Тетрагидробиоптерин
 | |
| Клинические данные | |
|---|---|
| Торговые названия | Изображение, биоптен |
| Другие имена | Гидрохлорид сапроптерина ( JAN JP ), сапроптерин дигидрохлорид ( USAN US ) |
| AHFS / Drugs.com | Монография |
| MedlinePlus | A608020 |
| Данные лицензии |
|
| Беременность категория |
|
| Маршруты администрация | Уст в уст |
| Код ATC | |
| Юридический статус | |
| Юридический статус | |
| Фармакокинетические данные | |
| Устранение полураспада | 4 часа (здоровые взрослые) 6–7 часов ( пациенты с ПКУ ) |
| Идентификаторы | |
| Номер CAS |
|
| PubChem CID | |
| Iuphar/bps | |
| Наркоман |
|
| Chemspider | |
| НЕКОТОРЫЙ | |
| Кегг | |
| Чеби |
|
| Химический |
|
| PDB -лиганд | |
| Comptox Dashboard ( EPA ) | |
| Echa Infocard | 100.164.121 |
| Химические и физические данные | |
| Формула | C 9 H 15 N 5 O 3 |
| Молярная масса | 241.251 g·mol −1 |
| 3D model ( JSmol ) | |
  (что это?) (проверять) | |
Тетрагидробиоптерин ( BH 4 , THB ), также известный как сапроптерин (Inn), [ 5 ] [ 6 ] является кофактором трех ароматических аминокислотных гидроксилазных ферментов, [ 7 ] Используется при деградации аминокислотного фенилаланина и в биосинтезе нейротрансмиттеров мелатонин серотонина (5-гидрокситриптамина, 5-HT), , дофамина , норэпинефрина ( норадреналин), эпонефрин (адреналин), и является кофактором для производства . (Нет) с помощью синтаз оксида азота. [ 8 ] [ 9 ] Химически, его структура является структурой (дигидроптеридин редуктазы), снижающего производное птеридина (хиноноид дигидробиоптерин). [ 10 ] [ Цитация необходима ]
Медицинское использование
[ редактировать ]Тетрагидробиоптерин доступен в качестве таблетки для перорального введения в форме дигидрохлорида сапроптерина (BH4*2HCl). [ 11 ] [ 3 ] [ 4 ] Он был утвержден для использования в Соединенных Штатах в качестве планшета в декабре 2007 года [ 12 ] [ 13 ] и как порошок в декабре 2013 года. [ 14 ] [ 13 ] Он был утвержден для использования в Европейском союзе в декабре 2008 года, [ 4 ] Канада в апреле 2010 г. [ 2 ] и Япония в июле 2008 года. [ 13 ] Он продается под названием брендов Kuvan и Biopten . [ 4 ] [ 3 ] [ 13 ] Типичная стоимость лечения пациента с Куваном составляет 100 000 долларов США в год. [ 15 ] Биомарин держит патент на Куван как минимум до 2024 года, но Par Pharmaceutical имеет право произвести общую версию к 2020 году. [ 16 ]
Сапроптерин указан при дефиците тетрагидробиоптерина, вызванной дефицитом GTP циклогидролазы I (GTPCH) или дефицитом 6-пирувуилтетрагидроптеринсинтазы (PTPS). [ 17 ] Кроме того, BH4*2HCl является FDA, одобренным для использования в фенилкетонурии (PKU), наряду с диетическими показателями. [ 18 ] Тем не менее, большинство людей с ПКУ практически не получают выгоды от BH4*2HCl. [ 19 ]
Неблагоприятные эффекты
[ редактировать ]Наиболее распространенные побочные эффекты , наблюдаемые у более чем 10% людей, включают головную боль и бегущий или затрудненный нос. Диарея и рвота также относительно распространены, по крайней мере, у 1% людей. [ 20 ]
Взаимодействия
[ редактировать ]Никаких исследований взаимодействия не проводилось. Из-за своего механизма тетрагидробиоптерин может взаимодействовать с ингибиторами дигидрофолатредуктазы , такими как метотрексат и триметоприм , и без усиления препаратов, таких как нитроглицерин , мольсидомин , миноксидил и ингибиторы PDE5 . Комбинация тетрагидробиоптерина с леводопой может привести к повышению возбудимости. [ 20 ]
Функции
[ редактировать ]Тетрагидробиоптерин играет многочисленную роль в биохимии человека. Основным является преобразование аминокислот, такие как фенилаланин, тирозин и триптофан в предшественники дофамина и серотонина, основных моноаминов . нейротрансмиттеров [ 21 ] Он работает как кофактор , необходимый для активности фермента в качестве катализатора, в основном гидроксилаз . [ 7 ]
Кофактор для триптофана гидроксилаз
[ редактировать ]Тетрагидробиоптерин является кофактором для триптофан-гидроксилазы (TPH) для преобразования L-триптофана (TRP) в 5-гидрокситриптофан (5-HTP).
