Фиданакоген элапарвовек

Фиданакоген элапарвовек
Генная терапия
Вектор	Аденоассоциированный вирус
Клинические данные
Торговые названия	Беквез и другие
Другие имена	СПК-9001, фиданакоген элапарвовец-дзкт
Данные лицензии	US DailyMed : Фиданакоген элапарвовек ;
Маршруты ; администрация	внутривенный
код АТС	Никто ;
Юридический статус
Юридический статус	CA : только ℞ / График D ; США : только ℞ ; ЕС : только по рецепту ;
Идентификаторы
Номер CAS	1954659-47-2 ;
Лекарственный Банк	ДБ16783 ;
НЕКОТОРЫЙ	413EU9081Y ;
КЕГГ	Д12908 ;

Fidanacogene elaparvovec под торговой маркой Beqvez , продаваемый , среди прочего, , представляет собой генную терапию, доставляемую через аденоассоциированный вирус , используемый для лечения гемофилии B (врожденный дефицит фактора IX). ^{[ 1 ]}^{[ 5 ]}^{[ 7 ]}

Фиданакоген элапарвовек был одобрен для медицинского применения в Канаде в декабре 2023 года. ^{[ 1 ]} в США в апреле 2024 года, ^{[ 8 ]}^{[ 9 ]} и в Европейском Союзе в июле 2024 года. ^{[ 6 ]}

Медицинское использование

В США фиданакоген элапарвовек показан для лечения взрослых с умеренной и тяжелой гемофилией B (врожденный дефицит фактора IX), которые в настоящее время используют профилактическую терапию фактором IX; или у вас возникло опасное для жизни кровотечение в настоящее время или в прошлом; или у вас были повторные серьезные эпизоды спонтанных кровотечений; и не имеют нейтрализующих антител к капсиду аденоассоциированного вируса серотипа Rh74var (AAVRh74var), что обнаружено с помощью теста, одобренного FDA. ^{[ 5 ]}^{[ 8 ]}

Общество и культура

Юридический статус

Фиданакоген элапарвовек был одобрен для медицинского применения в Канаде в декабре 2023 года. ^{[ 1 ]} в США в апреле 2024 года, ^{[ 8 ]} и в Европейском Союзе в июле 2024 года. ^{[ 6 ]}

В мае 2024 года Комитет по лекарственным средствам для применения человеком Европейского агентства по лекарственным средствам принял положительное заключение, рекомендовав выдать условное регистрационное удостоверение на лекарственный препарат Дюрвектикс, предназначенный для лечения тяжелой и среднетяжелой гемофилии В. ^{[ 6 ]}^{[ 10 ]} Заявителем данного лекарственного препарата является компания Pfizer Europe MA EEIG. ^{[ 6 ]}^{[ 10 ]}^{[ 11 ]} Условное регистрационное удостоверение было выдано в июле 2024 г. ^{[ 6 ]}^{[ 12 ]}

Исследовать

По предварительным исследованиям, он частично восстанавливает выработку фактора IX . ^{[ 13 ]}^{[ 14 ]}^{[ 15 ]}^{[ 16 ]}

