Алглюкозидаза альфа
| Клинические данные | |
|---|---|
| Торговые названия | Миозим, Люмизим и другие. |
| AHFS / Drugs.com | Монография |
| Данные лицензии | |
| Маршруты администрация | внутривенный [ 1 ] [ 2 ] |
| код АТС | |
| Юридический статус | |
| Юридический статус | |
| Идентификаторы | |
| Номер CAS | |
| Лекарственный Банк | |
| ХимическийПаук |
|
| НЕКОТОРЫЙ | |
| КЕГГ | |
| Химические и физические данные | |
| Формула | С 4758 Ч 7262 Н 1274 О 1369 С 35 [ 5 ] |
| Молярная масса | 105 338 g·mol −1 [ 5 ] |
  (что это?) (проверять) | |
Алглюкозидаза альфа под торговой маркой Myozyme , продаваемая , среди прочего, для ферментозаместительной терапии (ФЗТ) , представляет собой орфанный препарат для лечения болезни Помпе ( болезнь накопления гликогена типа II ), редкого лизосомального расстройства накопления (ЛСД). [ 6 ] По химическому составу препарат является аналогом фермента альфа-глюкозидазы , дефицитного у пациентов с болезнью Помпе . Это первый препарат, доступный для лечения этого заболевания. [ 2 ]
Он был одобрен для медицинского использования в США в апреле 2006 года под названием Myozyme. [ 7 ] и в мае 2010 г. как Люмизим. [ 8 ]
Медицинское использование
[ редактировать ]Алглюкозидаза альфа показана людям с болезнью Помпе (дефицит ГАА). [ 1 ]
В 2014 году Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США объявило об одобрении алглюкозидазы альфа для лечения людей с инфантильной болезнью Помпе, включая людей в возрасте до восьми лет. Кроме того, Стратегия оценки и смягчения рисков (REMS). исключается [ 9 ]
Побочные эффекты
[ редактировать ]Распространенными побочными реакциями на лечение алглюкозидазой альфа являются пневмония , респираторные осложнения, инфекции и лихорадка . Более серьезные реакции включают сердечную и легочную недостаточность и аллергический шок . На коробках Myozyme есть предупреждения о возможности опасной для жизни аллергической реакции. [ 2 ]
Общество и культура
[ редактировать ]Экономика
[ редактировать ]Некоторые американские страховые планы отказались субсидировать алглюкозидазу альфа для взрослых из-за отсутствия разрешения на ее лечение у взрослых, а также из-за ее высокой стоимости (300 000 долларов США в год на всю жизнь). [ 10 ]
В 2015 году алглюкозидаза альфа была признана самым дорогим препаратом на одного пациента, средняя стоимость которого составила 630 159 долларов США. [ 11 ]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ Jump up to: а б с «Люмизим-алглюкозидаза альфа для инъекций, порошок, для приготовления раствора» . ДейлиМед . 22 февраля 2020 года. Архивировано из оригинала 25 марта 2021 года . Проверено 14 августа 2020 г.
- ^ Jump up to: а б с «FDA одобрило первое лечение болезни Помпе» . FDA. 28 апреля 2006 г. Архивировано из оригинала 19 мая 2006 г. Проверено 7 июля 2008 г.
- ^ «Миозим (алглюкозидаза альфа) для инъекций для внутривенных инфузий. Первоначальное одобрение в США: 2006 г.» . ДейлиМед . Архивировано из оригинала 18 декабря 2022 года . Проверено 18 декабря 2022 г.
- ^ «Миозим ЭПАР» . Европейское агентство по лекарственным средствам . 14 февраля 2001 г. Архивировано из оригинала 28 декабря 2021 г. Проверено 15 мая 2024 г.
- ^ Jump up to: а б с Американская медицинская ассоциация ( USAN ). «Алглюкозидаза альфа» . Заявление о непатентованном названии, принятое Советом USAN . Архивировано из оригинала (Microsoft Word) 12 февраля 2012 года . Проверено 18 декабря 2007 г.
- ^ Кишнани П.С., Корсо Д., Николино М., Бирн Б., Мандель Х., Хву В.Л. и др. (январь 2007 г.). «Рекомбинантная человеческая кислая [альфа]-глюкозидаза: основные клинические преимущества при болезни Помпе с инфантильным началом» . Неврология . 68 (2): 99–109. дои : 10.1212/01.wnl.0000251268.41188.04 . ПМИД 17151339 .
- ^ «Пакет одобрения лекарственного средства: Миозим (алглюкозидаза альфа) NDA № 125141» . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США . Архивировано из оригинала 12 апреля 2021 года . Проверено 14 августа 2020 г.
- ^ «Пакет одобрения лекарственного средства: Люмизим (алглюкозидаза альфа) NDA № 125291» . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США . Архивировано из оригинала 30 ноября 2020 года . Проверено 14 августа 2020 г.
- Разместить резюме в: «Центр оценки и исследований лекарственных средств: Номер заявки: 125291: Краткий обзор» (PDF) . Управление по контролю за продуктами и лекарствами .
- ^ «FDA расширяет одобрение препарата для лечения болезни Помпе для пациентов всех возрастов; отменяет требования к стратегии снижения риска» . FDA. 14 августа 2014 г. Архивировано из оригинала 3 августа 2014 г.
- ^ Ананд Дж. (18 сентября 2007 г.). «Поскольку затраты растут, новые лекарства сталкиваются с сопротивлением» . Уолл Стрит Джорнал . Архивировано из оригинала 21 апреля 2019 года . Проверено 7 июля 2008 г.
- ^ «Отчет о тенденциях в медицинской аптеке Magellan Rx Management» (PDF) (7-е изд.). 2016. Архивировано из оригинала (PDF) 29 марта 2019 года.