Кофактор для фенилаланиновой гидроксилазы
[ редактировать ]Фенилаланин гидроксилаза (PAH) катализирует превращение L-фенилаланина (PHE) в L-тирозин (TYR). Следовательно, дефицит тетрагидробиоптерина может вызвать токсическое накопление L-фенилаланина, которое проявляется как тяжелые неврологические проблемы, наблюдаемые при фенилкетонурии .
Кофактор для тирозин -гидроксилазы
[ редактировать ]Тирозин-гидроксилаза (TH) катализирует превращение L-тирозина в L-допа (DOPA), который является предшественником дофамина . Дофамин является жизненно важным нейротрансмиттером и является предшественником норэпинефрина и адреналина . Таким образом, дефицит BH4 может привести к системным недостаткам дофамина, норэпинефрина и адреналина. Фактически, одним из основных условий, которые могут возникнуть в результате дефицита BH4, связанной с GTPCH, является чувствительная к дофаминовой дистонии ; [ 22 ] В настоящее время это состояние обычно обрабатывается карбидопой/леводопой , что непосредственно восстанавливает уровни дофамина в мозге.
Кофактор для синтазы оксида азота
[ редактировать ]Синтаза оксида азота (NOS) катализирует превращение азота гуанидино L-аргинина (L-ARG) в оксид азота (NO). Среди прочего, оксид азота участвует в вазодилатации , что улучшает систематический кровоток. Роль BH4 в этом ферментативном процессе настолько важна, что некоторые исследования указывают на дефицит BH4-и, следовательно, оксида азота-как основной причиной нейроскоскулярной дисфункции, которая является отличительной чертой заболеваний, связанных с кровообращением, таких как диабет . [ 23 ] В качестве совместного фактора для синтазы оксида азота, добавление тетрагидробиоптерина показало полезные результаты для лечения эндотелиальной дисфункции в экспериментах на животных и клинических испытаниях, хотя тенденция BH4 к окисленности до BH2 остается проблемой. [ 24 ]
Кофактор для эфирной липидсидазы
[ редактировать ]Эфирная липидсидаза ( алкилглицеринол монооксигеназа , Agmo) катализирует превращение 1-алкил-Sn-глицерина в 1-гидроксиалкил-Sn-глицерин .
История
[ редактировать ]Было обнаружено, что тетрагидробиоптерин играет роль ферментативного кофактора. Первым ферментом, обнаруженным, использующим тетрагидробиоптерин, представляет собой фенилаланин гидроксилаза (PAH). [ 25 ]
Биосинтез и переработка
[ редактировать ]Тетрагидробиоптерин биосинтезируется из гуанозин-трифосфата (GTP) тремя химическими реакциями, опосредованными ферментами GTP циклогидролазы I (GTPCH), 6-пировуфоилтетрагидроптеринсинтезой (PTPS) и сепиаптериновой редкоуктовой (SR). [ 26 ]
BH4 может быть окислен одной или двумя электронными реакциями, чтобы генерировать радикал BH4 или BH3 и BH2 соответственно. Исследования показывают, что аскорбиновая кислота (также известная как аскорбат или витамин С ) может уменьшить радикал BH3 в BH4, [ 27 ] Предотвращение радикала BH3 реагировать с другими свободными радикалами ( конкретно супероксид и пероксинитрит ). Без этого процесса утилизации, развязки фермента эндотелиальной синтазы оксида азота (ENOS) и снижается биодоступность вазодилататора оксида оксида азота , создавая форму эндотелиальной дисфункции . [ 28 ] Во время этого процесса аскорбиновая кислота окисляется до дегидроаскорбиновой кислоты , хотя ее можно переработать обратно в аскорбиновую кислоту.
