[Pegcetacoplan_New_Drug_Therapy_Approvals_2021-48] Укрепление здоровья посредством инноваций: одобрение новых лекарственных средств в 2021 г. (PDF) . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) (отчет). 13 мая 2022 года. Архивировано из оригинала 6 декабря 2022 года . Проверено 22 января 2023 г. В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .

[49] Пу Ю.Дж., Бродский Р.А. (июнь 2011 г.). «Пароксизмальная ночная гемоглобинурия от скамьи до постели» . Клиническая и трансляционная наука . 4 (3): 219–24. дои : 10.1111/j.1752-8062.2011.00262.x . ПМЦ 3128433 . ПМИД 21707954 .

[50] Струбинг П. (1882). «Пароксизмальная гемоглобинурия» . Dtsch Med Wochenschr (на немецком языке). 8 : 1–3 и 17–21. дои : 10.1055/s-0029-1196307 . S2CID 260089988 .

[51] Марчиафава Э, Назари А (1911). «Новый вклад в изучение хронической гемолитической желтухи». Policlinico [Med] (на итальянском языке). 18 : 241–254.

[52] Маркиафава Э (1928). «Гемолитическая анемия с постоянной гемосидеринурией». Policlinico [Med] (на итальянском языке). 35 : 105–117.

[53] Микели Ф (1931). «Случай гемолитической анемии с постоянной гемосидеринурией». G Accad Med Турин (на итальянском языке). 13 :148.

[54] Синдром Стрюбинга-Маркиафавы-Микели в журнале Who Named It?

[55] Эннекинг Дж. (1928). «Новая форма интермиттирующей гемоглобинурии (Haemoglobinuria paroxysmalis nocturia)». Клин Вохеншр (на немецком языке). 7 (43): 2045–2047. дои : 10.1007/BF01846778 . S2CID 30149910 .

[ 1 ]

[ 2 ]

[ 3 ]

[ 4 ]

[ 5 ]

[ 6 ]

[ 7 ]

[ 8 ]

[ 9 ]

[ 10 ]

[ 11 ]

[ 12 ]

[ 13 ]

[ 14 ]

[ 15 ]

[ 16 ]

[ 17 ]

[ 18 ]

[ 19 ]

[ 20 ]

[ 21 ]

[ 22 ]

[ 23 ]

[ 24 ]

[ 25 ]

[ 26 ]

[ 27 ]

[ 28 ]

[ 29 ]

[ 30 ]

[ 31 ]

[ 32 ]

[ 33 ]

[ 34 ]

[ 35 ]

[ 36 ]

[ 37 ]

[ 38 ]

[ 39 ]

[ 40 ]

[ 41 ]

[ 42 ]

[ 43 ]

[ 44 ]

[ 45 ]

[ 46 ]

[ 47 ]

[ 48 ]

[ 49 ]

[ 50 ]

[ 51 ]

[ 52 ]

[ 53 ]

[ 54 ]

[ 55 ]

Классификация	Д МКБ - 10 : D59.5 МКБ - 9-СМ : 283,2 Опустить : 300818 МеШ : D006457 БолезниБД : 9688
Внешние ресурсы	МедлайнПлюс : 000534 Электронная медицина : статья/207468

v т и Врожденная ошибка липидного обмена : фосфолипидного обмена Нарушения
Tafazzin	3-Methylglutaconic aciduria 2 (Barth syndrome) CMD3A
Other	Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria Hyperphosphatasia with mental retardation syndrome