Идекабтаген виклеуцел

Идекабтаген виклеуцел
Генная терапия
Целевой ген	ТНФРСФ17
Клинические данные
Торговые названия	Абекма
Другие имена	bb2121
AHFS / Drugs.com	Абекма
Данные лицензии	US DailyMed : Idecabtagene_vicleucel ;
Маршруты ; администрация	внутривенный
Класс препарата	противоопухолевый
код АТС	L01XL07 ( ВОЗ ) ;
Юридический статус
Юридический статус	CA : только ℞ / График D ; США : ПРЕДУПРЕЖДЕНИЕ только для приема ; ЕС : только по рецепту ;
Идентификаторы
НЕКОТОРЫЙ	8PX1X7UG4D ;
КЕГГ	Д11556 ;

Idecabtagene vicleucel , продаваемый под торговой маркой Abecma , представляет собой клеточную генную терапию для лечения множественной миеломы . ^{[ 4 ]}^{[ 8 ]}

Наиболее распространенные побочные эффекты включают синдром высвобождения цитокинов (СВК), инфекции, усталость , скелетно-мышечные боли и ослабление иммунной системы ( гипогаммаглобулинемия ). ^{[ 4 ]}^{[ 5 ]}

Идекабтаген виклеуцел представляет собой Т-клеточную терапию, направленную на антиген созревания В-клеток (BCMA), генетически модифицированный аутологичный химерный антигенный рецептор (CAR) . ^{[ 4 ]}^{[ 5 ]} Каждая доза подбирается с использованием собственных Т-клеток пациента, которые представляют собой тип лейкоцитов, которые собираются и генетически модифицируются для включения нового гена, который облегчает нацеливание и уничтожение клеток миеломы, и вводятся обратно пациенту. ^{[ 4 ]}^{[ 5 ]}

Идекабтаген виклеуцел был одобрен для медицинского применения в США в марте 2021 года. ^{[ 3 ]}^{[ 4 ]}^{[ 5 ]} Это первая клеточная генная терапия, одобренная Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для лечения множественной миеломы. ^{[ 4 ]}^{[ 5 ]} Он был одобрен для медицинского использования в Европейском Союзе в августе 2021 года. ^{[ 6 ]}^{[ 9 ]}

Медицинское использование

Идекабтаген виклеуцел показан для лечения взрослых с рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломой после двух или более предыдущих линий терапии, включая иммуномодулирующий агент, ингибитор протеасом и моноклональные антитела против CD38. ^{[ 10 ]}

Множественная миелома — редкий тип рака крови, при котором аномальные плазматические клетки накапливаются в костном мозге и образуют опухоли во многих костях тела. ^{[ 4 ]} Это заболевание не позволяет костному мозгу вырабатывать достаточное количество здоровых клеток крови, что может привести к снижению показателей крови. ^{[ 4 ]} Миелома также может повредить кости и почки и ослабить иммунную систему. ^{[ 4 ]} Точная причина множественной миеломы неизвестна. ^{[ 4 ]} По данным Национального института рака, на долю миеломы пришлось примерно 1,8% (32 000) всех новых случаев рака в США в 2020 году. ^{[ 4 ]}

Побочные эффекты

На этикетке FDA идекабтагена виклеуцела содержится предупреждение о синдроме высвобождения цитокинов (CRS), неврологической токсичности, гемофагоцитарном лимфогистиоцитозе / синдроме активации макрофагов (HLH/MAS) и длительной цитопении . ^{[ 4 ]}^{[ 5 ]} CRS и HLH/MAS представляют собой системные реакции на активацию и пролиферацию CAR-T-клеток, вызывающие высокую температуру и гриппоподобные симптомы, а длительная цитопения представляет собой снижение количества клеток определенного типа в течение длительного периода времени. ^{[ 4 ]}

В апреле 2024 года предупреждение FDA в рамке было расширено и теперь включает злокачественные новообразования Т-клеток. ^{[ 11 ]}

История

Безопасность и эффективность идекабтагена виклеуцела оценивались в многоцентровом исследовании с участием 127 человек с рецидивирующей (миелома, которая возвращается после завершения лечения) и рефрактерной (миелома, не реагирующая на лечение) множественной миеломой, которые ранее получали как минимум три линии противомиеломной терапии. ; 88% ранее получали четыре или более линий терапии. ^{[ 5 ]} Эффективность оценивалась у 100 человек, получавших идекабтаген виклеуцел в диапазоне доз от 300 до 460×10. ⁶ CAR-положительные Т-клетки. ^{[ 5 ]} В целом, 72% людей частично или полностью ответили на лечение. ^{[ 4 ]} Из исследованных 28% людей продемонстрировали полный ответ — или исчезновение всех признаков множественной миеломы — на идекабтаген виклеуцел, а 65% из этой группы сохраняли полный ответ на лечение в течение как минимум двенадцати месяцев. ^{[ 4 ]}

