Онасемноген абепарвовек

Онасемноген абепарвовек
Генная терапия
Целевой ген	СМН1
Вектор	Аденоассоциированный вирус серотипа 9
Клинические данные
Торговые названия	Золгенсма
Другие имена	AVXS-101, онасемноген abeparvovec-xioi
AHFS / Drugs.com	Профессиональные факты о наркотиках
Данные лицензии	US DailyMed : Онасемноген абепарвовек ;
Беременность ; категория	АУ : B2 ; ;
Маршруты ; администрация	Внутрисосудистый
код АТС	M09AX09 ( ВОЗ ) ;
Юридический статус
Юридический статус	AU : S4 (только по рецепту) ; CA : только ℞ / График D ; Великобритания : POM (только по рецепту). ; США : ПРЕДУПРЕЖДЕНИЕ только для приема ; ЕС : только по рецепту ; В целом: ℞ (только по рецепту). ;
Идентификаторы
Номер CAS	1922968-73-7 ;
ПабХим CID	384585535 ;
Лекарственный Банк	ДБ15528 ;
НЕКОТОРЫЙ	МЛУ3ЛУ3ЕВВ ;
КЕГГ	Д11559 ;

Onasemnogene abeparvovec , продаваемый под торговой маркой Zolgensma , представляет собой генную терапию , используемую для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). ^{[ 6 ]}^{[ 7 ]} заболевание, вызывающее потерю мышечной функции у детей. Он предполагает однократное введение лекарства в вену . ^{[ 6 ]} Он работает, предоставляя новую копию гена SMN , который производит белок SMN. ^{[ 6 ]}

СМА возникает в результате мутации гена SMN1 , вызывающей дефицит белка SMN, жизненно важный для двигательных нейронов выживания . Онасемноген абепарвовек, биологический препарат, использующий AAV9 капсиды вируса , содержащие трансген SMN1, вводится в мотонейроны, повышая уровень белка SMN. Общие побочные эффекты включают рвоту и повышение уровня ферментов печени , тогда как более серьезные реакции включают проблемы с печенью и низкое количество тромбоцитов . ^{[ 6 ]}^{[ 8 ]}

Разработанный AveXis и приобретенный Novartis , онасемноген абепарвовек получил различные FDA обозначения и одобрения по всему миру. Разногласия включали проблемы манипулирования данными и задержку отчетности в регулирующие органы. Цена на онасемноген абепарвовек высока, благодаря чему на момент коммерческого одобрения он получил звание самого дорогого лекарства в мире. ^{[ 10 ]} Позже этот показатель был превзойден другими методами генной терапии, такими как Hemgenix . Япония договорилась о более низкой цене на Zolgensma для своей системы здравоохранения. ^{[ 11 ]}^{[ 12 ]}

Медицинское использование

Онасемноген абепарвовек был разработан для лечения спинальной мышечной атрофии — заболевания, связанного с мутацией гена SMN1 на хромосоме 5q. ^{[ 7 ]} и диагностируется преимущественно у детей раннего возраста, что приводит к прогрессирующей потере мышечной функции и часто к смерти. Лекарство вводится в виде внутривенной инфузии. ^{[ 13 ]}

В Соединенных Штатах онасемноген абепарвовек показан для лечения людей в возрасте до двух лет со спинальной мышечной атрофией с биаллельными мутациями в гене выживающего мотонейрона 1 (SMN1). ^{[ 6 ]}

Лечение одобрено в США и некоторых других странах для применения у детей со спинальной мышечной атрофией в возрасте до двух лет, в том числе на предсимптомной стадии заболевания. ^{[ 14 ]} В Европейском Союзе и Канаде он показан для лечения людей со спинальной мышечной атрофией, у которых либо имеется клинический диагноз спинальной мышечной атрофии 1 типа, либо имеется до трех копий SMN2 гена . ^{[ 8 ]}^{[ 15 ]}^{[ 16 ]}

Побочные эффекты

Общие побочные реакции могут включать тошноту и повышение активности печеночных ферментов . ^{[ 6 ]} Серьезные побочные реакции могут включать проблемы с печенью и низкий уровень тромбоцитов . ^{[ 6 ]} транзиторное повышение уровня сердечного тропонина-I В клинических исследованиях наблюдалось ; клиническое значение этих результатов не известно. ^{[ 6 ]} Однако кардиотоксичность наблюдалась в исследованиях на других животных. ^{[ 6 ]}

