БиоМарин Фармасьютикал
![]() | |
Тип компании | Общественный |
---|---|
Промышленность | Биотехнология |
Основан | март 1997 г |
Основатели |
|
Штаб-квартира | Сан-Рафаэль, Калифорния , США |
Ключевые люди |
|
Продукты | |
Доход | ![]() |
![]() | |
![]() | |
Всего активов | ![]() |
Общий капитал | ![]() |
Количество сотрудников | 3401 (декабрь 2023 г.) |
Веб-сайт | биоморской |
Сноски/ссылки [ 3 ] |
BioMarin Pharmaceutical Inc. — американская биотехнологическая компания со штаб-квартирой в Сан-Рафаэле, Калифорния . У компании есть офисы и предприятия в США , Южной Америке , Азии и Европе . Основной деятельностью и исследованиями BioMarin являются ферментозаместительная терапия (ФЗТ). BioMarin была первой компанией, предоставившей лекарственные средства от мукополисахаридоза I типа (MPS I), производя ларонидазу ( Альдуразим , коммерциализированную Genzyme Corporation). BioMarin также была первой компанией, предоставившей препараты для лечения фенилкетонурии ( ФКУ ). [ 4 ] [ 5 ]
На протяжении многих лет BioMarin подвергалась критике за цены на лекарства и за конкретные случаи отказа в доступе к лекарствам в ходе клинических испытаний.
История
[ редактировать ]BioMarin была основана в 1997 году доктором философии Кристофером Старром. и Гранта В. Денисона-младшего, инвестировавших 1,5 миллиона долларов от Glyko Biomedical и ставших публичными в 1999 году. [ 6 ] Посевными инвесторами были, в частности, MPM Bioventures, Grosvenor Fund и Florian Schönharting. [ 7 ]
Развитие бизнеса
[ редактировать ]В 2002 году BioMarin приобрела Glyko Biomedical. [ 8 ]
В 2009 году BioMarin приобрела компанию Huxley Pharmaceuticals, Inc. (Huxley), которая имела права на запатентованную форму 3,4-диаминопиридина (3,4-ДАФ) — фосфат амифампридина . [ 9 ] В 2010 году компания BioMarin получила одобрение Европейской комиссии на маркетинг 3,4-диаминопиридина (3,4-ДАП), амифампридинфосфата для лечения редкого аутоиммунного заболевания, миастенического синдрома Ламберта-Итона (LEMS). BioMarin выпустила продукт под названием Firdapse. [ 10 ]
В 2010 году BioMarin приобрела LEAD Therapeutics, Inc. (LEAD), небольшую частную компанию по открытию и ранней стадии разработки лекарств с ключевым соединением LT-673, перорально доступным ингибитором поли-(АДФ-рибозы)-полимеразы (PARP), изучаемым для лечения пациенты с редкими генетически обусловленными видами рака. [ 11 ] За этим приобретением последовала покупка ZyStor Therapeutics, Inc. (ZyStor), частной биотехнологической компании, разрабатывающей ERT для лечения лизосомальных нарушений накопления, и ее ведущего кандидата на продукт ZC-701, синтеза инсулиноподобного фактора роста 2. и альфа-глюкозидаза (IGF2-GAA) в разработке для лечения болезни Помпе. [ 12 ] На дне исследований и разработок в октябре 2010 года компания BioMarin также объявила о новой программе пептидного терапевтического препарата восоритида (BMN-111) для лечения ахондроплазии . [ 13 ]
В 2012 году BioMarin приобрела Zacharon Pharmaceuticals, частную биотехнологическую компанию, базирующуюся в Сан-Диего, занимающуюся разработкой малых молекул, воздействующих на пути метаболизма гликанов. [ 14 ]
В 2014 году BioMarin приобрела ингибиторов деацетилазы гистонов химическую библиотеку у Repligen за 2 миллиона долларов с намерением продвинуть работу по лечению атаксии Фридрейха и других неврологических расстройств. [ 15 ]
В ноябре 2014 года компания согласилась на приобретение Prosensa за 840 миллионов долларов; [ 16 ] однако ряд методов лечения мышечной дистрофии Дюшенна не получил одобрения FDA, и в мае 2016 года разработка была прекращена. [ 17 ]