США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) удовлетворило заявку на прорывную терапию идекабтаген-виклеуцел и статус орфанного препарата . ^{[ 4 ]}^{[ 5 ]} FDA предоставило одобрение Abecma корпорации Celgene , компании Bristol-Myers Squibb . ^{[ 3 ]}^{[ 4 ]}

Общество и культура

Имена

Идекабтаген виклеуцел – международное непатентованное наименование (МНН). ^{[ 12 ]}

Ссылки

^ «Список всех лекарств с предупреждениями о черном ящике, полученный FDA (используйте ссылки «Загрузить полные результаты» и «Просмотреть запрос»)» . nctr-crs.fda.gov . FDA . Проверено 22 октября 2023 г.
^ «Краткая основа решения (SBD) для Abecma» . Здоровье Канады . 23 октября 2014 г. Архивировано из оригинала 29 мая 2022 г. . Проверено 29 мая 2022 г.
^ Jump up to: ^а ^б ^с «Абекма» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 27 марта 2021 года. Архивировано из оригинала 9 декабря 2023 года . Проверено 29 марта 2021 г.
^ Jump up to: ^а ^б ^с ^д ^и ^ж ^г ^час ^я ^дж ^к ^л ^м ^н ^тот ^п ^д ^р «FDA одобрило первую клеточную генную терапию для взрослых пациентов с множественной миеломой» . США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) (пресс-релиз). 27 марта 2021 г. Архивировано из оригинала 28 марта 2021 г. Проверено 29 марта 2021 г. В данной статье использован текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
^ Jump up to: ^а ^б ^с ^д ^и ^ж ^г ^час ^я ^дж «FDA одобрило идекабтаген виклеуцел для лечения множественной миеломы» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 29 марта 2021 г. Архивировано из оригинала 29 марта 2021 г. Проверено 29 марта 2021 г. В данной статье использован текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
^ Jump up to: ^а ^б «Абекма ЭПАР» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 23 июня 2021 года. Архивировано из оригинала 26 августа 2021 года . Проверено 26 августа 2021 г.
^ «Информация о продукте Abecma» . Союзный реестр лекарственных средств . Архивировано из оригинала 5 марта 2023 года . Проверено 3 марта 2023 г.
^ «Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило препарат Abecma (idecabtagene vicleucel) от Bristol Myers Squibb и Bluebird Bio, первый анти-BCMA CAR T-клеточный препарат для лечения рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломы» (пресс-релиз). Бристоль Майерс Сквибб . 26 марта 2021 года. Архивировано из оригинала 29 марта 2021 года . Проверено 29 марта 2021 г. - через Business Wire.
^ «Абекма» . Союзный реестр лекарственных средств . 19 августа 2021 года. Архивировано из оригинала 1 октября 2023 года . Проверено 1 октября 2023 г.
^ Исследования, Центр оценки биологических препаратов (12 июня 2024 г.). «ABECMA (идекабтаген виклеуцел)» . FDA .
^ «FDA требует помещенного в рамку предупреждения о злокачественных новообразованиях Т-клеток после лечения Т-клеточной иммунотерапией, направленной на BCMA или CD19, с использованием аутологичного химерного антигенного рецептора (CAR)» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 18 апреля 2024 года. Архивировано из оригинала 19 апреля 2024 года . Проверено 19 апреля 2024 г. В данной статье использован текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .
^ Всемирная организация здравоохранения (2019). «Международные непатентованные наименования фармацевтических субстанций (МНН): рекомендуемое МНН: список 81». Информация ВОЗ о лекарствах . 33 (1): 78–9. hdl : 10665/330896 .