Механизм действия

СМА — нервно-мышечное заболевание, SMN1 , которая приводит вызванное мутацией гена к снижению количества белка SMN , белка, необходимого для выживания мотонейронов . Онасемноген абепарвовек представляет собой биологический препарат, состоящий из AAV9 вируса капсидов , который содержит SMN1 трансген вместе с синтетическими промоторами . ^{[ 5 ]} При введении вирусный вектор AAV9 доставляет трансген SMN1 к пораженным мотонейронам, где это приводит к увеличению количества белка SMN. ^{[ нужна ссылка ]}

История

Onasemnogene abeparvovec, разработанный американским биотехнологическим стартапом AveXis, приобретенным Novartis в 2018 году. ^{[ 17 ]} основано на исследованиях, проведенных в Институте миологии во Франции. ^{[ 18 ]}

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило онасемногену абепарвовек-ксиой различные статусы, включая ускоренный режим , прорывную терапию , приоритетный обзор и статус препарата-орфана . ^{[ 14 ]} Кроме того, FDA предоставило производителю ваучер на приоритетную экспертизу редких педиатрических заболеваний и одобрило онасемноген абепарвовек для AveXis Inc. ^{[ 14 ]}

В июне 2015 года Европейская комиссия присвоила препарату статус орфанного. ^{[ 19 ]} Однако в июле 2019 года препарат был исключен из программы ускоренной оценки Комитета по лекарственным препаратам для человека (CHMP). ^{[ 20 ]}

В мае 2019 года онасемноген абепарвовек получил одобрение FDA США для лечения детей в возрасте до двух лет. ^{[ 14 ]} С 2019 года в Катаре возместили лечение ^{[ 21 ]} и Израиль. ^{[ 22 ]} В марте 2020 года он получил одобрение регулирующих органов Японии с той же маркировкой, что и в США. ^{[ 23 ]} Кроме того, Европейское агентство лекарственных средств (EMA) рекомендовало в марте 2020 года условное разрешение на продажу , особенно для лиц со СМА типа 1 или любого типа СМА с не более чем тремя копиями гена SMN2 . Это условное одобрение было предоставлено Европе в мае 2020 года. ^{[ 8 ]}^{[ 24 ]}

В августе 2020 года онасемноген абепарвовек получил одобрение регулирующих органов Бразилии от Бразильского агентства по регулированию здравоохранения (ANVISA). ^{[ 25 ]} Впоследствии в декабре 2020 года он был одобрен для медицинского использования в Канаде. ^{[ 26 ]}^{[ 27 ]} в Австралии в феврале 2021 года, ^{[ 1 ]}^{[ 2 ]}^{[ 28 ]} и в России в декабре 2021 г. ^{[ 29 ]}

Согласно реестру Управления медицинских наук Сингапура, онасемноген абепарвовек был одобрен в апреле 2023 года. ^{[ 30 ]}

Общество и культура

Юридический статус

Первоначально одобрен в США в 2019 году для детей до двух лет. ^{[ 14 ]}^{[ 6 ]} Одобрение онасемногена абепарвовца варьируется в разных регионах. ^{[ 23 ]}^{[ 31 ]}^{[ 32 ]}

Экономика

Прейскурантная цена препарата составляет 2,125 миллиона долларов США за курс лечения, что делает его самым дорогим лекарством в мире по состоянию на 2019 год. ^[update]. ^{[ 33 ]} За первый полный квартал продаж 160 миллионов долларов США . было продано лекарств на сумму ^{[ 34 ]}

В Японии препарат был доступен через систему общественного здравоохранения 20 мая 2020 года, что сделало его самым дорогим препаратом, охваченным системой общественного здравоохранения Японии. ^{[ 10 ]} Медицинский совет Центрального социального страхования , ответственный за утверждение графика всеобщих сборов за лекарства в Японии, договорился о снижении цены до 167 077 222 иен (около 1 530 000 долларов США) на одного пациента. ^{[ 11 ]}^{[ 12 ]}

Споры

За несколько месяцев до одобрения препарата Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) информатор сообщил Novartis, что некоторые исследования препарата подвергались манипуляциям с данными . ^{[ 35 ]} В заявлении, поданном в FDA, Novartis заявила, что два руководителя, братья Брайан и Аллан Каспар, манипулировали данными, заставляли других манипулировать данными, а затем пытались скрыть это. ^{[ 36 ]}^{[ 35 ]} Novartis уволила руководителей, которых считала ответственными за манипулирование данными, но проинформировала FDA о проблеме целостности данных только в июне 2019 года, через месяц после одобрения препарата. ^{[ 35 ]} Задержка вызвала резкое осуждение со стороны FDA. ^{[ 37 ]} В октябре 2019 года компания призналась, что в течение семи месяцев не информировала FDA и Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) о токсических эффектах препарата для внутривенного введения, наблюдавшихся у лабораторных животных. ^{[ 38 ]} Из-за проблемы с манипуляцией данными EMA отозвало свое решение разрешить ускоренную оценку лекарства. ^{[ 39 ]}