В октябре 2019 года стало известно, что группа откроет офис в Дублине для поддержки дальнейшего роста в Европе, на Ближнем Востоке и в Азии. [ 18 ]
История приобретения
[ редактировать ]Ниже приводится иллюстрация крупных слияний и поглощений компании, а также ее исторических предшественников (это не полный список):
БиоМарин Фармасьютикал |
| |||||||||||||||||||||||||||||||||
Продукты
[ редактировать ]По состоянию на 2022 год компания BioMarin имеет на рынке шесть продуктов, каждый из которых является орфанным препаратом . [ 19 ]
- Тетрагидробиоптерин (торговая марка Куван) (дигидрохлорид сапроптерина), низкомолекулярный препарат от фенилкетонурии , представленный в 2007 году как первое медикаментозное вмешательство для лечения фенилкетонурии. [ 20 ]
- Арилсульфатаза B (торговая марка Наглазим) (галсульфаза), рекомбинантный белковый препарат для лечения синдрома Марото-Лами (также называемого мукополисахаридозом типа VI)
- Идуронидаза (торговая марка Альдуразим), рекомбинантный белковый препарат для лечения мукополисахаридоза I.
- Амифампридин (торговая марка Firdapse), низкомолекулярный препарат от миастенического синдрома Ламберта-Итона (с 2013 года одобрен только в ЕС)
- Элосульфаза альфа (торговая марка Вимизим) является единственной заместительной ферментной терапией, направленной на устранение причины синдрома Моркио А (MPS IVA), от которого страдают примерно 3000 пациентов в развитом мире. Заболевание возникает в результате дефицита активности фермента, участвующего в метаболизме гликозаминогликанов (ГАГ).
- Церлипоназа альфа (торговая марка Brineura) представляет собой заместительное ферментное лечение болезни Баттена , которая является формой нейронального цероидного липофусциноза . Его утвердили в 2017 году.
- Валоктокоген роксапарвовек (торговая марка Roctavian) представляет собой аденоассоциированный вирусный вектор для лечения гемофилии А , целью которого является передача рабочей копии гена фактора VIII пациентам, у которых его нет. Он был одобрен в ЕС в августе 2022 года.
Biomarin работает над разработкой нескольких новых лекарств.
Споры
[ редактировать ]В 2010 году BioMarin оказалась вовлеченной в спор. [ 21 ] окружающие 3,4-диаминопиридин (3,4-ДАФ). BioMarin продает фосфатную соль 3,4-ДАФ под названием Фирдапсе . В 2010 году BioMarin получила эксклюзивные лицензионные права на Firdapse сроком на 10 лет. В результате цена курса лечения, прописанного Национальной службой здравоохранения, выросла с 1987 долларов за нелицензированный препарат до 69 970 долларов за «Фирдапс». Компания заявляет, что до ее лицензирования не существовало гарантированного контроля качества продукта и не было возможности формально отслеживать необычные побочные эффекты в рамках нормативного процесса. [ 22 ]
В 2013 году BioMarin Pharmaceuticals оказалась в центре громких дебатов о расширении доступа онкологических больных к экспериментальным лекарствам. [ 23 ] По совету своего врача Андреа Слоан, пациентка с запущенным раком яичников, попросила компанию предоставить ей доступ к BMN 673, неутвержденному препарату- ингибитору PARP , который продемонстрировал многообещающую активность в небольшом клиническом исследовании фазы 1 . Компания отказалась, сославшись на соображения безопасности. [ 24 ] В конце концов г-жа Слоан получила аналогичный препарат-кандидат от другой компании. [ 25 ]
В 2015 году возник еще один спор по поводу расширенного доступа , касавшийся поставки препарата, находящегося на стадии клинических испытаний, немецкому ребенку, страдавшему заболеванием головного мозга, но не принимавшему участие в исследовании. [ 26 ]
