Leniolisib
 | |
| Клинические данные | |
|---|---|
| Торговые названия | Джоенье |
| Другие имена | CDZ173 |
| AHFS / Drugs.com | Монография |
| MedlinePlus | A623016 |
| Данные лицензии |
|
| Маршруты администрация | Уст в уст |
| Класс наркотиков | Противоопухолевый |
| Код ATC | |
| Юридический статус | |
| Юридический статус | |
| Идентификаторы | |
| Номер CAS |
|
| Наркоман | |
| Chemspider | |
| НЕКОТОРЫЙ | |
| Кегг | |
| Химический | |
| PDB -лиганд | |
| Химические и физические данные | |
| Формула | C 21 H 25 F N 6 O 2 |
| Молярная масса | 450.466 g·mol −1 |
| 3D model ( JSmol ) | |
Leniolisib (в [ 2 ] [ 3 ] ), продается под названием бренда Joenja , является лекарством, используемым для лечения активированного фосфоинозитид-3-киназного дельта-синдрома (APD). [ 1 ] [ 4 ] Это ингибитор киназы [ 1 ] [ 5 ] Это взято в рот . [ 1 ]
Наиболее распространенные побочные эффекты включают головную боль , синусит и атопический дерматит . [ 4 ]
Leniolisib был одобрен для медицинского использования в Соединенных Штатах в марте 2023 года. [ 4 ] [ 6 ] [ 7 ] Это первое утвержденное лекарство для лечения активированного синдрома дельты PI3K. [ 4 ] США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарств (FDA) считает это первым в своем классе лекарства . [ 8 ]
Медицинское использование
[ редактировать ]Leniolisib показан для лечения активированного фосфоинозитид-3-киназного дельта-синдрома (активированный дельта-синдром PI3K) у людей двенадцать лет и старше. [ 1 ] [ 4 ]
Активированный дельта -синдром PI3K вызван мутациями в любом из двух генов, PIK3CD или PIK3R1 , которые регулируют созревание лейкоцитов, особенно В -клетки и Т -клеток . [ 4 ] Это приводит к снижению иммунных клеток, что затрудняет людей с активированным синдромом дельты PI3K для борьбы с бактериальными и вирусными инфекциями. [ 4 ]
Механизм действия
[ редактировать ]Leniolisib представляет собой селективный ингибитор фосфоинозитид-3-киназы (ингибитор PI3KΔ, что означает, что он блокирует форму белка, называемого фосфоинозитид-3-киназой дельта (PI3KΔ), которая является гигитуальным при активированном дельта-синдроме PI3K. Ингибируя PI3KΔ, Leniolisib помогает нормализовать иммунную функцию, которая измерена при значительном увеличении количества B -клеток, генерирующих B -клеток, и уменьшение размера лимфатических узлов. [ 4 ]
Неблагоприятные эффекты
[ редактировать ]Наиболее распространенными побочными эффектами были головная боль, синусит и атопический дерматит. [ 1 ]
История
[ редактировать ]Leniolisib был разработан Novartis и впоследствии лицензирован на Pharming Group, голландской биотехнологической компании, в 2019 году. [ 6 ]
США Управление по санитарному надзору за продуктами и лекарствами (FDA) оценила эффективность Leniolisib в плацебо-контролируемой части исследования 2201 (NCT02435173), двенадцати недель слепы Ассоциированная apds генетическая мутация PI3KΔ с документированным вариантом в PIK3CD или PIK3R1. [ 4 ]
FDA подала заявку на лекарство для сирот Leniolisib , приоритетный обзор и редкие обозначения педиатрических заболеваний. [ 4 ]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ Jump up to: а беременный в дюймовый и фон «ТАБЛИЧА JOENJA-LENIOLISIB, пленка с покрытием» . Йиляйм . 29 марта 2023 года . Получено 20 июня 2023 года .
- ^ Всемирная организация здравоохранения (2016). «Международные непроприеменные названия для фармацевтических веществ (Inn): Рекомендуемый гостиница: список 76». Кто информация о наркотиках . 30 (3). HDL : 10665/331020 .
- ^ Всемирная организация здравоохранения (2017). «Международные непроприеменные названия для фармацевтических веществ (Inn): Рекомендуемый гостиница: список 77». Кто информация о наркотиках . 31 (1). HDL : 10665/330984 .
- ^ Jump up to: а беременный в дюймовый и фон глин час я Дж «FDA одобряет первое лечение при активированном фосфоинозитидном 3-киназе-синдром» . США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) (пресс -релиз). 24 марта 2023 года . Получено 24 марта 2023 года .
Эта статья включает текст из этого источника, который находится в общественном доступе .
- ^ Duggan S, Al-Salam ZT (июль 2023 г.). "Leniolib: первое одобрение " Наркотики 83 (10): 943–9 Doi : 10.1007/ s40265-023-01895-4 PMID 37256490 S2CID 258989663
- ^ Jump up to: а беременный «US FDA одобряет лекарство от иммунного расстройства Pharming» . Рейтер. Архивировано из оригинала 24 марта 2023 года . Получено 24 марта 2023 года .
- ^ «Pharming объявляет о одобрении FDA в США Joenja (Leniolisib) как первое и единственное лечение, указанное для APD» (PDF) . Pharming Group NV (пресс -релиз). 24 марта 2023 года . Получено 25 марта 2023 года .
- ^ Новая лекарственная терапия одобряет 2023 (PDF) . США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) (отчет). Январь 2024 года. Архивировано с оригинала 10 января 2024 года . Получено 9 января 2024 года .
Эта статья включает в себя текст из этого источника, который находится в открытом доступе : вывод чата Bing , измененный для создания первоначального пересмотра этой статьи . 25 марта 2023 г. - через Microsoft
Внешние ссылки
[ редактировать ]- Номер клинического испытания NCT02435173 для «изучения эффективности CDZ173 у пациентов с APD/Pasli» на ClinicalTrials.gov