В декабре 2019 года Novartis объявила, что будет жертвовать 100 доз онасемногена абепарвовец в год детям за пределами США посредством глобальной лотереи . Решение, которое, как утверждает Novartis, основано на рекомендации неназванных специалистов по биоэтике , ^{[ 40 ]} был встречен большой критикой со стороны Европейской комиссии, ^{[ 41 ]} некоторые европейские регуляторы здравоохранения ^{[ 42 ]} и группы пациентов, которые считают это эмоционально обременительным, неоптимальным и этически сомнительным. ^{[ 43 ]} Novartis не консультировалась с семьями и врачами перед объявлением о схеме. ^{[ 44 ]}^{[ 45 ]}

Компания Novartis подверглась критике за пожертвование доз онасемногена абепарвовека через лотерею. ^{[ 41 ]}^{[ 42 ]}^{[ 43 ]}

Имена

Онасемноген абепарвовек — международное непатентованное наименование (МНН). ^{[ 46 ]} и название, принятое в США (USAN). ^{[ 47 ]}

Ссылки

^ Jump up to: ^а ^б ^с «Золгенсма» . Управление терапевтических товаров (TGA) . 10 марта 2021 года. Архивировано из оригинала 9 сентября 2021 года . Проверено 8 сентября 2021 г.
^ Jump up to: ^а ^б ^с «AusPAR: Onasemnogene abeparvovec» . Управление терапевтических товаров (TGA) . 22 апреля 2021 года. Архивировано из оригинала 9 сентября 2021 года . Проверено 8 сентября 2021 г.
^ «Список всех лекарств с предупреждениями о черном ящике, полученный FDA (используйте ссылки «Загрузить полные результаты» и «Просмотреть запрос»).» . nctr-crs.fda.gov . FDA . Проверено 22 октября 2023 г.
^ «Краткая основа решения (SBD) для Zolgensma» . Здоровье Канады . 23 октября 2014 г. Архивировано из оригинала 30 мая 2022 г. . Проверено 29 мая 2022 г.
^ Jump up to: ^а ^б «Золгенсма 2 x 1013 векторных геномов/мл раствор для инфузий - Краткое описание характеристик продукта (SmPC)» . (эмс) . 30 июня 2020 года. Архивировано из оригинала 28 октября 2020 года . Проверено 30 июля 2020 г.
^ Jump up to: ^а ^б ^с ^д ^и ^ж ^г ^час ^я ^дж ^к «Набор Zolgensmaonasemnogene abeparvovec-xioi, полная информация о назначении» . ДейлиМед . 24 мая 2019 г. Архивировано из оригинала 19 ноября 2019 г. . Проверено 18 ноября 2019 г.
^ Jump up to: ^а ^б ^с «Золгенсма» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 6 августа 2019 г. STN: 125694. Архивировано из оригинала 19 ноября 2019 г. . Проверено 1 ноября 2019 г. В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
^ Jump up to: ^а ^б ^с ^д «Золгенсма ЭПАР» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 24 марта 2020 г. Архивировано из оригинала 17 июля 2020 г. . Проверено 30 июля 2020 г. Текст скопирован из источника, права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
^ «Информация о продукции Zolgensma» . Союзный реестр лекарственных средств . Проверено 3 марта 2023 г.
^ Jump up to: ^а ^б Как определялась цена на Золгенсму, первый «новый препарат стоимостью в миллиард долларов». Архивировано 15 августа 2020 года в Wayback Machine (на японском языке).
^ Jump up to: ^а ^б Уведомление Министерства здравоохранения, труда и социального обеспечения № 214. Архивировано 31 октября 2020 г. в Wayback Machine (японский).
^ Jump up to: ^а ^б Объявление о включении Zolgensma® для внутривенных инфузий, препарата генной терапии спинальной мышечной атрофии, в стандарты цен на лекарства . Архивировано 28 октября 2020 года в компании Wayback Machine (японский).
^ «Онасемноген Абепарвовек» . LiverTox: клиническая и исследовательская информация о лекарственном повреждении печени . Книжная полка NCBI. 20 августа 2020 г. PMID 33242238 . Идентификатор книжной полки: NBK564658. Архивировано из оригинала 14 августа 2022 года . Проверено 13 августа 2022 г.