Фолиевая кислота и ее метаболиты, по -видимому, особенно важны при переработке связи BH4 и NOS. [ 29 ]
Исследовать
[ редактировать ]Помимо исследований PKU, тетрагидробиоптерин участвовал в клинических испытаниях, изучающих другие подходы к решению условий, возникающих в результате дефицита тетрагидробиоптерина. К ним относятся аутизм , депрессия , [ 30 ] СДВГ , гипертония , эндотелиальная дисфункция и хроническое заболевание почек . [ 31 ] [ 32 ] Экспериментальные исследования показывают, что тетрагидробиоптерин регулирует дефицитную выработку оксида азота в состояниях сердечно -сосудистых заболеваний и способствует реакции на воспаление и травму, например, при боли из -за повреждения нервов. Исследование, финансируемое биомарином в 2015 году у пациентов с ПКУ, показало, что те, кто отвечал на тетрагидробиоптерин, также показали снижение симптомов СДВГ. [ 33 ]
Депрессия
[ редактировать ]В психиатрии было предположительно, что тетрагидробиоптерин участвует в патофизиологии депрессии, хотя доказательства до настоящего времени неубедительны. [ 34 ]
Аутизм
[ редактировать ]В 1997 году было опубликовано небольшое пилотное исследование об эффективности тетрагидробиоптерина (BH4) об освобождении симптомов аутизма, что пришло к это испытания, которые измеряют результаты в течение более длительного периода времени. [ 35 ] В 2010 году Frye et al. опубликовал статью, в которой пришли вывод, что она была безопасной, а также отметила, что «несколько клинических испытаний предположили, что лечение с BH4 улучшает симптоматику ASD у некоторых людей». [ 36 ]
Сердечно -сосудистые заболевания
[ редактировать ]Поскольку производство оксида азота важна для регуляции артериального давления и кровотока, тем самым играя значительную роль в сердечно -сосудистых заболеваниях, тетрагидробиоптерин является потенциальной терапевтической мишенью. В эндотелиальной клеточной слизистой оболочке кровеносных сосудов эндотелиальная синтаза оксида азота зависит от доступности тетрагидробиоптерина. [ 37 ] Увеличение тетрагидробиоптерина в эндотелиальных клетках за счет увеличения уровней биосинтетического фермента GTPCH может поддерживать функцию синтазы оксида азота в экспериментальных моделях заболеваний, таких как диабет, [ 38 ] Атеросклероз и гипоксическая легочная гипертония. [ 39 ] Тем не менее, лечение людей с существующим заболеванием коронарной артерии с пероральным тетрагидробиоптерином ограничено окислением тетрагидробиоптерина в неактивную форму, дигидробиоптерин , с небольшим количеством пользы сосудистой функции. [ 40 ]
Нейропротекция при пренатальной гипоксии
[ редактировать ]Истощение тетрагидробиоптерина происходит в гипоксическом мозге и приводит к выработке токсина. Доклинические исследования у мышей показывают, что лечение пероральной тетрагидробиоптериной терапией смягчает токсическое влияние гипоксии на развивающийся мозг, специально улучшая развитие белого вещества у гипоксических животных. [ 41 ]
Запрограммированная гибель клеток
[ редактировать ]Было обнаружено, что GTPCH (GCH1) и тетрагидробиоптерин играют вторичную роль от гибели клеток путем ферроптоза в клеточных моделях, ограничивая образование токсичных пероксидов липидов . [ 42 ] Тетрагидробиоптерин действует как мощный, диффузированный антиоксидант , который устойчиво противостоят окислительному стрессу [ 43 ] и обеспечивает выживание раковых клеток посредством продвижения ангиогенеза. [ 44 ]
Ссылки
[ редактировать ]- ^ «Использование сапроптерина (Куван) во время беременности» . Drugs.com . 17 мая 2019 года . Получено 4 марта 2020 года .