В апреле 2019 года BBC сообщила, что пациентам, принимавшим участие в испытании препарата Куван (сапроптерина гидрохлорид), позже было отказано в доступе к нему. Компания подверглась критике со стороны Национальной службы здравоохранения и члена парламента Стивена Хаммонда за спекуляцию пациентами. В ответ компания прокомментировала следующее: «BioMarin разочарована тем, что Национальная служба здравоохранения Англии не признала ценность лечения пациентов с ФКУ препаратом Куван, несмотря на более чем десятилетие положительных результатов лечения пациентов в 26 странах Европы, России и Турции». [ 27 ]
поставлять Вимизим молодой девушке, страдающей синдромом Моркио В июне 2019 года бельгийский суд обязал BioMarin продолжать бесплатно . BioMarin прекратила предоставлять бесплатный «Вимизим» в начале года после того, как переговоры с бельгийскими органами здравоохранения о возмещении стоимости продукта неоднократно проваливались. Это заставило родителей начать судебное разбирательство , чтобы заставить компанию продолжать предоставлять лекарства бесплатно. BioMarin было приказано В предварительном судебном запрете продолжать действовать до тех пор, пока не будет вынесено окончательное решение или пока лекарство не появится на бельгийском рынке по разумной цене. [ 28 ]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ «Лидерская команда» . Биомарин . Проверено 5 декабря 2023 г.
- ^ Перейти обратно: а б с д и «Годовой отчет BioMarin Pharmaceutical Inc. за 2020 год» . app.quotemedia.com . 31 декабря 2020 г. Проверено 20 ноября 2021 г.
- ^ «Комиссия по ценным бумагам и биржам США: Форма 10-K BioMarin Pharmaceutical Inc» . Комиссия по ценным бумагам и биржам США . Проверено 31 марта 2018 г.
- ^ BruceCockburnVEVO (15 декабря 2011 г.), Брюс Кокберн - Назовите это демократией , заархивировано из оригинала 19 декабря 2021 г. , получено 18 апреля 2019 г.
- ^ « Чудодейственное лекарство помогло мне есть, а потом мне пришлось обойтись без него » . 17 апреля 2019 г.
- ^ «БиоМарин» . Науки о жизни в CHF. Архивировано из оригинала 23 марта 2016 г. Проверено 9 июля 2016 г.
- ^ «Заявление о регистрации формы С-1» . Биомарин Фармасьютикалс Инк . Проверено 15 декабря 2015 г.
- ^ «BioMarin Pharmaceutical приобретает Glyko Biomedical» . Сделки. ЛЕКСПЕРТ . Томсон Рейтер . Январь 2003 г. Архивировано из оригинала 28 декабря 2013 г.
- ^ Стивенс, Лорали (27 октября 2009 г.). «BioMarin приобретает Huxley Pharmaceuticals» . Бизнес-журнал Норт-Бэй . Санта-Роза, Калифорния, США. Архивировано из оригинала 4 января 2011 г. Проверено 18 февраля 2014 г.
- ^ «BioMarin запускает в Европейском Союзе препарат LEMS Firdapse, а Genmab получает условное одобрение для Arzerra» . Фармацевтическое письмо . 20 апреля 2010 г. Проверено 18 февраля 2014 г. (требуется подписка)
- ^ Браун, Стивен Э.Ф. (4 февраля 2010 г.). «BioMarin купит Lead Therapeutics за 18 миллионов долларов» . Сан-Франциско Бизнес Таймс . Архивировано из оригинала 29 июня 2011 г. Проверено 18 февраля 2014 г.
- ^ Лейти, Рон (17 августа 2010 г.). «BioMarin купит ZyStor за 115 миллионов долларов» . Сан-Франциско Бизнес Таймс . Архивировано из оригинала 29 июня 2011 г. Проверено 18 февраля 2014 г.
- ^ Андерсен, Карен (21 октября 2010 г.). «BioMarin рассказывает о разнообразных проектах на ранней стадии на Дне исследований и разработок» . Морнингстар. Архивировано из оригинала 6 июля 2011 г. Проверено 14 февраля 2011 г.
