Луспатерцепт
| Клинические данные | |
|---|---|
| Произношение | / l ʊ s ˈ p æ t ər s ɛ p t / luus- PAT -мар-сентябрь |
| Торговые названия | Реблозил |
| Другие имена | ACE-536, луспатерцепт-аамт |
| AHFS / Drugs.com | Монография |
| МедлайнПлюс | а620043 |
| Данные лицензии |
|
| Беременность категория |
|
| Маршруты администрация | Подкожная инъекция |
| код АТС | |
| Юридический статус | |
| Юридический статус | |
| Идентификаторы | |
| Номер CAS | |
| ПабХим CID | |
| Лекарственный Банк | |
| ХимическийПаук |
|
| НЕКОТОРЫЙ | |
| КЕГГ | |
| Химические и физические данные | |
| Формула | С 3350 Х 5070 Н 906 О 1044 С 38 |
| Молярная масса | 75 958 .99 g·mol −1 |
Луспатерцепт , продаваемый под торговой маркой Реблозил , представляет собой препарат, используемый для лечения анемии при бета-талассемии и миелодиспластических синдромах . [ 5 ]
США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) считает его первым в своем классе лекарством . [ 8 ]
Медицинское использование
[ редактировать ]Луспатерцепт показан для лечения взрослых с трансфузионно-зависимой анемией вследствие миелодиспластического синдрома (МДС) очень низкого, низкого и среднего риска (МДС) с кольцевыми сидеробластами, у которых наблюдался неудовлетворительный ответ на терапию на основе эритропоэтина или которым не показана терапия. [ 6 ]
Луспатерцепт показан для лечения взрослых с трансфузионно-зависимой анемией, связанной с бета-талассемией. [ 6 ]
Побочные эффекты
[ редактировать ]Возможные побочные эффекты включают временную боль в костях, боли в суставах (артралгии), головокружение, повышенное кровяное давление (гипертония) и повышенный уровень мочевой кислоты ( гиперурикемия ). Также отмечался повышенный риск тромбоза (сгустков крови) у пациентов с факторами риска тромбоза, принимающих луспатерцепт. [ 9 ]
Структура и механизм
[ редактировать ]Луспатерцепт представляет собой рекомбинантный слитый белок, полученный из человеческого рецептора активина типа IIb (ActRIIb), связанного с белком, полученным из иммуноглобулина G. [ 10 ] Он связывает TGF ( трансформирующего фактора роста бета суперсемейства лиганды ), чтобы уменьшить передачу сигналов SMAD . Снижение передачи сигналов SMAD приводит к усилению созревания эритроидов . [ 9 ]
История
[ редактировать ]В исследованиях III фазы оценивалась эффективность луспатерцепта для лечения анемии при гематологических заболеваниях бета-талассемии. [ 11 ] и миелодиспластический синдром. [ 12 ]
Он был разработан Acceleron Pharma в сотрудничестве с Celgene . [ 13 ]
США В ноябре 2019 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило луспатерцепт-аамт для лечения анемии (недостатка эритроцитов) у взрослых пациентов с бета-талассемией, которым требуется регулярное переливание эритроцитов (эритроцитов). [ 14 ] [ 15 ] [ 16 ] [ 17 ] Луспатерцепт был одобрен для медицинского применения в Европейском Союзе в июне 2020 года. [ 6 ]
США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) присвоило препарату статус орфанного препарата в 2013 году и ускоренный статус в 2015 году. [ 18 ]
Исследовать
[ редактировать ]Луспатерцепт оценивается для применения у взрослых с нетрансфузионно-зависимой бета-талассемией. [ 19 ]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ Jump up to: а б «Реблозил» . Управление терапевтических товаров (TGA) . 7 сентября 2021 г. Проверено 17 сентября 2021 г.
- ^ «АусПАР: Луспатерцепт» . Управление терапевтических товаров (TGA) . 28 апреля 2022 г. Проверено 28 апреля 2022 г.