- ^ Jump up to: а беременный «Информация о продукте Kuvan» . Здравоохранение Канада . 25 апреля 2012 года . Получено 24 июня 2022 года .
- ^ Jump up to: а беременный в «Изображение Sappropter Dihydrochloride Tablet Image Image Sappropter dihydrochloride порошок для раствора саппроптер дигидрохлоридный порошок, для раствора» . Йиляйм . 13 декабря 2019 года . Получено 4 марта 2020 года .
- ^ Jump up to: а беременный в дюймовый "Куван Епра" . Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) . 4 марта 2020 года . Получено 4 марта 2020 года .
- ^ «Сапропроптерин» . Drugs.com . 28 февраля 2020 года . Получено 4 марта 2020 года .
- ^ «Международные непроприетарные названия для фармацевтических веществ (гостиница)» . Fimea . Получено 4 марта 2020 года .
- ^ Jump up to: а беременный Kappock TJ, Caradonna JP (ноябрь 1996 г.). «Птерин-зависимые аминокислотные гидроксилазы». Химические обзоры . 96 (7): 2659–2756. doi : 10.1021/cr9402034 . PMID 11848840 .
- ^ Cavaleri et al. Концентрации в крови неоптерина и биоптерина у субъектов с депрессией: систематический обзор и прогресс мета-анализа в нейропсихофармакологии и биологической психиатрии 2023. 120: 110633. http://dx.doi.org/10.1016/j.pnpbp.2022.110633
- ^ Калка Дж. (2006). «Роль оксида азота в гипоталамическом контроле высвобождения LHRH и окситоцина, сексуального поведения и старения нейронов LHRH и окситоцина» . Folia histochemica et cytobiologica . 44 (1): 3–12. PMID 16584085 .
- ^ Бхагаван Н.В. (2015). Основы медицинской биохимии с клиническими случаями, 2 -е издание . США: Elsevier. п. 256. ISBN 978-0-12-416687-5 .
- ^ Schaub J, Däumling S, Curtius HC, Niederwieser A, Bartholomé K, Viscontini M, et al. (Август 1978 г.). «Тетрагидробиоптерин терапия атипичной фенилкетонурией из -за дефектного биосинтеза дигидробиоптерина» . Архив болезни в детстве . 53 (8): 674–6. doi : 10.1136/adc.53.8.674 . PMC 1545051 . PMID 708106 .
- ^ «Пакет одобрения наркотиков: Куван (сапроптерин дигидрохлорид) NDA #022181» . США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) . 24 марта 2008 г. Получено 4 марта 2020 года .
- Сводка на: Даниэль А. Шамс (13 декабря 2007 г.). «Сводка обзора: номер заявки: 22-181» (PDF) . Управление по контролю за продуктами и лекарствами США .
- ^ Jump up to: а беременный в дюймовый «Куван (сапроптерин дигидрохлорид) таблетки и порошок для перорального раствора для ПКУ» . Биомарин . Получено 4 марта 2020 года .
- ^ «Пакет одобрения наркотиков: порошок Кувана для перорального раствора (сапроптерин дигидрохлорид) NDA #205065» . США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) . 28 февраля 2014 года . Получено 4 марта 2020 года .
- ^ Herper M (28 июля 2016 г.). «Как сосредоточиться на неясных заболеваниях, сделало биомарин компанией на 15 миллиардов долларов» . Форбс . Получено 9 октября 2017 года .
- ^ «Биомарин объявляет о расчете с патентом Кувана (сапроптерин дигидрохлорид)» . Biomarin Pharmaceutical Inc. 13 апреля 2017 года . Получено 9 октября 2017 года - через PR Newswire .