^ Jump up to: ^а ^б ^с ^д ^и «FDA одобрило инновационную генную терапию для лечения педиатрических пациентов со спинальной мышечной атрофией, редким заболеванием и ведущей генетической причиной детской смертности» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 24 мая 2019 года. Архивировано из оригинала 1 сентября 2019 года . Проверено 18 ноября 2019 г. В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
^ «Министерство здравоохранения Канады одобрило Zolgensma, одноразовую генную терапию для педиатрических пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА)» (пресс-релиз). Новартис. 16 декабря 2020 года. Архивировано из оригинала 3 июня 2021 года . Проверено 2 июля 2021 г. - через Cision.
^ «онасемноген абепарвовек» . Канадское агентство по лекарствам и технологиям в здравоохранении (CADTH) . 26 мая 2020 г. Архивировано из оригинала 2 июня 2021 г. Проверено 1 июня 2021 г.
^ «Novartis успешно завершила приобретение AveXis, Inc» (пресс-релиз). Новартис. Архивировано из оригинала 9 сентября 2019 года . Проверено 6 октября 2018 г.
^ «AveXis получает одобрение FDA на Zolgensma, первую и единственную генную терапию для педиатрических пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА)» . Новартис (Пресс-релиз). 24 мая 2019 года . Проверено 13 августа 2022 г.
^ «ЕС/3/15/1509» . Европейское агентство по лекарственным средствам . 17 сентября 2018 года. Архивировано из оригинала 19 ноября 2019 года . Проверено 19 ноября 2019 г.
^ «Золгенсма» компании Novartis присоединяется к растущему списку лекарств, потерявших статус ускоренной оценки в ЕС» . РАПС . Архивировано из оригинала 19 ноября 2019 года . Проверено 19 ноября 2019 г.
^ «HMC внедряет инновационную генную терапию для лечения врожденной спинальной мышечной атрофии» . Полуостров . 20 ноября 2019 года. Архивировано из оригинала 29 марта 2020 года . Проверено 29 марта 2020 г.
^ Джулиан Х.Л. (21 ноября 2019 г.). «Во-первых, самое дорогое в мире лекарство, используемое для лечения израильского малыша» . Архивировано из оригинала 29 марта 2020 года . Проверено 29 марта 2020 г.
^ Jump up to: ^а ^б «Новартис получает одобрение Министерства здравоохранения, труда и социального обеспечения Японии на Zolgensma, единственную генную терапию для пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА)» . Новартис (Пресс-релиз) . Проверено 29 марта 2020 г.
^ «Глобальный архив новостей Novartis» . Новартис (Пресс-релиз). Архивировано из оригинала 29 мая 2020 года . Проверено 20 мая 2020 г.
^ «Лекарство, известное как самое дорогое в мире, получает регистрацию от Anvisa» . G1 (на бразильском португальском языке). 17 августа 2020 года. Архивировано из оригинала 31 августа 2020 года . Проверено 18 августа 2020 г.
^ «Министерство здравоохранения Канады одобрило Zolgensma, одноразовую генную терапию для педиатрических пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА)» (пресс-релиз). Новартис Фармасьютикалс Канада. 16 декабря 2020 года. Архивировано из оригинала 3 июня 2021 года . Проверено 27 мая 2021 г. - через Cision .
^ «МОНОГРАФИЯ ПРОДУКТА, ВКЛЮЧАЯ ИНФОРМАЦИЮ О ЛЕКАРСТВЕ ДЛЯ ПАЦИЕНТА: ЗОЛГЕНСМА» (PDF) . PDF.hres.ca. Архивировано (PDF) из оригинала 14 июня 2021 года . Проверено 24 марта 2022 г.
^ «TGA eBS — Информационная лицензия на продукцию и потребительские лекарства» . Ebs.tga.gov.au. Архивировано из оригинала 9 сентября 2021 года . Проверено 24 марта 2022 г.
^ "Минздрав зарегистрировал препарат для лечения СМА «Золгенсма»" . Ведомости (in Russian). 9 December 2021. Archived from the original on 10 December 2021 . Retrieved 8 July 2022 .
^ Иау, Жан (19 мая 2023 г.). «Малыша с редким генетическим заболеванием можно будет вылечить после того, как будет собрано 2 миллиона долларов и зарегистрировано лекарство» . «Стрейтс Таймс» . ISSN 0585-3923 . Проверено 20 мая 2023 г.