- ^ «Краткая основа решения (SBD) для Reblozyl» . Здоровье Канады . 23 октября 2014 года . Проверено 29 мая 2022 г.
- ^ «Основные продукты для здоровья 2021 года: приложения к продуктам, одобренным в 2021 году» . Здоровье Канады . 3 августа 2022 г. Проверено 25 марта 2024 г.
- ^ Jump up to: а б «Реблозиллуспатерцепт для инъекций, порошок лиофилизированный для приготовления раствора» . ДейлиМед . Проверено 17 сентября 2021 г.
- ^ Jump up to: а б с д «Реблозил ЭПАР» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 28 апреля 2020 г. Проверено 26 сентября 2020 г. Текст скопирован из источника, права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
- ^ «Информация о продукте Reblozyl» . Союзный реестр лекарственных средств . Проверено 3 марта 2023 г.
- ^ «Разрешения на новую лекарственную терапию 2019» . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США . 31 декабря 2019 года . Проверено 15 сентября 2020 г.
- ^ Jump up to: а б Тахер А.Т., Мусаллам К.М., Каппеллини, доктор медицинских наук (февраль 2021 г.). «β-Талассемия». Медицинский журнал Новой Англии . 384 (8): 727–743. дои : 10.1056/NEJMra2021838 . ПМИД 33626255 . S2CID 232049825 .
- ^ «Люспатерцепт» . Тезаурус НЦИ . Национальный институт рака .
- ^ «Фаза 3, двойное слепое, плацебо-контролируемое многоцентровое исследование для определения эффективности и безопасности луспатерцепта (ACE-536) у взрослых с трансфузионно-зависимой бета (B)-талассемией» . www.clinicaltrials.gov. 21 января 2022 года . Проверено 5 мая 2022 г.
- ^ «Фаза 3, двойное слепое, рандомизированное исследование для сравнения эффективности и безопасности луспатерцепта (ACE-536) по сравнению с плацебо для лечения анемии, вызванной IPSS-R, миелодиспластическими синдромами очень низкого, низкого или среднего риска у субъектов с Кольцевые сидеробласты, которым требуется переливание эритроцитов» . www.clinicaltrials.gov. 19 ноября 2021 г. Проверено 5 мая 2022 г.
- ^ «Люспатерцепт: наш ведущий кандидат на продукт» . Акселерон Фарма. Архивировано из оригинала 5 марта 2017 года . Проверено 22 мая 2017 г.
- ^ «FDA одобрило первую терапию для лечения пациентов с редким заболеванием крови» . США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) (пресс-релиз). 8 ноября 2019 г. Архивировано из оригинала 13 ноября 2019 г. . Проверено 13 ноября 2019 г. .
В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ «Реблозил (люспатерцепт-аамт) История одобрения FDA» . Наркотики.com . Архивировано из оригинала 13 ноября 2019 года . Проверено 13 ноября 2019 г. .
- ^ «FDA одобрило реблозил (люспатерцепт-аамт) для лечения анемии у взрослых с бета-талассемией, которым требуется регулярное переливание эритроцитов» . «Селджен» (пресс-релиз). 8 ноября 2019 г. Архивировано из оригинала 13 ноября 2019 г. . Проверено 13 ноября 2019 г. .
- ^ «Снимки испытаний наркотиков: Реблозил» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 8 ноября 2019 года . Проверено 26 января 2020 г. . В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ «Луспатерцепту предоставлен статус ускоренного режима FDA для лечения пациентов с бета-талассемией» (пресс-релиз). Акселерон/Селджен. 18 мая 2015 года . Проверено 22 мая 2017 г. - через Business Wire.
- ^ Пига А., Перротта С., Гамберини М.Р., Воскариду Е., Мельпиньяно А., Филоза А. и др. (март 2019 г.). «Люспатерцепт повышает уровень гемоглобина и потребность в переливании крови в исследовании пациентов с β-талассемией» . Кровь . 133 (12): 1279–1289. дои : 10.1182/blood-2018-10-879247 . ПМК 6440118 . ПМИД 30617198 .
