Атидарсаген автотемцел
| Клинические данные | |
|---|---|
| Торговые названия | Либмелди, Ленмелди |
| Другие имена | ОТЛ-200 |
| Данные лицензии | |
| Маршруты администрация | Внутривенная инфузия |
| код АТС | |
| Юридический статус | |
| Юридический статус | |
| Идентификаторы | |
| НЕКОТОРЫЙ | |
| КЕГГ | |
Atidarsagene autotemcel под торговой маркой Libmeldy , продаваемый, среди прочего, , представляет собой генно-терапевтический препарат для лечения метахроматической лейкодистрофии, разработанный Orchard Therapeutics . Он содержит аутологичными клетками CD34⁺ популяцию, обогащенную , которая содержит гемопоэтические стволовые клетки и клетки-предшественники, трансдуцированные с использованием лентивирусного вектора, человека кодирующего ген арилсульфатазы А ( ARSA ). [ 6 ]
Наиболее распространенные побочные эффекты включают лихорадку и низкое количество лейкоцитов, язвы во рту, респираторные инфекции, сыпь, медицинские инфекции, вирусные инфекции, лихорадку, желудочно-кишечные инфекции и увеличение печени. [ 7 ]
Atidarsagene autotemcel был одобрен для медицинского применения в Европейском Союзе в декабре 2020 года. [ 4 ] [ 8 ] в Великобритании в феврале 2021 года, [ 1 ] и в США в марте 2024 г. [ 7 ] Это первая генная терапия, одобренная Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для лечения метахроматической лейкодистрофии. [ 7 ]
Медицинское использование
[ редактировать ]Атидарсаген аутотемцел показан для лечения метахроматической лейкодистрофии, характеризующейся биаллельными мутациями гена арисульфатазы А (ARSA), приводящими к снижению ферментативной активности ARSA, у детей с поздними инфантильными или ранними ювенильными формами, без клинических проявлений заболевания; а у детей с ранней ювенильной формой - с ранними клиническими проявлениями заболевания, сохраняющими способность самостоятельно ходить и до наступления когнитивного снижения. [ 1 ] [ 4 ] [ 9 ]
В США атидарсаген аутотемцел показан для лечения детей с предсимптомной поздней инфантильной, предсимптомной ранней ювенильной или ранней симптоматической ранней ювенильной метахроматической лейкодистрофией. [ 7 ]
Atidarsagene autotemcel представляет собой одноразовую индивидуальную инфузию одной дозы, изготовленную из собственных гемопоэтических (кровяных) стволовых клеток реципиента, которые были генетически модифицированы с целью включения функциональных копий гена ARSA. [ 7 ] Стволовые клетки собираются у реципиента и модифицируются путем добавления функциональной копии гена ARSA. [ 7 ] Модифицированные стволовые клетки трансплантируются обратно реципиенту, где они приживляются (прикрепляются и размножаются) в костном мозге. [ 7 ] Модифицированные стволовые клетки снабжают организм миелоидными (иммунными) клетками, которые производят фермент ARSA, который помогает разрушить вредное накопление сульфатидов и может остановить прогрессирование MLD. [ 7 ] Перед лечением реципиенты должны пройти высокодозную химиотерапию — процесс, при котором клетки костного мозга удаляются, чтобы их можно было заменить модифицированными клетками атидарсагена аутотемцела. [ 7 ]
История
[ редактировать ]FDA оценило безопасность и эффективность атидарсагена аутотемцела на основе данных 37 детей, которые получали атидарсаген аутотемцел в двух одногрупповых открытых клинических исследованиях и в рамках программы расширенного доступа. [ 7 ] Детей, получавших лечение атидарсагеном аутотемцелом, сравнивали с детьми, не получавшими лечения (естественный анамнез). [ 7 ] Первичной конечной точкой эффективности была выживаемость без тяжелых двигательных нарушений, определяемая как интервал от рождения до первого случая потери двигательной активности и потери способности сидеть без поддержки или смерти. [ 7 ] У детей с метахроматической лейкодистрофией лечение атидарсагеном аутотемцелом значительно снижало риск тяжелых двигательных нарушений или смерти по сравнению с детьми, не получавшими лечения. [ 7 ] Все дети с предсимптомной поздней инфантильной метахроматической лейкодистрофией, которых лечили атидарсагеном аутотемцелом, были живы в возрасте шести лет, по сравнению с только 58% детей в группе естественного течения. [ 7 ] В пятилетнем возрасте 71% пролеченных детей могли ходить без посторонней помощи. [ 7 ] 85% детей, прошедших лечение, имели нормальные показатели речи и успеваемости, чего не наблюдалось у детей, не получавших лечения. [ 7 ] Кроме того, у детей с предсимптомной ранней ювенильной лейкодистрофией и ранней ювенильной метахроматической лейкодистрофией с ранними симптомами наблюдалось замедление двигательных и/или когнитивных заболеваний. [ 7 ]