- ^ «Дефицит тетрагидробиоптерина» . Национальная организация по редким расстройствам (Норд) . Получено 9 октября 2017 года .
- ^ «Что такое обычное лечение от фенилкетонурии (PKU)?» Полем Нихд . 23 августа 2013 года . Получено 12 сентября 2016 года .
- ^ Кэмп К.М., Паризи М.А., Акоста П.Б., Берри Г.Т., Билдер Д.А., Блау Н. и др. (Июнь 2014 г.). «Конференция по научным обзорам фенилкетонурии: состояние науки и будущих исследований» . Молекулярная генетика и метаболизм . 112 (2): 87–122. doi : 10.1016/j.ymgme.2014.02.013 . PMID 24667081 .
- ^ Jump up to: а беременный Haberfeld, H, ed. Австрия кодекс (на немецком языке). Вена: австрийский издатель фармацевтов. Куван 100 мг таблетки.
- ^ Cavaleri et al. Концентрации в крови неоптерина и биоптерина у субъектов с депрессией: систематический обзор и прогресс мета-анализа в нейропсихофармакологии и биологической психиатрии 2023. 120: 110633. http://dx.doi.org/10.1016/j.pnpbp.2022.110633
- ^ «Генетика дома ссылка: GCH1» . Национальные институты здравоохранения .
- ^ Wu G , Meininger CJ (2009). «Оксид азота и устойчивость к инсулину сосудов». Биофофакторы . 35 (1): 21–7. doi : 10.1002/biof.3 . PMID 19319842 . S2CID 29828656 .
- ^ Yuyun Mf, NG LL, NG GA (2018). «Эндотелиальная дисфункция, биодоступность оксида эндотелиального оксида азота, тетрагидробиоптерин и 5-метилтетрагидрофолат при сердечно-сосудистых заболеваниях. Где мы с терапией?». Микрососудистые исследования . 119 : 7–12. doi : 10.1016/j.mvr.2018.03.012 . PMID 29596860 .
- ^ Кауфман С (февраль 1958 г.). «Новый кофактор, необходимый для ферментативного преобразования фенилаланина в тирозин» (PDF) . Журнал биологической химии . 230 (2): 931–9. doi : 10.1016/s0021-9258 (18) 70516-4 . PMID 13525410 .
- ^ Thöny B, Auerbach G, Blau N (апрель 2000 г.). «Биосинтез тетрагидробиоптерина, регенерация и функции» . Биохимический журнал . 347 (Pt 1): 1–16. doi : 10.1042/0264-6021: 3470001 . PMC 1220924 . PMID 10727395 .
- ^ Kuzkaya N, Weissmann N, Harrison DG, Dikalov S (июнь 2003 г.). «Взаимодействие пероксинитрита, тетрагидробиоптерина, аскорбиновой кислоты и тиолов: последствия для развязки эндотелиальной азот-оксида-синтазы» . Журнал биологической химии . 278 (25): 22546–54. doi : 10.1074/jbc.m302227200 . PMID 12692136 .
- ^ Muller-Delp JM (ноябрь 2009 г.). «Аскорбиновая кислота и тетрагидробиоптерин: глядя за рамки биодоступности оксида азота» . Сердечно -сосудистые исследования . 84 (2): 178–9. doi : 10.1093/cvr/cvp307 . PMID 19744948 .
- ^ Гори Т., Бурштейн Дж. М., Ахмед С., Майнер С.Е., Аль-Хесайен А., Келли С., Паркер Д.Д. (сентябрь 2001 г.). «Фолиевая кислота предотвращает дисфункцию синтазы оксида азота, индуцированная нитроглицерином, и нитратная толерантность: исследование in vivo человека in vivo» . Циркуляция . 104 (10): 1119–23. doi : 10.1161/hc3501.095358 . PMID 11535566 .