Дальнейшее чтение

Мунши Н.К., Андерсон Л.Д., Шах Н., Маддури Д., Бердея Дж., Лониал С. и др. (февраль 2021 г.). «Идекабтаген Виклеуцел при рецидивирующей и рефрактерной множественной миеломе» . N Engl J Med . 384 (8): 705–16. дои : 10.1056/NEJMoa2024850 . hdl : 11585/865225 . ПМИД 33626253 . S2CID 232048693 .
Радже Н., Бердея Дж., Лин Ю., Сигел Д., Джаганнатх С., Маддури Д. и др. (май 2019 г.). «Анти-BCMA CAR Т-клеточная терапия bb2121 при рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломе» . N Engl J Med . 380 (18): 1726–37. дои : 10.1056/NEJMoa1817226 . ПМК 8202968 . ПМИД 31042825 .

Внешние ссылки

Номер клинического исследования NCT03361748 «Исследование эффективности и безопасности bb2121 у пациентов с рецидивирующей и рефрактерной множественной миеломой (KarMMa)» на сайте ClinicalTrials.gov.

[FDA-AllBoxedWarnings-1] «Список всех лекарств с предупреждениями о черном ящике, полученный FDA (используйте ссылки «Загрузить полные результаты» и «Просмотреть запрос»)» . nctr-crs.fda.gov . FDA . Проверено 22 октября 2023 г.

[2] «Краткая основа решения (SBD) для Abecma» . Здоровье Канады . 23 октября 2014 г. Архивировано из оригинала 29 мая 2022 г. . Проверено 29 мая 2022 г.

[FDA_Abecma-3] Jump up to: ^а ^б ^с «Абекма» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 27 марта 2021 года. Архивировано из оригинала 9 декабря 2023 года . Проверено 29 марта 2021 г.

[FDA_PR_20210327-4] Jump up to: ^а ^б ^с ^д ^и ^ж ^г ^час ^я ^дж ^к ^л ^м ^н ^тот ^п ^д ^р «FDA одобрило первую клеточную генную терапию для взрослых пациентов с множественной миеломой» . США Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) (пресс-релиз). 27 марта 2021 г. Архивировано из оригинала 28 марта 2021 г. Проверено 29 марта 2021 г. В данной статье использован текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .

[FDA_Idecabtagene_vicleucel-5] Jump up to: ^а ^б ^с ^д ^и ^ж ^г ^час ^я ^дж «FDA одобрило идекабтаген виклеуцел для лечения множественной миеломы» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 29 марта 2021 г. Архивировано из оригинала 29 марта 2021 г. Проверено 29 марта 2021 г. В данной статье использован текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .

[Abecma_EPAR-6] Jump up to: ^а ^б «Абекма ЭПАР» . Европейское агентство лекарственных средств (EMA) . 23 июня 2021 года. Архивировано из оригинала 26 августа 2021 года . Проверено 26 августа 2021 г.

[7] «Информация о продукте Abecma» . Союзный реестр лекарственных средств . Архивировано из оригинала 5 марта 2023 года . Проверено 3 марта 2023 г.

[8] «Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило препарат Abecma (idecabtagene vicleucel) от Bristol Myers Squibb и Bluebird Bio, первый анти-BCMA CAR T-клеточный препарат для лечения рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломы» (пресс-релиз). Бристоль Майерс Сквибб . 26 марта 2021 года. Архивировано из оригинала 29 марта 2021 года . Проверено 29 марта 2021 г. - через Business Wire.

[9] «Абекма» . Союзный реестр лекарственных средств . 19 августа 2021 года. Архивировано из оригинала 1 октября 2023 года . Проверено 1 октября 2023 г.

[10] Исследования, Центр оценки биологических препаратов (12 июня 2024 г.). «ABECMA (идекабтаген виклеуцел)» . FDA .

[11] «FDA требует помещенного в рамку предупреждения о злокачественных новообразованиях Т-клеток после лечения Т-клеточной иммунотерапией, направленной на BCMA или CD19, с использованием аутологичного химерного антигенного рецептора (CAR)» . США Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) . 18 апреля 2024 года. Архивировано из оригинала 19 апреля 2024 года . Проверено 19 апреля 2024 г. В данной статье использован текст из этого источника, находящегося в свободном доступе .

[12] Всемирная организация здравоохранения (2019). «Международные непатентованные наименования фармацевтических субстанций (МНН): рекомендуемое МНН: список 81». Информация ВОЗ о лекарствах . 33 (1): 78–9. hdl : 10665/330896 .

[ 2 ]

[ 1 ]

[ 3 ]

[ 4 ]

[ 5 ]

[ 6 ]

[ 7 ]

[ 8 ]

[ 9 ]

[ 10 ]

[ 11 ]

[ 12 ]