FDA удовлетворило заявку на приоритетное рассмотрение атидарсагена аутотемцела , препарата для лечения редких заболеваний , лечения редких педиатрических заболеваний и передовой терапии регенеративной медицины . [ 7 ] FDA предоставило компании Orchard Therapeutics одобрение препарата Ленмелди. [ 7 ]
Общество и культура
[ редактировать ]Юридический статус
[ редактировать ]Atidarsagene autotemcel был одобрен для медицинского применения в ЕС в декабре 2020 года. [ 6 ] [ 4 ] в Великобритании в феврале 2021 года, [ 1 ] и США в марте 2024 года. [ 7 ] [ 10 ]
Экономика
[ редактировать ]В феврале 2022 года было объявлено, что NHS England будет предоставлять препарат пациентам с метахроматической лейкодистрофией после переговоров о скидке с производителем. [ 11 ] [ 12 ] Оценка BeneluxA пришла к выводу, что возмещение должно осуществляться только в том случае, если компания предложит значительное снижение цен. [ 13 ] Национальный центр фармакоэкономики (NCPE) в Ирландии рекомендует «не рассматривать возможность возмещения расходов на атидарсаген аутотемцел, если только экономическая эффективность не может быть улучшена по сравнению с существующим лечением». [ 9 ]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ Jump up to: а б с д «Libmeldy — Сводка характеристик продукта (SmPC)» . (эмс) . 28 сентября 2022 года. Архивировано из оригинала 21 ноября 2022 года . Проверено 21 ноября 2022 г.
- ^ «Ленмелди-атидарсаген аутотемцел суспензия» . ДейлиМед . 26 марта 2024 года. Архивировано из оригинала 2 апреля 2024 года . Проверено 2 апреля 2024 г.
- ^ «Ленмелды» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 18 марта 2024 года. Архивировано из оригинала 20 марта 2024 года . Проверено 20 марта 2024 г.
- ^ Jump up to: а б с д «Либмелды ЭПАР» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . Архивировано из оригинала 28 декабря 2020 года . Проверено 3 октября 2021 г. Текст скопирован из источника, права на который принадлежат Европейскому агентству по лекарственным средствам. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
- ^ «Информация о продукте libmeldy» . Союзный реестр лекарственных средств . Архивировано из оригинала 5 марта 2023 года . Проверено 3 марта 2023 г.
- ^ Jump up to: а б «Либмелды ЭПАР» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA). 23 апреля 2021 г. Архивировано из оригинала 28 декабря 2020 г. Проверено 3 октября 2021 г.
- ^ Jump up to: а б с д и ж г час я дж к л м н тот п д р с т «FDA одобрило первую генную терапию для детей с метахроматической лейкодистрофией» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) (пресс-релиз). 18 марта 2024 года. Архивировано из оригинала 20 марта 2024 года . Проверено 20 марта 2024 г.
В данной статье использован текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
- ^ «Orchard Therapeutics получает одобрение ЕС на препарат Libmeldy для лечения метахроматической лейкодистрофии с ранним началом (MLD)» (пресс-релиз). 21 декабря 2020 года. Архивировано из оригинала 21 декабря 2020 года . Проверено 21 ноября 2022 г.
- ^ Jump up to: а б «Atidarsagene autotemcel (Libmeldy). Идентификатор HTA: 21009» . Национальный центр фармакоэкономики . 30 сентября 2022 года. Архивировано из оригинала 21 ноября 2022 года . Проверено 21 ноября 2022 г.
- ^ https://www.fda.gov/media/177122/download.
- ^ Рид Дж. (4 февраля 2022 г.). «Либмелди: «самый дорогой» препарат в мире, рекомендованный для использования Национальной службой здравоохранения» . Новости BBC онлайн . Архивировано из оригинала 21 ноября 2022 года . Проверено 21 ноября 2022 г.
- ^ Кэмпбелл Д. (4 февраля 2022 г.). «Дети в Англии со смертельным исходом получат самый дорогой в мире препарат» . Хранитель . Архивировано из оригинала 4 февраля 2022 года . Проверено 4 февраля 2022 г.
- ^ «Европа: Межстрановая ОМТ генной терапии Libmeldy призывает к снижению цен» . Розовый лист. 14 октября 2022 года. Архивировано из оригинала 9 ноября 2022 года . Проверено 9 ноября 2022 г.
 | Эта статья о лекарствах, касающихся нервной системы незавершена , . Вы можете помочь Википедии, расширив ее . |