- ^ Cavaleri et al. Концентрации в крови неоптерина и биоптерина у субъектов с депрессией: систематический обзор и прогресс мета-анализа в нейропсихофармакологии и биологической психиатрии 2023. 120: 110633. http://dx.doi.org/10.1016/j.pnpbp.2022.110633
- ^ "Search results for Kuvan"Полем Клинические испытания.gov Национальная библиотека медицины США.
- ^ «Биомарин инициирует исследование фазы 3B, чтобы оценить влияние Кувана на неврофихиатрические симптомы у субъектов с ПКУ» . Biomarin Pharmaceutical Inc. 17 августа 2010 года.
- ^ Бертон Б., Грант М., Фейгенбаум А., Сингх Р., Хендрен Р., Сириварда К. и др. (Март 2015 г.). «Рандомизированное плацебо-контролируемое, двойное слепое исследование сапроптерина для лечения симптомов СДВГ и нарушения исполнительной функции у детей и взрослых с сапроптерином, чувствительной к фенилкетонурии» . Молекулярная генетика и метаболизм . 114 (3): 415–24. doi : 10.1016/j.ymgme.2014.11.011 . PMID 25533024 .
- ^ Cavaleri et al. Концентрации в крови неоптерина и биоптерина у субъектов с депрессией: систематический обзор и прогресс мета-анализа в нейропсихофармакологии и биологической психиатрии 2023. 120: 110633. http://dx.doi.org/10.1016/j.pnpbp.2022.110633
- ^ Фернелл Э., Ватанабе Ю., Адольфссон И., Тани Ю., Бергстрем М., Хартвиг П. и др. (Май 1997). «Возможные эффекты лечения тетрагидробиоптерина у шестерых детей с аутизмом-данных-клинической и позитронной эмиссионной томографией: пилотное исследование» . Медицина развития и неврология детей . 39 (5): 313–8. doi : 10.1111/j.1469-8749.1997.tb07437.x . PMID 9236697 . S2CID 12761124 .
- ^ Frye RE, Huffman LC, Elliott GR (июль 2010 г.). «Тетрагидробиоптерин как новое терапевтическое вмешательство для аутизма» . Нейротерапевтика . 7 (3): 241–9. doi : 10.1016/j.nurt.2010.05.004 . PMC 2908599 . PMID 20643376 .
- ^ Чаннон К.М. (ноябрь 2004 г.). «Тетрагидробиоптерин: регулятор эндотелиальной синтазы оксида азота при сосудистых заболеваниях». Тенденции в сердечно -сосудистой медицине . 14 (8): 323–7. doi : 10.1016/j.tcm.2004.10.003 . PMID 15596110 .
- ^ ALP NJ, Mussa S, Khoo J, Cai S, Guzik T , Jefferson A, et al. (Сентябрь 2003 г.). «Тетрагидробиоптеринзависимая сохранение эндотелиальной функции, опосредованной оксидом азота при диабете с помощью сверхэкспрессии I-циклогидролазы I-циклогидролагидролазы» . Журнал клинических исследований . 112 (5): 725–35. doi : 10.1172/jci17786 . PMC 182196 . PMID 12952921 .
- ^ Khoo JP, Zhao L, ALP NJ, Bendall JK, Nicoli T, Rockett K, et al. (Апрель 2005 г.). «Основная роль эндотелиального тетрагидробиоптерина в легочной гипертонии» . Циркуляция . 111 (16): 2126–33. doi : 10.1161/01.cir.0000162470.26840.89 . PMID 15824200 .
- ^ Cunnington C, Van Assche T, Shirodaria C, Kylintireas I, Lindsay AC, Lee JM, et al. (Март 2012 г.). «Системное и сосудистое окисление ограничивает эффективность лечения перорального тетрагидробиоптерина у пациентов с болезнью коронарной артерии» . Циркуляция . 125 (11): 1356–66. doi : 10.1161/circulationaha.111.038919 . PMC 5238935 . PMID 22315282 .
