Деферипрон
 | |
| Клинические данные | |
|---|---|
| Торговые названия | Феррипрокс |
| AHFS / Drugs.com | Монография |
| Медлайн Плюс | а612016 |
| Данные лицензии |
|
| Беременность категория |
|
| Маршруты администрация | Через рот |
| код АТС | |
| Юридический статус | |
| Юридический статус | |
| Фармакокинетические данные | |
| Метаболизм | глюкуронидация |
| Период полувыведения | от 2 до 3 часов |
| Экскреция | Почки (от 75 до 90% за 24 часа) |
| Идентификаторы | |
| Номер CAS | |
| ПабХим CID | |
| ИЮФАР/БПС | |
| Лекарственный Банк | |
| ХимическийПаук | |
| НЕКОТОРЫЙ | |
| КЕГГ | |
| КЭБ | |
| ХЭМБЛ | |
| Панель управления CompTox ( EPA ) | |
| Информационная карта ECHA | 100.157.470 |
| Химические и физические данные | |
| Формула | C7H9NOC7H9NO2 |
| Молярная масса | 139.154 g·mol −1 |
| 3D model ( JSmol ) | |
  (что это?) (проверять) | |
Деферипрон под торговой маркой Ferriprox , продаваемый, среди прочего, , представляет собой препарат , который хелатирует железо и используется для лечения перегрузки железом при большой талассемии . [ 5 ] Впервые он был одобрен и показан для использования при лечении большой талассемии в 1994 году. [ 6 ] и был лицензирован для использования в Европейском Союзе в течение многих лет, ожидая одобрения в Канаде и США. [ 5 ] 14 октября 2011 года он был одобрен для использования в США в рамках FDA программы ускоренного одобрения . [ 7 ] [ 8 ]
Наиболее распространенные побочные эффекты включают красно-коричневую мочу (что указывает на то, что железо выводится с мочой), тошноту (тошнота), боль в животе (боль в животе) и рвоту. [ 9 ] [ 7 ] Менее распространенными, но более серьезными побочными эффектами являются агранулоцитоз (очень низкий уровень гранулоцитов, тип лейкоцитов) и нейтропения (низкий уровень нейтрофилов, тип лейкоцитов, который борется с инфекциями). [ 9 ] [ 7 ]
Медицинское использование
[ редактировать ]Монотерапия деферипроном показана в Европейском Союзе для лечения перегрузки железом у пациентов с большой талассемией, когда текущая хелаторная терапия противопоказана или неадекватна. [ 9 ]
Деферипрон в сочетании с другим хелатором показан в Европейском Союзе пациентам с большой талассемией, когда монотерапия любым хелатором железа неэффективна или когда профилактика или лечение опасных для жизни последствий перегрузки железом (в основном сердечной перегрузки) оправдывает быструю или интенсивную коррекцию. [ 9 ]
Исследователи обнаружили, что пероральный препарат деферипрон реактивирует «альтруистическую суицидальную реакцию» ВИЧ-инфицированной клетки, убивая РНК ВИЧ, которую она несет. Для эффективного подавления генерации ВИЧ-1 и индукции апоптоза необходимы деферипрон в концентрации около 150 мкМ в инфицированных Т-клеточных линиях. Поскольку уменьшение РНК ВИЧ-1 на 0,5 log10 соответствует дополнительным 2 годам выживания без СПИДа, а снижение log10 на 0,3 log10 снижает годовой риск прогрессирования до смерти, связанной со СПИДом, на 25%, измерения свидетельствуют о биологической значимости. [ 10 ]
Споры
[ редактировать ]Деферипрон оказался в центре длительной борьбы между Нэнси Оливьери , канадским гематологом и исследователем , Больницей для больных детей и фармацевтической компанией Apotex , которая началась в 1996 году и задержала одобрение препарата в Северной Америке. [ 11 ] Данные Оливьери показали, что деферипрон может привести к прогрессирующей печеночной недостаточности . [ 12 ] [ 13 ] [ 14 ]
История
[ редактировать ]Деферипрон был одобрен для медицинского применения в Европейском Союзе в августе 1999 года. [ 9 ]
Он был одобрен для медицинского использования в США в октябре 2011 года. [ 7 ] [ 8 ] Общие версии были одобрены в августе 2019 года. [ 15 ]
Безопасность и эффективность деферипрона основана на анализе данных двенадцати клинических исследований с участием 236 участников. [ 7 ] Участники исследования не реагировали на предыдущую терапию хелаторами железа. [ 7 ] Деферипрон считался успешным лечением для участников, у которых наблюдалось как минимум 20-процентное снижение сывороточного ферритина, белка, который хранит железо в организме для последующего использования. [ 7 ] У половины участников исследования наблюдалось снижение уровня ферритина как минимум на 20 процентов. [ 7 ]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ «Использование деферипрона (феррипрокса) во время беременности» . Наркотики.com . 30 марта 2020 г. Проверено 20 мая 2020 г.