^ Мюллер, Казимир Джонс СК-Лиза Л. (сентябрь 2020 г.). «Первые продукты генной терапии, одобренные в Бразилии» . Лексология . Архивировано из оригинала 2 июня 2021 года . Проверено 1 июня 2021 г.
^ «Новые данные Zolgensma демонстрируют развитие, соответствующее возрасту при раннем применении, реальную пользу у детей старшего возраста и долговечность в течение 5+ лет после лечения» . Новартис . Архивировано из оригинала 2 июня 2021 года . Проверено 1 июня 2021 г.
^ «Генная терапия Novartis стоимостью 2,1 миллиона долларов станет самым дорогим препаратом в мире» . Хранитель . Лондон. Рейтер. 25 мая 2019 года. Архивировано из оригинала 7 ноября 2020 года . Проверено 25 мая 2019 г.
^ Миллер, Джон (30 октября 2019 г.). «Исследование Novartis Zolgensma остановлено FDA из-за вопросов безопасности» . Рейтер . Архивировано из оригинала 30 октября 2019 года . Проверено 30 октября 2019 г.
^ Jump up to: ^а ^б ^с Эрман М (24 сентября 2019 г.). «Новартис обвиняет бывших руководителей AveXis в манипулировании данными Zolgensma» . Рейтер . Архивировано из оригинала 26 сентября 2019 года . Проверено 26 сентября 2019 г.
^ Палмер, Эрик (24 сентября 2019 г.). «Novartis поместит AveXis под стражу после скандала с манипулированием данными» . Жестокие биотехнологии . Проверено 12 мая 2024 г. {{cite news}}: CS1 maint: статус URL ( ссылка )
^ «Заявление о проблемах с точностью данных недавно одобренной генной терапии» . США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) (пресс-релиз). 19 ноября 2019 года. Архивировано из оригинала 19 ноября 2019 года . Проверено 1 декабря 2019 г. В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
^ «Новартис заявляет, что задержала сообщение FDA о проблеме Zolgensma из-за «ошибки» » . Рейтер . 1 ноября 2019 года. Архивировано из оригинала 11 ноября 2019 года . Проверено 11 ноября 2019 г.
^ «Золгенсма: препарат крайностей» . Апрель 2020. с. 107. Архивировано из оригинала 29 октября 2020 года . Проверено 22 мая 2020 г.
^ «Компания Novartis ведет переговоры с пациентами, расстроенными розыгрышем генной терапии, похожим на лотерею» . Рейтер. 20 декабря 2019 года. Архивировано из оригинала 1 июня 2021 года . Проверено 29 мая 2021 г.
^ Jump up to: ^а ^б Кириакидес С (19 февраля 2020 г.). «Ответ г-жи Кириакидес от имени Европейской комиссии» . Европейский парламент . Архивировано из оригинала 28 октября 2020 года . Проверено 21 апреля 2020 г.
^ Jump up to: ^а ^б «Никакой «лотереи на всю жизнь» — заявление министров здравоохранения Бенилюкса по поводу глобальной программы управляемого доступа, разработанной Novartis и Avexis» . Бенилюкса . 30 января 2020 года. Архивировано из оригинала 22 мая 2020 года . Проверено 21 апреля 2020 г.
^ Jump up to: ^а ^б «AVXS-101 (Zolgensma) будет доступен во всем мире посредством спорной программы» . СМА Европа . 26 декабря 2019 года. Архивировано из оригинала 13 марта 2020 года . Проверено 21 апреля 2020 г.
^ «Тревога по поводу лотереи на лекарство стоимостью 2,1 миллиона долларов для лечения детей с атрофией мышц» . Хранитель . 20 декабря 2019 года. Архивировано из оригинала 21 декабря 2019 года . Проверено 21 декабря 2019 г.
^ «Новартис предложит самое дорогое лекарство в мире бесплатно посредством лотереи» . Уолл Стрит Джорнал . 19 декабря 2019 года. Архивировано из оригинала 21 декабря 2019 года . Проверено 21 декабря 2019 г.
^ Всемирная организация здравоохранения (2018). «Международные непатентованные наименования фармацевтических субстанций (МНН): рекомендуемое МНН: список 79». Информация ВОЗ о лекарствах . 32 (1): 95–6. hdl : 10665/330941 .
^ «Онасемноген абепарвовек (США/МНН)» . ПабХим . Архивировано из оригинала 9 сентября 2021 года . Проверено 9 сентября 2021 г.