- ^ Romanowicz J, Leonetti C, Dhari Z, Korotcova L, Ramachandra SD, Saric N, et al. (Август 2019). «Лечение тетрагидробиоптерином улучшает созревание белого вещества в модели мыши для пренатальной гипоксии при врожденных заболеваниях сердца» . Журнал Американской кардиологической ассоциации . 8 (15): E012711. doi : 10.1161/jaha.119.012711 . PMC 6761654 . PMID 31331224 .
- ^ Kraft VA, Bezjian CT, Pfeiffer S, Ringelstetter L, Müller C, Zandkarimi F, et al. (Январь 2020 г.). «GTP циклогидролаза 1/тетрагидробиоптерин противодействует ферроптозу посредством ремоделирования липидов» . ACS Central Science . 6 (1): 41–53. doi : 10.1021/acscentsci.9b01063 . PMC 6978838 . PMID 31989025 .
- ^ Soula M, Weber RA, Zilka O, Alwaseem H, La K, Yen F, et al. (Декабрь 2020 г.). «Метаболические детерминанты чувствительности к раковым клеткам к каноническим индукторам ферроптоза» . Природная химическая биология . 16 (12): 1351–1360. doi : 10.1038/s41589-020-0613-y . PMC 8299533 . PMID 32778843 .
- ^ Chen L, Zeng X, Wang J, Briggs SS, O'Neill E, Li J, et al. (Ноябрь 2010). «Роли тетрагидробиоптерина в содействии ангиогенезу опухоли» . Американский журнал патологии . 177 (5): 2671–2680. doi : 10.2353/ajpath.2010.100025 . PMC 2966821 . PMID 20847284 .
Дальнейшее чтение
[ редактировать ]- «Отчет о клиническом обзоре: сапроптерин дигидрохлорид (Kuvan)» . Cadth Common Records Reviews . Оттава, Канада: Канадское агентство по лекарствам и технологиям в области здравоохранения (CADTH). Сентябрь 2017 года. PMID 30462435 . Идентификатор книжной полки: NBK533813.
- Blau N (июнь 2016 г.). «Генетика фенилкетонурии: тогда и сейчас» . Человеческая мутация . 37 (6): 508–15. doi : 10.1002/Humu.22980 . PMID 26919687 .
- Dubois EA, Cohen AF (июнь 2010 г.). «Сапропроптерин» . Британский журнал клинической фармакологии . 69 (6): 576–7. doi : 10.1111/j.1365-2125.2010.03643.x . PMC 2883749 . PMID 20565448 .
- Muntau AC, Adams DJ, Bélanger-Quintana A, Bushueva TV, Cerone R, Chien YH, et al. (Май 2019). «Международная лучшая практика для оценки реагирования на дигидрохлорид сапроптерина у пациентов с фенилкетонурией» . Молекулярная генетика и метаболизм . 127 (1): 1–11. doi : 10.1016/j.ymgme.2019.04.004 . HDL : 11336/126862 . PMID 31103398 .
- Qu J, Yang T, Wang E, Li M, Chen C, Ma L, et al. (Май 2019). «Эффективность и безопасность дигидрохлорида сапроптерина у пациентов с фенилкетонурией: метаанализ рандомизированных контролируемых исследований» . Британский журнал клинической фармакологии . 85 (5): 893–899. doi : 10.1111/bcp.13886 . PMC 6475685 . PMID 30720885 .
- Ван Вегберг А.М., Макдональд А., Ахринг К., Белангер-Кинтана А., Блау Н., Бош А.М. и др. (Октябрь 2017). «Полные европейские руководящие принципы по фенилкетонурии: диагностика и лечение» . ОРФАНЕТНЫЙ ЖУРНАЛ РЕДИЧНЫХ БОЛЬШЕ . 12 (1): 162. doi : 10.1186/s13023-017-0685-2 . PMC 5639803 . PMID 29025426 .
Внешние ссылки
[ редактировать ]- «Сапропроптерин» . Портал информации о наркотиках . Национальная библиотека медицины США.
- «Сапроптерин дигидрохлорид» . Портал информации о наркотиках . Национальная библиотека медицины США.