- ^ Браун, Стивен (7 января 2013 г.). «BioMarin Pharmaceutical покупает Захарон за 10 миллионов долларов» . Сан-Франциско Бизнес Таймс . Проверено 7 января 2013 г.
- ^ «Библиотека соединений HDACi BioMarin Nabs Repligen». Новости: Открытия и разработки. Генерал инж. Биотехнология. Новости (бумага). Том. 34, нет. 4. 15 февраля 2014 г. с. 14.
- ^ «BioMarin приобретет Prosensa за 840 миллионов долларов» . GEN – Новости генной инженерии и биотехнологии . 24 ноября 2014 г. Проверено 3 июля 2020 г.
- ^ «BioMarin объявляет об отзыве заявки на получение разрешения на продажу Kyndrisa™ (дрисаперсен) в Европе (NASDAQ:BMRN)» . инвесторы.bmrn.com . Архивировано из оригинала 4 июня 2016 г. Проверено 4 июля 2016 г.
- ^ Эрли, Келли (2 октября 2019 г.). «BioMarin открывает новый офис в Дублине для поддержки роста в регионе EMEA» . Кремниевая республика . Проверено 7 октября 2019 г.
- ^ Сайт офиса BioMarin: Продукты
- ^ Поллак, А. (14 декабря 2007 г.). «Агентство одобрило препарат для лечения генетических заболеваний, которые могут привести к умственному развитию» . Нью-Йорк Таймс . Проверено 3 апреля 2008 г.
- ^ Гольдберг, Адриан (21 ноября 2010 г.). «Фармацевтические фирмы обвиняются в использовании лазеек для получения прибыли» . Новости Би-би-си . Проверено 21 ноября 2010 г.
- ^ Хоукс, Н.; Коэн, Д. (10 ноября 2010 г.). «Что делает орфанный препарат?» . БМЖ . 341 . Британский медицинский журнал: c6459. дои : 10.1136/bmj.c6459 . ПМИД 21081607 . S2CID 2486975 . Проверено 21 ноября 2010 г.
- ^ «Андреа Слоан сталкивается с фармацевтической фирмой с историей безразличия» . Хаффингтон Пост . 26 сентября 2013 г. Проверено 24 декабря 2013 г.
- ^ «В битве с лекарствами от рака обе стороны апеллируют к этике» . CNN . 20 сентября 2013 г. Проверено 24 декабря 2013 г.
- ^ Эд Сильверман для Pharmalot. 4 октября 2013 г. Андреа Слоан, «ребенок с плаката» для сострадательного использования, получает препарат, заархивированный 28 декабря 2013 г. в Wayback Machine
- ^ «Борьба Ханны с фармацевтической компанией» . Ток B5 . 13 мая 2015 г. Проверено 13 мая 2015 г.
- ^ «Я помогал тестировать чудо-лекарство — потом мне в нем отказали» . 17 апреля 2019 г. Проверено 18 апреля 2019 г.
- ^ «BioMarin должна продолжать предоставлять пациентам жизненно важные лекарства]. www.tijd.be (на голландском языке). Время . 26 июня 2019 г. Проверено 26 июня 2019 г.
Внешние ссылки
[ редактировать ]- Официальный сайт
- Коммерческие данные BioMarin Pharmaceutical Inc.:
- Биотехнологические компании США
- Фармацевтические компании США
- Компании, котирующиеся на Nasdaq
- Технологические компании, базирующиеся в районе залива Сан-Франциско.
- Компании, базирующиеся в Сан-Рафаэле, Калифорния.
- Американские компании, основанные в 1997 году.
- Фармацевтические компании, основанные в 1997 году.
- Научная промышленность
- Биотехнологические компании, основанные в 1997 году.
- 1997 заведения в Калифорнии
- Первичные публичные размещения акций 1999 г.
- Виротерапия
- Медицинские компании, базирующиеся в Калифорнии
- Компании из индекса S&P 400