Ссылки

^ Jump up to: ^а ^б ^с ^д «Информация о продукте Beqvez» . Здоровье Канады . 22 октября 2009 г. Архивировано из оригинала 3 марта 2024 г. Проверено 3 марта 2024 г.
^ «Примечание: многочисленные дополнения к Списку рецептурных препаратов (PDL) [28 февраля 2024 г.]» . Здоровье Канады . 28 февраля 2024 года. Архивировано из оригинала 2 марта 2024 года . Проверено 2 марта 2024 г.
^ «Подробности по: Беквез» . Здоровье Канады . 27 декабря 2023 года. Архивировано из оригинала 3 марта 2024 года . Проверено 3 марта 2024 г.
^ «Краткое описание нормативного решения для Беквеза» . Портал лекарств и товаров для здоровья . 27 декабря 2023 г. Архивировано из оригинала 2 апреля 2024 г. Проверено 2 апреля 2024 г.
^ Jump up to: ^а ^б ^с «Набор Beqvez-fidanacogene elaparvovec-dzkt» . ДейлиМед . 7 мая 2024 г. Проверено 18 мая 2024 г.
^ Jump up to: ^а ^б ^с ^д ^и ^ж «Дурвектикс ЭПАР» . Европейское агентство по лекарственным средствам . 30 мая 2024 г. Проверено 31 мая 2024 г. Текст скопирован из источника, права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
^ «Фиданакоген элапарвовек» . КАДТ . 20 июня 2023 года. Архивировано из оригинала 2 марта 2024 года . Проверено 2 марта 2024 г.
^ Jump up to: ^а ^б ^с «Беквез» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 25 апреля 2024 г. STN: 125786. Архивировано из оригинала 29 апреля 2024 г. . Проверено 29 апреля 2024 г. В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
^ «FDA США одобрило препарат Beqvez от Pfizer (фиданакоген elaparvovec-dzkt), одноразовую генную терапию для взрослых с гемофилией B» (пресс-релиз). Пфайзер. 26 апреля 2024 года. Архивировано из оригинала 29 апреля 2024 года . Проверено 29 апреля 2024 г. - через Business Wire.
^ Jump up to: ^а ^б «Основные сведения о заседании Комитета по лекарственным препаратам для человеческого применения (CHMP) 27–30 мая 2024 г.» . Европейское агентство по лекарственным средствам (пресс-релиз). 31 мая 2024 г. Проверено 13 июня 2024 г.
^ «Новое генно-терапевтическое лечение гемофилии B» . Европейское агентство по лекарственным средствам (пресс-релиз). 31 мая 2024 г. Проверено 1 июня 2024 г.
^ «Информация о продукте Durveqtix» . Союзный реестр лекарственных средств . 26 июля 2024 г. Проверено 5 августа 2024 г.
^ Джордж, Линдси А.; Салливан, Спенсер К.; Гермаш, Адам; Дукоре, Джонатан М.; Тейтель, Джером М.; Кукер, Адам; и др. (2 декабря 2016 г.). «Spk-9001: перенос генов, опосредованный аденоассоциированным вирусом, при гемофилии B обеспечивает устойчивый средний уровень активности фактора IX> 30% без иммуносупрессии». Кровь . 128 (22): 3. дои : 10.1182/кровь.V128.22.3.3 . ISSN 0006-4971 .
^ фон Макензен, Сильвия; Дукоре, Джонатан М.; Джордж, Линдси А.; Гермаш, Адам; МакГуинн, Кэтрин; Раско, Джон Э.Дж.; и др. (28 ноября 2023 г.). «Качество жизни, связанное со здоровьем, у взрослых с гемофилией B после прохождения генной терапии фиданакогеном элапарвовеком» . Кровь . 142 (Дополнение 1): 3628. doi : 10.1182/blood-2023-179431 .
^ Джордж, Линдси А.; Салливан, Спенсер К.; Гермаш, Адам; Самельсон-Джонс, Бен Дж.; Дукоре, Джонатан М.; Тейтель, Джером М.; и др. (8 декабря 2017 г.). «Spk-9001: перенос генов, опосредованный аденоассоциированным вирусом, при гемофилии B - 1 год наблюдения и влияние исходных характеристик на активность и устойчивость трансгенного фактора IX» . Кровь . 130 : 601. doi : 10.1182/blood.V130.Suppl_1.601.601 (неактивен 31 января 2024 г.). ISSN 0006-4971 . Архивировано из оригинала 8 декабря 2023 года . Проверено 8 декабря 2023 г. {{cite journal}}: CS1 maint: DOI неактивен по состоянию на январь 2024 г. ( ссылка )
^ Джордж, Линдси А.; Салливан, Спенсер К.; Раско, Джон Э.Дж.; Гермаш, Адам; Самельсон-Джонс, Бенджамин Дж.; Дукоре, Джонатан М.; и др. (13 ноября 2019 г.). «Эффективность и безопасность у 15 пациентов с гемофилией B, получавших вектор генной терапии AAV Fidanacogene Elaparvovec и наблюдавшихся в течение как минимум 1 года» . Кровь . 134 (Supplement_1): 3347. doi : 10.1182/blood-2019-124091 .

Внешние ссылки

«Фиданакоген Элапарвовек (Код С171800)» . Тезаурус НЦИ .
Номер клинического испытания NCT02484092 «Исследование генной терапии гемофилии B» на сайте ClinicalTrials.gov.
Клиническое исследование номер NCT03307980 «Долгосрочное исследование безопасности и эффективности и исследование замены PF 06838435 с увеличением дозы у лиц с гемофилией B» на сайте ClinicalTrials.gov.
Номер клинического испытания NCT03587116 для «Исследования по оценке проспективной эффективности и безопасности текущей заместительной терапии FIX для профилактики у взрослых пациентов с гемофилией B (FIX:C≤2%) или текущей заместительной терапии для профилактики FVIII у взрослых пациентов с гемофилией A (FVIII:C≤) 1%)» на сайте ClinicalTrials.gov.
Номер клинического исследования NCT03861273 «Исследование по оценке эффективности и безопасности генной терапии фактора IX с использованием PF-06838435 у взрослых мужчин с гемофилией B от умеренной до тяжелой степени (BENEGENE-2)» на сайте ClinicalTrials.gov
Номер клинического исследования NCT05568719 «Безопасность и эффективность гироктокогена Фителпарвовек или фиданакогена элапарвовек у пациентов с гемофилией А или В соответственно» на сайте ClinicalTrials.gov.

[Beqvez_PI_CA-1] Jump up to: ^а ^б ^с ^д «Информация о продукте Beqvez» . Здоровье Канады . 22 октября 2009 г. Архивировано из оригинала 3 марта 2024 г. Проверено 3 марта 2024 г.

[CA_PDL_additions-2] «Примечание: многочисленные дополнения к Списку рецептурных препаратов (PDL) [28 февраля 2024 г.]» . Здоровье Канады . 28 февраля 2024 года. Архивировано из оригинала 2 марта 2024 года . Проверено 2 марта 2024 г.

