Элиглустат
 | |
| Клинические данные | |
|---|---|
| Торговые названия | Сердельга |
| AHFS / Drugs.com | Монография |
| Медлайн Плюс | а618038 |
| Данные лицензии |
|
| Маршруты администрация | Через рот |
| код АТС | |
| Юридический статус | |
| Юридический статус | |
| Идентификаторы | |
| Номер CAS | |
| ПабХим CID | |
| Лекарственный Банк | |
| ХимическийПаук | |
| НЕКОТОРЫЙ | |
| КЕГГ | |
| КЭБ | |
| ХЭМБЛ | |
| Панель управления CompTox ( EPA ) | |
| Химические и физические данные | |
| Формула | С 23 Н 36 Н 2 О 4 |
| Молярная масса | 404.551 g·mol −1 |
| 3D model ( JSmol ) | |
Элиглустат , продаваемый под торговой маркой Цердельга , представляет собой препарат, используемый для лечения болезни Гоше . Он был обнаружен в Мичиганском университете, разработан компанией Genzyme Corp и одобрен FDA в августе 2014 года. [ 7 ] Считается, что это соединение, обычно используемое в виде , тартрата действует путем ингибирования глюкозилцерамидсинтазы . [ 8 ] [ 9 ] Согласно статье в Журнале Американской медицинской ассоциации, пероральная терапия с уменьшением количества субстрата привела к «значительным улучшениям объема селезенки, уровня гемоглобина, объема печени и количества тромбоцитов» у нелеченных взрослых с болезнью Гоше 1 типа. [ 10 ]
История
[ редактировать ]Норман Радин начал исследовать возможность ингибирования синтеза липидных субстратов, участвующих в болезни Гоше, еще в 1982 году и в сотрудничестве с лабораторией Джима Шеймана обнаружил несколько потенциальных ингибиторов в середине 1990-х годов. [ 11 ] Компания Genzyme первоначально отклонила кандидатуры, разработанные Радином и Шейманом, но после того, как появились новости о конкуренте, разрабатывающем новое лечение болезни Гоше, лицензировала патенты Радина и Шеймана в 2000 году. [ 11 ] Элиглустат не получал одобрения FDA еще 14 лет. Задержка, как предположил Шейман, произошла из-за того, что некоторые руководители компании не были полностью привержены разработке препарата, который мог бы конкурировать с имиглюцеразой (торговая марка Церезим ), флагманским препаратом Genzyme для лечения болезни Гоше. [ 11 ]
Общество и культура
[ редактировать ]Экономика
[ редактировать ]В 2014 году годовая стоимость приема элиглустата перорально два раза в день составила 310 250 долларов США. Церезим стоит около 300 000 долларов за внутривенное введение, если принимать его два раза в месяц. [ 12 ] Затраты на производство элиглустата несколько ниже, чем на имиглюцеразу. Genzyme поддерживает более высокие цены на орфанные лекарства , которые чаще всего оплачиваются страховщиками, чтобы оставаться финансово устойчивыми. [ 12 ]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ «Лекарственные средства, отпускаемые по рецепту: регистрация новых химических веществ в Австралии, 2015 г.» . Управление терапевтических товаров (TGA) . 21 июня 2022 г. Проверено 10 апреля 2023 г.
- ^ «Обновления о безопасности бренда в монографии о продукции» . Здоровье Канады . Февраль 2024 года . Проверено 24 марта 2024 г.
- ^ «Генетические нарушения» . Здоровье Канады . 9 мая 2018 года . Проверено 13 апреля 2024 г.
- ^ «Цердельга, твердые капсулы 84 мг. Краткое описание характеристик продукта (SmPC)» . (эмс) . 8 января 2020 г. Проверено 30 января 2021 г.
- ^ «Цердельга-элиглустат капсула» . ДейлиМед . Проверено 30 января 2021 г.
- ^ «Цердельга ЭПАР» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 4 декабря 2007 года . Проверено 14 августа 2024 г.
- ^ «FDA одобрило новый препарат для лечения одной из форм болезни Гоше» (пресс-релиз). Управление по контролю за продуктами и лекарствами США. 19 августа 2015 года. Архивировано из оригинала 16 февраля 2017 года . Проверено 18 июля 2015 г.
- ^ Ли Л., Эйб А., Шейман Дж.А. (май 1999 г.). «Улучшенные ингибиторы глюкозилцерамидсинтазы» . Журнал биологической химии . 274 (21): 14662–9. дои : 10.1074/jbc.274.21.14662 . ПМИД 10329660 .
- ^ Шайман Дж.А. (август 2010 г.). «ЭЛИГЛУСТАТ ТАРТРАТ: ингибитор глюкозилцерамидсинтазы для лечения болезни Гоше 1 типа» . Наркотики будущего . 35 (8): 613–620. дои : 10.1358/dof.2010.035.08.1505566 . ПМК 3340614 . ПМИД 22563139 .
- ^ Мистри П.К., Лукина Е., Бен Туркиа Х., Амато Д., Барис Х., Дасуки М. и др. (февраль 2015 г.). «Влияние перорального элиглустата на спленомегалию у пациентов с болезнью Гоше 1 типа: рандомизированное клиническое исследование ENGAGE» . ДЖАМА . 313 (7): 695–706. дои : 10.1001/jama.2015.459 . ПМЦ 4962880 . ПМИД 25688781 .
{{cite journal}}: CS1 maint: переопределенная настройка ( ссылка ) - ^ Перейти обратно: а б с Гарбер К. (декабрь 2017 г.), Just Reward , Ann Arbor Observer , получено 17 января 2021 г.
{{citation}}: CS1 maint: переопределенная настройка ( ссылка ) - ^ Перейти обратно: а б Вейсман Р. (2 сентября 2014 г.), Таблетка New Genzyme будет стоить пациентам 310 250 долларов в год , The Boston Globe , получено 18 июля 2015 г.
{{citation}}: CS1 maint: переопределенная настройка ( ссылка )
 | Эта статья о лекарствах, касающихся желудочно-кишечной системы незавершена , . Вы можете помочь Википедии, расширив ее . |