- ^ «Список всех лекарств с предупреждениями о черном ящике, полученный FDA (используйте ссылки «Загрузить полные результаты» и «Просмотреть запрос»).» . nctr-crs.fda.gov . FDA . Проверено 22 октября 2023 г.
- ^ «Разрешения на новые лекарства Министерства здравоохранения Канады: основные события 2015 г.» . Здоровье Канады . 4 мая 2016 года . Проверено 7 апреля 2024 г.
- ^ «Феррипрокс 100 мг/мл раствор для перорального применения. Краткое описание характеристик продукта (SmPC)» . (эмс) . 26 ноября 2019 года . Проверено 20 мая 2020 г.
- ^ Перейти обратно: а б Савулеску Дж. (февраль 2004 г.). «Большая талассемия: мрачная история деферипрона» . БМЖ . 328 (7436): 358–9. дои : 10.1136/bmj.328.7436.358 . ПМЦ 341373 . ПМИД 14962851 .
- ^ Персонал. «История Чиплы» . Ципла . Архивировано из оригинала 27 октября 2015 года.
- ^ Перейти обратно: а б с д и ж г час «FDA одобрило Феррипокс (деферипрон) для лечения пациентов с избытком железа в организме» . США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) (пресс-релиз). 14 октября 2011 г. Архивировано из оригинала 10 октября 2016 г.
В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ Перейти обратно: а б «Пакет одобрения лекарственного средства: таблетка Феррипрокс (деферипрон), NDA № 021825» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 30 ноября 2011 года . Проверено 20 мая 2020 г.
- ^ Перейти обратно: а б с д и «Феррипрокс ЭПАР» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 28 октября 2009 года . Проверено 20 мая 2020 г. Текст скопирован из источника, права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
- ^ Дипти Саксена, Майкл Спино, Фернандо Трикта, Джон Коннелли, Бернадетт М. Крачкиоло, Аксель-Райнер Ханауске, Дарлин Д'Аллиесси Гандольфи, Майкл Б. Мэтьюз, Джонатан Карн, Барт Холланд, Пак Мён Хи, Цафи Пеэри, Пол Э. Палумбо, Хартмут М. Ханауске-Абель (18 мая 2016 г.). Открытие свинца на основе лекарств: новый аблятивный антиретровирусный профиль деферипрона в ВИЧ-1-инфицированных клетках и у ВИЧ-инфицированных субъектов, ранее не получавших лечения, в двойном слепом плацебо-контролируемом рандомизированном исследовательском исследовании .
- ^ Вьенс А.М., Савулеску Дж. (февраль 2004 г.). «Введение в симпозиум Оливьери» . Журнал медицинской этики . 30 (1): 1–7. дои : 10.1136/jme.2003.006577 . ПМЦ 1757126 . ПМИД 14872065 .
- ^ Бриттенхэм ГМ, Натан Д.Г., Оливьери Н.Ф., Портер Дж.Б., Пиппард М., Вичинский Э.П., Weatherall DJ (июнь 2003 г.). «Деферипрон и фиброз печени» . Кровь . 101 (12): 5089–90, ответ автора 5090–1. дои : 10.1182/кровь-2002-10-3173 . ПМИД 12788794 .
- ^ Ванлесс И.Р., Суини Дж., Диллон А.П., Гвидо М., Пига А., Галанелло Р. и др. (сентябрь 2002 г.). «Отсутствие прогрессирующего фиброза печени при длительной терапии деферипроном у пациентов с трансфузионно-зависимой бета-талассемией» . Кровь . 100 (5): 1566–9. дои : 10.1182/кровь-2002-01-0306 . ПМИД 12176871 .
- ^ Крибб Р. (27 февраля 2019 г.). «Исследование показало, что пациенты с UHN получали нелицензированный препарат, что привело к диабету, дисфункции печени и одной смерти» . Звезда . Торонто . Проверено 27 февраля 2019 г.
- ^ «Деферипрон: препараты, одобренные FDA» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . Проверено 20 мая 2020 г.