[Zolgensma_APM_summary-1] Jump up to: ^а ^б ^с «Золгенсма» . Управление терапевтических товаров (TGA) . 10 марта 2021 года. Архивировано из оригинала 9 сентября 2021 года . Проверено 8 сентября 2021 г.

[AusPAR:_Onasemnogene_abeparvovec-2] Jump up to: ^а ^б ^с «AusPAR: Onasemnogene abeparvovec» . Управление терапевтических товаров (TGA) . 22 апреля 2021 года. Архивировано из оригинала 9 сентября 2021 года . Проверено 8 сентября 2021 г.

[FDA-AllBoxedWarnings-3] «Список всех лекарств с предупреждениями о черном ящике, полученный FDA (используйте ссылки «Загрузить полные результаты» и «Просмотреть запрос»).» . nctr-crs.fda.gov . FDA . Проверено 22 октября 2023 г.

[4] «Краткая основа решения (SBD) для Zolgensma» . Здоровье Канады . 23 октября 2014 г. Архивировано из оригинала 30 мая 2022 г. . Проверено 29 мая 2022 г.

[EMC-5] Jump up to: ^а ^б «Золгенсма 2 x 1013 векторных геномов/мл раствор для инфузий - Краткое описание характеристик продукта (SmPC)» . (эмс) . 30 июня 2020 года. Архивировано из оригинала 28 октября 2020 года . Проверено 30 июля 2020 г.

[Zolgensma_FDA_label-6] Jump up to: ^а ^б ^с ^д ^и ^ж ^г ^час ^я ^дж ^к «Набор Zolgensmaonasemnogene abeparvovec-xioi, полная информация о назначении» . ДейлиМед . 24 мая 2019 г. Архивировано из оригинала 19 ноября 2019 г. . Проверено 18 ноября 2019 г.

[FDA_Zolgensma-7] Jump up to: ^а ^б ^с «Золгенсма» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 6 августа 2019 г. STN: 125694. Архивировано из оригинала 19 ноября 2019 г. . Проверено 1 ноября 2019 г. В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .

[Zolgensma_EPAR-8] Jump up to: ^а ^б ^с ^д «Золгенсма ЭПАР» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 24 марта 2020 г. Архивировано из оригинала 17 июля 2020 г. . Проверено 30 июля 2020 г. Текст скопирован из источника, права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.

[9] «Информация о продукции Zolgensma» . Союзный реестр лекарственных средств . Проверено 3 марта 2023 г.

[pharmanews18401-10] Jump up to: ^а ^б Как определялась цена на Золгенсму, первый «новый препарат стоимостью в миллиард долларов». Архивировано 15 августа 2020 года в Wayback Machine (на японском языке).

[:1-11] Jump up to: ^а ^б Уведомление Министерства здравоохранения, труда и социального обеспечения № 214. Архивировано 31 октября 2020 г. в Wayback Machine (японский).

[:2-12] Jump up to: ^а ^б Объявление о включении Zolgensma® для внутривенных инфузий, препарата генной терапии спинальной мышечной атрофии, в стандарты цен на лекарства . Архивировано 28 октября 2020 года в компании Wayback Machine (японский).

[LiverTox-13] «Онасемноген Абепарвовек» . LiverTox: клиническая и исследовательская информация о лекарственном повреждении печени . Книжная полка NCBI. 20 августа 2020 г. PMID 33242238 . Идентификатор книжной полки: NBK564658. Архивировано из оригинала 14 августа 2022 года . Проверено 13 августа 2022 г.

[FDA_PR2-14] Jump up to: ^а ^б ^с ^д ^и «FDA одобрило инновационную генную терапию для лечения педиатрических пациентов со спинальной мышечной атрофией, редким заболеванием и ведущей генетической причиной детской смертности» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 24 мая 2019 года. Архивировано из оригинала 1 сентября 2019 года . Проверено 18 ноября 2019 г. В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .

[15] «Министерство здравоохранения Канады одобрило Zolgensma, одноразовую генную терапию для педиатрических пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА)» (пресс-релиз). Новартис. 16 декабря 2020 года. Архивировано из оригинала 3 июня 2021 года . Проверено 2 июля 2021 г. - через Cision.

[16] «онасемноген абепарвовек» . Канадское агентство по лекарствам и технологиям в здравоохранении (CADTH) . 26 мая 2020 г. Архивировано из оригинала 2 июня 2021 г. Проверено 1 июня 2021 г.

[17] «Novartis успешно завершила приобретение AveXis, Inc» (пресс-релиз). Новартис. Архивировано из оригинала 9 сентября 2019 года . Проверено 6 октября 2018 г.

[18] «AveXis получает одобрение FDA на Zolgensma, первую и единственную генную терапию для педиатрических пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА)» . Новартис (Пресс-релиз). 24 мая 2019 года . Проверено 13 августа 2022 г.

[19] «ЕС/3/15/1509» . Европейское агентство по лекарственным средствам . 17 сентября 2018 года. Архивировано из оригинала 19 ноября 2019 года . Проверено 19 ноября 2019 г.