[3] «Подробности по: Беквез» . Здоровье Канады . 27 декабря 2023 года. Архивировано из оригинала 3 марта 2024 года . Проверено 3 марта 2024 г.

[4] «Краткое описание нормативного решения для Беквеза» . Портал лекарств и товаров для здоровья . 27 декабря 2023 г. Архивировано из оригинала 2 апреля 2024 г. Проверено 2 апреля 2024 г.

[Beqvez_FDA_label-5] Jump up to: ^а ^б ^с «Набор Beqvez-fidanacogene elaparvovec-dzkt» . ДейлиМед . 7 мая 2024 г. Проверено 18 мая 2024 г.

[Durveqtix_EPAR-6] Jump up to: ^а ^б ^с ^д ^и ^ж «Дурвектикс ЭПАР» . Европейское агентство по лекарственным средствам . 30 мая 2024 г. Проверено 31 мая 2024 г. Текст скопирован из источника, права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.

[7] «Фиданакоген элапарвовек» . КАДТ . 20 июня 2023 года. Архивировано из оригинала 2 марта 2024 года . Проверено 2 марта 2024 г.

[FDA_Beqvez-8] Jump up to: ^а ^б ^с «Беквез» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 25 апреля 2024 г. STN: 125786. Архивировано из оригинала 29 апреля 2024 г. . Проверено 29 апреля 2024 г. В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .

[9] «FDA США одобрило препарат Beqvez от Pfizer (фиданакоген elaparvovec-dzkt), одноразовую генную терапию для взрослых с гемофилией B» (пресс-релиз). Пфайзер. 26 апреля 2024 года. Архивировано из оригинала 29 апреля 2024 года . Проверено 29 апреля 2024 г. - через Business Wire.

[CHMP_20240531-10] Jump up to: ^а ^б «Основные сведения о заседании Комитета по лекарственным препаратам для человеческого применения (CHMP) 27–30 мая 2024 г.» . Европейское агентство по лекарственным средствам (пресс-релиз). 31 мая 2024 г. Проверено 13 июня 2024 г.

[11] «Новое генно-терапевтическое лечение гемофилии B» . Европейское агентство по лекарственным средствам (пресс-релиз). 31 мая 2024 г. Проверено 1 июня 2024 г.

[Durveqtix_PI-12] «Информация о продукте Durveqtix» . Союзный реестр лекарственных средств . 26 июля 2024 г. Проверено 5 августа 2024 г.

[13] Джордж, Линдси А.; Салливан, Спенсер К.; Гермаш, Адам; Дукоре, Джонатан М.; Тейтель, Джером М.; Кукер, Адам; и др. (2 декабря 2016 г.). «Spk-9001: перенос генов, опосредованный аденоассоциированным вирусом, при гемофилии B обеспечивает устойчивый средний уровень активности фактора IX> 30% без иммуносупрессии». Кровь . 128 (22): 3. дои : 10.1182/кровь.V128.22.3.3 . ISSN 0006-4971 .

[14] фон Макензен, Сильвия; Дукоре, Джонатан М.; Джордж, Линдси А.; Гермаш, Адам; МакГуинн, Кэтрин; Раско, Джон Э.Дж.; и др. (28 ноября 2023 г.). «Качество жизни, связанное со здоровьем, у взрослых с гемофилией B после прохождения генной терапии фиданакогеном элапарвовеком» . Кровь . 142 (Дополнение 1): 3628. doi : 10.1182/blood-2023-179431 .

[15] Джордж, Линдси А.; Салливан, Спенсер К.; Гермаш, Адам; Самельсон-Джонс, Бен Дж.; Дукоре, Джонатан М.; Тейтель, Джером М.; и др. (8 декабря 2017 г.). «Spk-9001: перенос генов, опосредованный аденоассоциированным вирусом, при гемофилии B - 1 год наблюдения и влияние исходных характеристик на активность и устойчивость трансгенного фактора IX» . Кровь . 130 : 601. doi : 10.1182/blood.V130.Suppl_1.601.601 (неактивен 31 января 2024 г.). ISSN 0006-4971 . Архивировано из оригинала 8 декабря 2023 года . Проверено 8 декабря 2023 г. {{cite journal}}: CS1 maint: DOI неактивен по состоянию на январь 2024 г. ( ссылка )

[16] Джордж, Линдси А.; Салливан, Спенсер К.; Раско, Джон Э.Дж.; Гермаш, Адам; Самельсон-Джонс, Бенджамин Дж.; Дукоре, Джонатан М.; и др. (13 ноября 2019 г.). «Эффективность и безопасность у 15 пациентов с гемофилией B, получавших вектор генной терапии AAV Fidanacogene Elaparvovec и наблюдавшихся в течение как минимум 1 года» . Кровь . 134 (Supplement_1): 3347. doi : 10.1182/blood-2019-124091 .

[ 1 ]

[ 2 ]

[ 3 ]

[ 4 ]

[ 5 ]

[ 6 ]

[ 7 ]

[ 8 ]

[ 9 ]

[ 10 ]

[ 11 ]

[ 12 ]

[ 13 ]

[ 14 ]

[ 15 ]

[ 16 ]