[20] «Золгенсма» компании Novartis присоединяется к растущему списку лекарств, потерявших статус ускоренной оценки в ЕС» . РАПС . Архивировано из оригинала 19 ноября 2019 года . Проверено 19 ноября 2019 г.

[21] «HMC внедряет инновационную генную терапию для лечения врожденной спинальной мышечной атрофии» . Полуостров . 20 ноября 2019 года. Архивировано из оригинала 29 марта 2020 года . Проверено 29 марта 2020 г.

[22] Джулиан Х.Л. (21 ноября 2019 г.). «Во-первых, самое дорогое в мире лекарство, используемое для лечения израильского малыша» . Архивировано из оригинала 29 марта 2020 года . Проверено 29 марта 2020 г.

[:0-23] Jump up to: ^а ^б «Новартис получает одобрение Министерства здравоохранения, труда и социального обеспечения Японии на Zolgensma, единственную генную терапию для пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА)» . Новартис (Пресс-релиз) . Проверено 29 марта 2020 г.

[EU_approval-24] «Глобальный архив новостей Novartis» . Новартис (Пресс-релиз). Архивировано из оригинала 29 мая 2020 года . Проверено 20 мая 2020 г.

[25] «Лекарство, известное как самое дорогое в мире, получает регистрацию от Anvisa» . G1 (на бразильском португальском языке). 17 августа 2020 года. Архивировано из оригинала 31 августа 2020 года . Проверено 18 августа 2020 г.

[26] «Министерство здравоохранения Канады одобрило Zolgensma, одноразовую генную терапию для педиатрических пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА)» (пресс-релиз). Новартис Фармасьютикалс Канада. 16 декабря 2020 года. Архивировано из оригинала 3 июня 2021 года . Проверено 27 мая 2021 г. - через Cision .

[27] «МОНОГРАФИЯ ПРОДУКТА, ВКЛЮЧАЯ ИНФОРМАЦИЮ О ЛЕКАРСТВЕ ДЛЯ ПАЦИЕНТА: ЗОЛГЕНСМА» (PDF) . PDF.hres.ca. Архивировано (PDF) из оригинала 14 июня 2021 года . Проверено 24 марта 2022 г.

[28] «TGA eBS — Информационная лицензия на продукцию и потребительские лекарства» . Ebs.tga.gov.au. Архивировано из оригинала 9 сентября 2021 года . Проверено 24 марта 2022 г.

[29] "Минздрав зарегистрировал препарат для лечения СМА «Золгенсма»" . Ведомости (in Russian). 9 December 2021. Archived from the original on 10 December 2021 . Retrieved 8 July 2022 .

[30] Иау, Жан (19 мая 2023 г.). «Малыша с редким генетическим заболеванием можно будет вылечить после того, как будет собрано 2 миллиона долларов и зарегистрировано лекарство» . «Стрейтс Таймс» . ISSN 0585-3923 . Проверено 20 мая 2023 г.

[31] Мюллер, Казимир Джонс СК-Лиза Л. (сентябрь 2020 г.). «Первые продукты генной терапии, одобренные в Бразилии» . Лексология . Архивировано из оригинала 2 июня 2021 года . Проверено 1 июня 2021 г.

[32] «Новые данные Zolgensma демонстрируют развитие, соответствующее возрасту при раннем применении, реальную пользу у детей старшего возраста и долговечность в течение 5+ лет после лечения» . Новартис . Архивировано из оригинала 2 июня 2021 года . Проверено 1 июня 2021 г.

[Guard2019-33] «Генная терапия Novartis стоимостью 2,1 миллиона долларов станет самым дорогим препаратом в мире» . Хранитель . Лондон. Рейтер. 25 мая 2019 года. Архивировано из оригинала 7 ноября 2020 года . Проверено 25 мая 2019 г.

[Miller2019-34] Миллер, Джон (30 октября 2019 г.). «Исследование Novartis Zolgensma остановлено FDA из-за вопросов безопасности» . Рейтер . Архивировано из оригинала 30 октября 2019 года . Проверено 30 октября 2019 г.

[Erman2019-35] Jump up to: ^а ^б ^с Эрман М (24 сентября 2019 г.). «Новартис обвиняет бывших руководителей AveXis в манипулировании данными Zolgensma» . Рейтер . Архивировано из оригинала 26 сентября 2019 года . Проверено 26 сентября 2019 г.

[36] Палмер, Эрик (24 сентября 2019 г.). «Novartis поместит AveXis под стражу после скандала с манипулированием данными» . Жестокие биотехнологии . Проверено 12 мая 2024 г. {{cite news}}: CS1 maint: статус URL ( ссылка )

[37] «Заявление о проблемах с точностью данных недавно одобренной генной терапии» . США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) (пресс-релиз). 19 ноября 2019 года. Архивировано из оригинала 19 ноября 2019 года . Проверено 1 декабря 2019 г. В данную статью включен текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .

[38] «Новартис заявляет, что задержала сообщение FDA о проблеме Zolgensma из-за «ошибки» » . Рейтер . 1 ноября 2019 года. Архивировано из оригинала 11 ноября 2019 года . Проверено 11 ноября 2019 г.

[39] «Золгенсма: препарат крайностей» . Апрель 2020. с. 107. Архивировано из оригинала 29 октября 2020 года . Проверено 22 мая 2020 г.

[R-40] «Компания Novartis ведет переговоры с пациентами, расстроенными розыгрышем генной терапии, похожим на лотерею» . Рейтер. 20 декабря 2019 года. Архивировано из оригинала 1 июня 2021 года . Проверено 29 мая 2021 г.

[:3-41] Jump up to: ^а ^б Кириакидес С (19 февраля 2020 г.). «Ответ г-жи Кириакидес от имени Европейской комиссии» . Европейский парламент . Архивировано из оригинала 28 октября 2020 года . Проверено 21 апреля 2020 г.

[:4-42] Jump up to: ^а ^б «Никакой «лотереи на всю жизнь» — заявление министров здравоохранения Бенилюкса по поводу глобальной программы управляемого доступа, разработанной Novartis и Avexis» . Бенилюкса . 30 января 2020 года. Архивировано из оригинала 22 мая 2020 года . Проверено 21 апреля 2020 г.

[:5-43] Jump up to: ^а ^б «AVXS-101 (Zolgensma) будет доступен во всем мире посредством спорной программы» . СМА Европа . 26 декабря 2019 года. Архивировано из оригинала 13 марта 2020 года . Проверено 21 апреля 2020 г.

[44] «Тревога по поводу лотереи на лекарство стоимостью 2,1 миллиона долларов для лечения детей с атрофией мышц» . Хранитель . 20 декабря 2019 года. Архивировано из оригинала 21 декабря 2019 года . Проверено 21 декабря 2019 г.

[45] «Новартис предложит самое дорогое лекарство в мире бесплатно посредством лотереи» . Уолл Стрит Джорнал . 19 декабря 2019 года. Архивировано из оригинала 21 декабря 2019 года . Проверено 21 декабря 2019 г.

[46] Всемирная организация здравоохранения (2018). «Международные непатентованные наименования фармацевтических субстанций (МНН): рекомендуемое МНН: список 79». Информация ВОЗ о лекарствах . 32 (1): 95–6. hdl : 10665/330941 .

[47] «Онасемноген абепарвовек (США/МНН)» . ПабХим . Архивировано из оригинала 9 сентября 2021 года . Проверено 9 сентября 2021 г.

[ 1 ]

[ 2 ]

[ 4 ]

[ 5 ]

[ 3 ]

[ 6 ]

[ 7 ]

[ 8 ]

[ 9 ]

[ 10 ]

[ 11 ]

[ 12 ]

[ 13 ]

[ 14 ]

[ 15 ]

[ 16 ]

[ 17 ]

[ 18 ]

[ 19 ]

[ 20 ]

[ 21 ]

[ 22 ]

[ 23 ]

[ 24 ]

[ 25 ]

[ 26 ]

[ 27 ]

[ 28 ]

[ 29 ]

[ 30 ]

[ 31 ]

[ 32 ]

[ 33 ]

[ 34 ]

[ 35 ]

[ 36 ]

[ 37 ]

[ 38 ]

[ 39 ]

[ 40 ]

[ 41 ]

[ 42 ]

[ 43 ]

[ 44 ]

[ 45 ]

[ 46 ]

[ 47 ]

v т и Другие препараты при нарушениях опорно-двигательного аппарата ( М09 )
Хинин и производные	гидрохинин
Ферменты	Бромелайны Химопапаин Коллагеназа Clostridium histolyticum Трипсин
Генная терапия	Деландистроген моксепарвовек Онасемноген абепарвовек
Антисмысловые олигонуклеотиды	Казимерсен Дрисаперсен ^† Этеплирсен Голодирсен Ты погрузишься Вильтоларсен
Глюкокортикоиды	Дефлазакорт Ваморолон
Ингибиторы гистондеацетилазы	Гивиностат
Другой	Аценеурамовая кислота Аталуре Бранаплам Хондроциты Гиалуроновая кислота Пожарный катер Рисдиплам
^#ВОЗ-EM ^‡Снято с рынка Клинические испытания : ^†Фаза III ^§Никогда не переходить к фазе III